Prilenia en Ferrer geven een update over het Europese registratieproces voor Pridopidine bij de ziekte van Huntington

25 juli 2025

NAARDEN, Nederland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spanje-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. en Ferrer hebben vandaag aangekondigd dat het Comité voor Geneesmiddelen voor Menselijk Gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) heeft aanbevolen de vergunning voor het in de handel brengen van pridopidine voor de ziekte van Huntington (HD) af te wijzen.

We zijn teleurgesteld, maar niet ontmoedigd in ons streven om patiënten een therapie te bieden die volgens ons effectief is en we zullen alle opties onderzoeken in samenwerking met de regelgevende instanties.

Prilenia en Ferrer richten zich op het zo snel mogelijk wereldwijd beschikbaar maken van pridopidine voor mensen die leven met HD en amyotrofe laterale sclerose (ALS). Op korte termijn zijn er plannen voor het starten van een mogelijk registrerende wereldwijde studie naar HD, ter bevestiging van de eerder waargenomen resultaten van pridopidine, en een cruciale wereldwijde Fase 3 studie naar ALS, waarbij de werving voor beide naar verwachting zo snel mogelijk zal starten.

Over pridopidine

Pridopidine (45 mg tweemaal daags) is een krachtige en selectieve, oraal toegediende sigma-1 receptor (S1R) agonist die belangrijke neuroprotectieve mechanismen stimuleert die vaak verstoord zijn bij neurodegeneratieve ziekten zoals HD en ALSi.

Aan het uitgebreide ontwikkelingsprogramma van Pridopidine namen ongeveer 1.600 mensen deel en het toonde klinisch significante en aanhoudende voordelen aan op het gebied van ziekteprogressie, cognitie, motoriek en levenskwaliteit bij patiënten, met een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel.

Naast HD bevindt pridopidine zich in een vergevorderd stadium van klinische ontwikkeling voor ALS, waarbij Prilenia en Ferrer van plan zijn om zo snel mogelijk een enkele, cruciale Fase 3 studie voor ALS te starten, voortbouwend op de bevindingen van de Fase 2 HEALEY ALS Platform Trial in de populatie met een vroeg en snel progressieve ziekte.

Pridopidine heeft de status van weesgeneesmiddel voor HD en ALS in de VS en de EU, en de status van FDA Fast Track voor de behandeling van HDii.

Nurzigma® (pridopidine) is een gedeponeerd handelsmerk van Prilenia.

Over de ziekte van Huntington

De ziekte van Huntington (HD) is een zeldzame, erfelijke, autosomaal dominante, neurodegeneratieve ziekte die resulteert in functionele, motorische, cognitieve en gedragssymptomen. Ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een mutatie in het huntingtin geneiii, en elk kind van een ouder met Ziekte van Huntington heeft 50 procent kans om de ziekte te ontwikkelen.iv

Wereldwijd lijden ongeveer 4,88 op de 100.000 mensen aan HD en nog eens 300.000 mensen lopen het risico om HD te ontwikkelenv,vi. De diagnose wordt meestal gesteld tussen de 30 en 50 jaar, hoewel HD op elke leeftijd kan optreden, ook bij kinderen en jongvolwassenen (bekend als juvenile onset HD of JHD). De ziekte ontwikkelt zich langzaam gedurende 15 tot 20 jaar, waarbij patiënten langzaam hun vermogen verliezen om te werken, te communiceren, het dagelijks leven te leiden en voor zichzelf te zorgen. Deze toenemende invaliditeit leidt tot volledige afhankelijkheid van een verzorger en uiteindelijk de dood.

De enige behandelingen voor HD die op dit moment beschikbaar zijn, richten zich op symptomatische verlichting en palliatieve zorg en hebben geen invloed op de algehele progressie.

Over Prilenia

Prilenia is een particulier biofarmaceutisch bedrijf dat gedreven wordt door een niet aflatende toewijding aan wetenschappelijke uitmuntendheid en het versnellen van vooruitgang voor mensen die lijden aan de ziekte van Huntington (HD), amyotrofe laterale sclerose (ALS) en andere kinderen en volwassenen met neurodegeneratieve aandoeningen. Onze missie is eenvoudig maar urgent: het ontwikkelen van en duurzame toegang bieden tot transformatieve medicijnen voor mensen die lijden aan verwoestende neurodegeneratieve ziekten.

Op 28 april 2025 is Prilenia een samenwerkings- en licentieovereenkomst aangegaan met Ferrer voor de commercialisering en gezamenlijke ontwikkeling van pridopidine in Europa en andere geselecteerde markten, met behoud van de volledige commercialiserings- en ontwikkelingsrechten voor pridopidine in Noord-Amerika, Japan en Azië-Pacific.

Het bedrijf is gevestigd in Nederland en wordt gesteund door toonaangevende investeerders in biowetenschappen.

Voor meer informatie kunt u terecht op www.prilenia.com en kom met ons in contact op LinkedIn of X (Twitter).

Over Ferrer

Bij Ferrer gebruiken we het bedrijfsleven om te vechten voor sociale rechtvaardigheid. We zijn al lang een bedrijf dat dingen anders wil doen; in plaats van het maximaliseren van aandeelhoudersrendementen, herinvesteren we een groot deel van onze winst in initiatieven die iets teruggeven aan de maatschappij. Terug waar het hoort. We gaan verder dan naleving en laten ons leiden door de hoogste normen op het gebied van duurzaamheid, ethiek en integriteit. Daarom zijn we sinds 2022 een B Corp.

Ferrer, opgericht in 1959 in Barcelona, biedt transformatieve oplossingen voor levensbedreigende ziekten in meer dan honderd landen. In lijn met ons doel richten we ons in toenemende mate op pulmonale vasculaire en interstitiële longziekten en zeldzame neurologische aandoeningen bij volwassenen en kinderen. Ons 1.800 medewerkers tellende team wordt gedreven door een duidelijke overtuiging: ons bedrijf is geen doel op zich, maar een manier om levens te veranderen.

Wij zijn Ferrer. Ferrer voor altijd. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. The Sigma-1 Receptor Mediates Pridopidine Rescue of Mitochondrial Function in Huntington Disease Models. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, 6-9 april 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Pridopidine beschermt neuronen tegen mutant-huntingtine toxiciteit via de sigma-1 receptor. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetica van de ziekte van Huntington. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940. v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Van pathogenese tot therapeutica: A Review of 150 Years of Huntington's Disease Research. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Mediacontacten:

Prilenia Contact Communicatieteam info@prilenia.com

Ferrer Contact Alba Soler, Directeur Communicatie asolerc@ferrer.com

Bron: Prilenia Therapeutics B.V.