Skyhawk rapporteert gegevens over cohort C

Eerder vandaag gaf Skyhawk onderstaande update over deel C van hun SKY-0515 Fase 1 studie.

--Gemeentebrief...

Beste Skyhawk vrienden en collega's,

We zijn verheugd om vandaag de eerste tussentijdse resultaten bekend te maken van het Deel C patiëntencohort van onze SKY-0515 Fase 1 klinische studie voor de behandeling van de Ziekte van Huntington. Hieronder en hier gelinkt is de persbericht.

Zoals te zien is in de bovenstaande afbeelding, laten op dag 84 patiënten die SKY-0515 krijgen dosisafhankelijke reducties zien van mHTT-eiwit in het bloed, waaronder 62% bij de 9 mg dagelijkse orale dosis, waarbij de behandeling doorgaat.

Behandeling met SKY-0515 resulteert ook in een belangrijke dosisafhankelijke reductie van PMS1-mRNA en toont een uitstekende penetratie in het centrale zenuwstelsel. Het geneesmiddel werd over het algemeen goed verdragen op beide geteste dosisniveaus, wat verdere klinische ontwikkeling ondersteunt. Onze Fase 2/3 FALCON-HD-studie met patiënten in Australië en Nieuw-Zeeland is nu bezig met de inschrijving.

"SKY-0515 vermindert het mHTT-eiwit in de meest indrukwekkende mate die we tot nu toe bij patiënten hebben gezien, en cruciaal is dat de klinische en biomarkergegevens tot nu toe bij geen enkele geteste dosis veiligheidsproblemen laten zien", zegt Ed Wild, hoogleraar neurologie aan het University College in Londen. "Het is geweldig dat we ook een aanzienlijke vermindering van PMS1 zien, wat een krachtige combinatie zou moeten zijn voor de behandeling van de ZvH via twee van de belangrijkste pathogene mechanismen. Dit is hoe succes eruit ziet na 3 maanden, wat de weg vrijmaakt voor een betekenisvolle impact voor mensen met de ziekte van Huntington over de hele wereld - voor wie een oraal toegediende huntingtin-verlagende behandeling zoals SKY-0515 echt transformerend zou zijn."

"De kracht van de biomarkerrespons van SKY-0515 na slechts 84 dagen behandeling onderstreept zijn potentieel als transformatieve therapie voor HD," zegt Sergey Paushkin, hoofd R&D bij Skyhawk Therapeutics. "Deze tussentijdse gegevens vormen een belangrijke mijlpaal voor SKY-0515 en benadrukken de kracht van Skyhawks platform om first-in-class kleine moleculen te leveren voor verwoestende ziekten waarvoor nog geen goedgekeurde ziektemodificerende therapieën bestaan."

Skyhawk is van plan om tegen het einde van 2027 een reeks nieuwe geneesmiddelen voor zeldzame neurologische aandoeningen zonder ziektemodificerende therapieën in de kliniek te brengen. Het eerste geneesmiddel staat op het punt om medio 2026 met proeven te beginnen.

We zijn enthousiast over de vooruitgang in het helpen van patiënten en zijn dankbaar voor uw steun!

Met de allerbeste wensen,

Maura & het Skyhawk team~