ADORE-DH - Potentiële stamceltherapie

ADORE-DH was een Fase II studie van een potentiële stamceltherapie voor HD.

Gesponsord door AZIDUS Brasil (een full-service klinische onderzoeksorganisatie), was deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie gericht op het evalueren van de veiligheid en effectiviteit van NestaCell® bij patiënten met HD. NestaCell® is een therapie op basis van menselijke tandpulpstamcellen (hDPSC), die stamcellen bevat uit de tandpulp van melktanden van gezonde kinderen. De tandpulp is de binnenste laag van een tand en bevat stamcellen die kunnen uitgroeien tot verschillende celtypen, waaronder zenuwcellen. ADORE-DH werd gefinancierd door NestaCell®'s ontwikkelaar Cellavita.

35 deelnemers werden gerandomiseerd in dit onderzoek, dat werd uitgevoerd op één locatie in Brazilië. De deelnemers werden in een verhouding van 2:2:1 toegewezen om ofwel hDPSC's in een lagere dosis (1 miljoen cellen/kg), hDPSC's in een hogere dosis (2 miljoen cellen/kg) of placebo te ontvangen. Negen infusies van het studieproduct werden intraveneus toegediend over een periode van 11 maanden. 32 deelnemers voltooiden het onderzoek.

Het primaire eindpunt van de studie was verandering in de Unified Huntington's Disease Rating Scale (UHDRS) Total Motor Score (TMS). Secundaire uitkomsten waren onder andere UHDRS Total Functional Capacity (TFC), Total Chorea Score (TCS), Functional Checklist (FC) en MRI-gebaseerde kwantificering van de witte stof. De veiligheid werd beoordeeld door het monitoren van ongewenste voorvallen en laboratoriumparameters.

Beide doses vertoonden een gunstig veiligheidsprofiel, zonder verhoogde frequentie van bijwerkingen in vergelijking met de placebo. Geen enkel ernstig ongewenst voorval werd geacht verband te houden met de behandeling.

Beide doseringen lieten verbeteringen zien in UHDRS-TMS vergeleken met placebo, en de groep met de hogere dosering liet ook verbeteringen zien in UHDRS-TFC. Aanvullende verbeteringen werden gezien in de TCS en FC. MRI-analyse wees op een trend naar een langzamere achteruitgang van de witte en grijze stof in het centrale zenuwstelsel bij de behandelde deelnemers.

Over het geheel genomen werd NestaCell® goed verdragen en toonde het verbeteringen in motorische en functionele resultaten bij HD-patiënten. Een fase III-studie is gepland om de effectiviteit en veiligheid op lange termijn te evalueren in een grotere groep deelnemers.