uniQure komt met nieuwe regelgeving voor AMT-130 voor de ziekte van Huntington

3 november 2025

Beste Huntington gemeenschap,

We hebben vandaag een persbericht uitgegeven waarin we aankondigen dat uniQure feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) tijdens een recente pre-Biologics License Application (BLA)-bijeenkomst over AMT-130, een onderzochte gentherapie voor de ziekte van Huntington (HD). De FDA definieert een BLA als “een uitgebreide aanvraag bij de FDA voor goedkeuring om een biologisch product commercieel te distribueren”. Een pre-BLA bijeenkomst is bedoeld om het bedrijf en de FDA op één lijn te krijgen over de vereisten en verwachtingen voor de aanvraag.

Hoewel we de notulen van de laatste vergadering nog niet hebben ontvangen, meent uniQure dat de FDA heeft aangegeven dat de gegevens van de lopende Fase I/II studie van AMT-130 in vergelijking met een externe controle niet langer kunnen dienen als primaire basis voor de indiening van een BLA. Hoewel de timing van de indiening van de BLA voor AMT-130 nu onduidelijk is, uniQure blijft zich volledig inzetten om met de FDA samen te werken om de beste weg voorwaarts te bepalen om AMT-130 naar patiënten en hun families te brengen.

“We zijn verrast door de voorlopige feedback van de FDA tijdens de pre-BLA-bijeenkomst, die een drastische verandering is ten opzichte van de richtlijnen die de FDA in november 2024 gaf, waarin ze ermee instemde dat gegevens van de lopende fase I/II-studies, in vergelijking met een externe controle met natuurlijke historie, kunnen dienen als de primaire basis voor een BLA-indiening volgens de versnelde goedkeuringsroute,” zei Matt Kapusta, chief executive officer bij uniQure. “Dit nieuws is onverwacht en we zijn echt teleurgesteld voor mensen die leven met HD, die geen behandelingsopties hebben voor deze verwoestende ziekte. We zijn er sterk van overtuigd dat AMT-130 aanzienlijk voordeel kan bieden aan patiënten en blijven ons volledig inzetten om samen te werken met de FDA om de beste weg voorwaarts te bepalen om AMT-130 snel beschikbaar te maken voor patiënten en hun families in de VS.”

We begrijpen hoe moeilijk het zal zijn voor patiënten en families om dit onverwachte nieuws te horen, we verzekeren u dat we onvermoeibaar zullen samenwerken met de FDA om een weg voorwaarts te vinden voor AMT-130. We hebben gedurende het hele klinische ontwikkelingsprogramma samengewerkt met de HD-gemeenschap en we zijn die samenwerking zeer dankbaar. We zullen transparant blijven communiceren en samenwerken met de gemeenschap terwijl we door deze uitdagende situatie heen werken.

Als er nog vragen zijn, stuur dan een e-mail naar medinfo@uniqure.com of bel 1-866-520-1257.

Hoogachtend, Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-Persbericht

3 november 2025

LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 03 nov. 2025 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag bekendgemaakt dat het feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) tijdens een recente pre-Biologics License Application (BLA)-bijeenkomst met betrekking tot AMT-130, een onderzochte gentherapie voor de ziekte van Huntington (HD).

Hoewel de definitieve notulen van de vergadering nog niet zijn ontvangen, is uniQure op basis van de discussies tijdens de vergadering van mening dat de FDA het er momenteel niet langer mee eens is dat de gegevens van de Fase I/II-studies van AMT-130 in vergelijking met een externe controle, volgens de vooraf gespecificeerde protocollen en statistische analyseplannen die voorafgaand aan de analyses met de FDA werden gedeeld, voldoende kunnen zijn om het primaire bewijs te leveren ter ondersteuning van een BLA-aanvraag. Dit is een belangrijke verschuiving ten opzichte van eerdere communicatie met de FDA in meerdere Type B-vergaderingen in het afgelopen jaar. Bijgevolg is het nu onduidelijk wanneer de BLA voor AMT-130 zal worden ingediend..

uniQure verwacht de definitieve notulen binnen 30 dagen na de vergadering te ontvangen en is van plan om dringend contact op te nemen met de FDA om een weg vooruit te vinden voor de tijdige versnelde goedkeuring van AMT-130.

De FDA verleende AMT-130 in april 2025 het predikaat Breakthrough Therapy op basis van gegevens uit de fase I/II-studies in vergelijking met externe controles en in mei 2024 het predikaat Regenerative Medicines Advanced Therapy (RMAT).

“We zijn verrast door de feedback van de FDA tijdens de recente pre-BLA bijeenkomst, die een drastische verandering is ten opzichte van de richtlijnen die de FDA in november 2024 gaf dat gegevens van de lopende fase I/II studies, in vergelijking met een externe controle met natuurlijke historie, kunnen dienen als de primaire basis voor een BLA indiening onder de versnelde goedkeuringsroute,” zei Matt Kapusta, chief executive officer bij uniQure. “Dit nieuws is onverwacht en we zijn echt teleurgesteld voor mensen die leven met HD, die geen ziektemodificerende behandelingsopties hebben voor deze verwoestende ziekte. We zijn ervan overtuigd dat AMT-130 het potentieel heeft om patiënten aanzienlijk voordeel te bieden en we blijven ons volledig inzetten om met de FDA samen te werken om de beste weg voorwaarts te bepalen om AMT-130 snel naar patiënten en hun families in de VS te brengen.”

Naast het voortzetten van de samenwerking met de FDA voor de ontwikkeling van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington, is uniQure ook van plan om de besprekingen met andere regelgevende instanties voort te zetten, waaronder in de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk.

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - enkelvoudige behandelingen met mogelijk genezende resultaten. De goedkeuring van uniQure's gentherapie voor hemofilie B - een historische prestatie op basis van meer dan tien jaar onderzoek en klinische ontwikkeling - is een belangrijke mijlpaal op het gebied van genomische geneeskunde en luidt een nieuwe behandelingsaanpak in voor patiënten die leven met hemofilie. uniQure werkt nu aan een pijplijn van eigen gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire epilepsie met temporale kwabben, ALS, de ziekte van Fabry en andere ernstige ziekten. www.uniQure.com

uniQure Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken. Alle verklaringen anders dan verklaringen over historische feiten zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangeduid met termen als “anticiperen”, “geloven”, “zouden kunnen”, “vaststellen”, “schatten”, “verwachten”, “doel”, “voornemen”, “uitzien naar”, “kunnen”, “plannen”, “potentieel”, “voorspellen”, “project”, “nastreven”, “zouden moeten”, “zullen”, “zouden” en soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven van die termen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en aannames van het management en op informatie waarover het management beschikt op de datum van dit persbericht. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen betreffende: de plannen van de onderneming om AMT-130 in de V.S. te ontwikkelen, met inbegrip van de plannen van de Vennootschap om in interactie te treden met de FDA om een weg vooruit te vinden voor de tijdige versnelde goedkeuring van AMT-130 en om AMT-130 snel naar patiënten en hun families in de V.S. te brengen.de timing en het resultaat van regelgevende interacties met betrekking tot het AMT-130 programma, met inbegrip van de plannen van de Vennootschap om de besprekingen met andere regelgevende instanties, inclusief in de Europese Unie en het Verenigd Koninkrijk, te laten vorderen parallel met de regelgevende besprekingen met de FDA; de ontvangst van de definitieve notulen van de pre-BLA vergadering met de FDA binnen 30 dagen na de vergadering; de timing van de indiening van de BLA van de Vennootschap voor AMT-130; de overtuiging van de Vennootschap dat de FDA het er niet langer mee eens is dat de gegevens van de Fase I/II studies van AMT-130 in vergelijking met een externe controle voldoende kunnen zijn om het primaire bewijs te leveren ter ondersteuning van de indiening van een BLA; en het potentieel van AMT-130 om patiënten aanzienlijke voordelen te bieden. De werkelijke resultaten van de Vennootschap zouden om vele redenen wezenlijk kunnen verschillen van deze die verwacht worden in deze toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere risico's verbonden aan de Fase I/ll klinische studies van AMT-130 van de Vennootschap, met inbegrip van het risico dat dergelijke studies niet in staat zullen zijn om gegevens aan te tonen die voldoende zijn om verdere klinische ontwikkeling of reglementaire goedkeuring te ondersteunen; het risico dat meer patiëntgegevens beschikbaar worden die leiden tot een andere interpretatie dan die afgeleid uit de topline gegevens; risico's in verband met de interacties van de Vennootschap met regelgevende instanties, die een invloed kunnen hebben op het opstarten, de timing en de vooruitgang van klinische studies en trajecten naar reglementaire goedkeuring; of de metingen die de Vennootschap evalueert, worden beschouwd als robuuste en gevoelige metingen van ziekteprogressie; of de RMAT-aanduiding, de Breakthrough Therapy-aanduiding, of een versneld traject, indien toegekend, zal leiden tot reglementaire goedkeuring; het vermogen van de Vennootschap om indien nodig een Fase III of een bevestigende studie voor AMT-130 uit te voeren en te financieren; het vermogen van de Vennootschap om de infrastructuur en het personeel die nodig zijn om haar doelstellingen te bereiken te blijven opbouwen en onderhouden; de doeltreffendheid van de Vennootschap in het beheer van huidige en toekomstige klinische studies en regelgevende processen; het vermogen van de Vennootschap om de therapeutische voordelen van haar gentherapiekandidaten aan te tonen in klinische studies; de voortdurende ontwikkeling en aanvaarding van gentherapieën; het vermogen van de Vennootschap om haar intellectuele eigendom te verkrijgen, te behouden en te beschermen; en het vermogen van de Vennootschap om haar activiteiten te financieren en bijkomend kapitaal te verwerven indien nodig en tegen aanvaardbare voorwaarden. Deze risico's en onzekerheden worden uitgebreider beschreven onder het kopje “Risicofactoren” in de periodieke deponeringen van de Vennootschap bij de U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), waaronder haar Jaarverslag op Formulier 10-K, ingediend bij de SEC op 27 februari 2025, haar Kwartaalverslagen op Formulier 10-Q, ingediend bij de SEC op 9 mei 2025 en 29 juli 2025, en in andere deponeringen die de Vennootschap van tijd tot tijd doet bij de SEC. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte uitspraken en, tenzij wettelijk verplicht, neemt de onderneming geen verplichting op zich om deze toekomstgerichte uitspraken bij te werken, zelfs niet als er in de toekomst nieuwe informatie beschikbaar komt.

uniQure Contacten:

VOOR INVESTEERDERS:

Chiara Russo
Rechtstreeks: 781-491-4371
Mobiel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com VOOR DE MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobiel: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com