Een update van LoQus23

LoQus23 Therapeutics is een biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die de pathogene triplet-expansie zouden kunnen stoppen die de oorzaak en motor is van de ziekte van Huntington (HD), myotone dystrofie type 1 en andere ziekten met triplet-repexpansie. Vandaag kondigden ze aan dat ze LQT-23 hebben genomineerd en dat ze bezig zijn met de ontwikkeling van dit kandidaat-geneesmiddel, dat een baanbrekend potentieel heeft om de progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of te stoppen.

Eerder, in 2024, kondigde LoQus23 financiering aan en een focus op de ontwikkeling van een reeks MutSβ-remmers, met plannen om in 2026 de kliniek in te gaan. Nu hebben ze officieel LQT-23 genomineerd als hun belangrijkste kandidaat - de meest geavanceerde en krachtige remmer tot nu toe - met preklinische gegevens die aantonen dat het somatische uitbreiding blokkeert in HD-modellen. Ze zijn ook van plan om later dit jaar een IND/CTA in te dienen, waarmee ze aangeven dat ze klaar zijn voor de eerste proeven op mensen.

De nominatie van LQT-23 als onze ontwikkelingskandidaat is een belangrijk moment voor LoQus23 en bevestigt onze strategie om onze pijplijn van MSH3/MutSβ-remmers verder te ontwikkelen om het leven van patiënten te veranderen.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer bij LoQus23

-PERSBERICHT

LoQus23 Therapeutics nomineert LQT-23 als eerste in zijn klasse, orale kandidaat-geneesmiddel voor de ziekte van Huntington

• LQT-23 is een krachtige, zeer gedifferentieerde, eerste in zijn klasse allosterische kleine molecule remmer van MSH3/MutSβ
• Uniek werkingsmechanisme dat de progressie van HD kan vertragen of stoppen

CAMBRIDGE, Engeland, 6 jan. 2026 /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), een biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar geneesmiddelen op basis van kleine moleculen die de pathogene triplet-expansie zouden kunnen stoppen die de oorzaak en motor is van de ziekte van Huntington (HD), myotone dystrofie type 1 en andere ziekten met triplet-repexpansie, kondigt vandaag aan dat het LQT-23, een kandidaat-geneesmiddel dat een baanbrekend potentieel heeft om de progressie van HD te vertragen of te stoppen, heeft genomineerd en verder ontwikkelt.

DNA-mismatchreparatie is een belangrijke oorzaak van HD en andere tripletherhalingsziekten. Convergent bewijs van humane genetica, post-mortem studies en mechanistisch onderzoek identificeert MSH3/MutSβ als het meest veelbelovende doelwit van de DNA-mismatch reparatie pathway. Het eiwit is echter een zeer uitdagend doelwit voor therapeutische interventie met kleine moleculen.

Door gebruik te maken van zijn diepgaande kennis van de pathway en de ziekte, heeft LoQus23 een platform van testen en meerdere series van kleine moleculaire MutSβ-remmers ontwikkeld. LQT-23 vertegenwoordigt een baanbrekende vooruitgang in MutSβ-modulatie voor de behandeling van HD, waarbij gebruik wordt gemaakt van een nieuw werkingsmechanisme om dit complexe doelwit te remmen. LQT-23 is de meest geavanceerde en krachtige allosterische kleine molecule remmer van MutSβ tot nu toe.

Dr David Reynolds, Chief Executive Officer van LoQus23 Therapeutics, gaf het volgende commentaar: “De nominatie van LQT-23 als onze ontwikkelingskandidaat is een belangrijk moment voor LoQus23 en bevestigt onze strategie om onze pijplijn van MSH3/MutSβ-remmers te ontwikkelen om het leven van patiënten te veranderen. Ik wil mijn waardering uitspreken voor de toewijding van ons team, dat vele jaren onvermoeibaar heeft gewerkt om deze kandidaat voor zo'n moeilijk doelwit te identificeren, en we kijken ernaar uit om deze kandidaat later dit jaar door te laten stromen naar een IND/CTA aanvraag.”

Dr Cyrus Mozayeni, voorzitter van de Raad van Bestuur van LoQus23, voegde hieraan toe: “MSH3/MutSβ is het meest veelbelovende en best gevalideerde doelwit voor HD, maar is moeilijk te behandelen. Het team heeft uitzonderlijke vooruitgang geboekt sinds de financiering in 2024 en de benoeming van LQT-23 als onze belangrijkste ontwikkelingskandidaat onderstreept onze diepgaande domeinexpertise en positioneert LoQus23 in de voorhoede van opkomende therapieën voor de behandeling van HD.”

Preklinische studies van LQT-23 hebben krachtige en selectieve modulatie van MSH3/MutSβ aangetoond, wat leidt tot robuuste blokkade van somatische expansie in HD-celsystemen en diermodellen. Preklinische ontwikkeling zal doorgaan tot 2026.

De ziekte van Huntington is een autosomaal dominante neurodegeneratieve aandoening waarvoor momenteel geen goedgekeurde behandeling bestaat en die alleen al in de VS 30.000 patiënten telt. Door zich te richten op somatische expansie hoopt LoQus23 het ontstaan en de progressie van de ziekte van Huntington te vertragen of zelfs te stoppen. In 2024 kondigde LoQus23 de succesvolle afronding aan van zijn Serie A-financieringsronde van £35 miljoen, geleid door Forbion, naast bestaande investeerders SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund en Novartis Venture Fund.

Opmerkingen voor redacteuren

Over LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 is een biotechbedrijf gevestigd in Cambridge, Verenigd Koninkrijk, dat kleine moleculaire somatische expansieremmers ontwikkelt voor de behandeling van de ziekte van Huntington en andere triplet repeat expansieziekten. De ziekte van Huntington is een autosomaal dominante neurodegeneratieve aandoening waarvoor momenteel geen goedgekeurde behandeling bestaat en die alleen al in de VS 30.000 patiënten telt.

De benadering van LoQus23 heeft de potentie om DNA-instabiliteit te stoppen en daardoor neurodegeneratie bij deze ziekten te vertragen. LoQus23 richt zich op het gebruik van een op structuur gebaseerde benadering voor het ontwerpen van kleine molecuulmedicijnen, die handiger kunnen worden toegediend dan andere benaderingen. Orale geneesmiddelen op basis van kleine moleculen hebben een goede staat van dienst bij de behandeling van complexe hersenziekten en bieden patiënten meer gemak in vergelijking met andere geavanceerde behandelingsmethoden. Het hoofdprogramma van LoQus23, een krachtige allosterische kleine molecule MSH3-remmer, onderdeel van het MutSβ-complex, gaat nu de preklinische ontwikkeling in.

LoQus23 heeft een zeer ervaren managementteam, gebouwd op wetenschap van wereldklasse. Het werd oorspronkelijk opgericht in 2019 door Dr David Reynolds, Dr Caroline Benn, en Dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, Entrepreneurs in Residence bij SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, dat ook optrad als initiële zaai-investeerder. In oktober 2024 sloot het bedrijf een succesvolle Serie A-financieringsronde van £35 miljoen af, geleid door Forbion, naast bestaande investeerders SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund en Novartis Venture Fund.

Ga voor meer informatie naar: www.loqus23.com