uniQure kondigt ontmoeting met FDA aan

9 januari 2026 7:05 AM EST

uniQure kondigt een type A-bijeenkomst met de FDA aan

LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 09 jan. 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat er een type A-bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is gepland om het gegevenspakket voor de Biologics License Application (BLA) te bespreken ter ondersteuning van versnelde goedkeuring van AMT-130, de onderzoekstherapie van de onderneming voor de behandeling van Huntington. Food and Drug Administration (FDA) is gepland om het Biologics License Application (BLA) gegevenspakket te bespreken ter ondersteuning van versnelde goedkeuring van AMT-130, de onderzochte gentherapie van de onderneming voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

“We kijken uit naar een constructieve discussie met de FDA terwijl we werken aan een tijdige oplossing met betrekking tot een versnelde goedkeuringsprocedure voor AMT-130,” zei Matt Kapusta, chief executive officer bij uniQure. “De gemeenschap rond de ziekte van Huntington, inclusief patiënten en clinici, heeft de grote medische nood en het belang van tijdige toegang tot potentieel ziekteveranderende therapieën zoals AMT-130 benadrukt. We blijven ons inzetten voor toegang voor patiënten terwijl we nauw blijven samenwerken met de FDA.”

Het bedrijf verwacht een reglementaire update te geven na ontvangst van de officiële notulen van de vergadering.

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - enkelvoudige behandelingen met mogelijk genezende resultaten. De goedkeuring van uniQure's gentherapie voor hemofilie B - een historische prestatie op basis van meer dan tien jaar onderzoek en klinische ontwikkeling - is een belangrijke mijlpaal op het gebied van genomische geneeskunde en luidt een nieuwe behandelingsaanpak in voor patiënten die leven met hemofilie. uniQure werkt nu aan een pijplijn van eigen gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire epilepsie met temporale kwabben, ALS, de ziekte van Fabry en andere ernstige ziekten. www.uniQure.com

uniQure Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken. Alle verklaringen die geen historische feiten zijn, zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangeduid met termen als “anticiperen”, “geloven”, “zouden kunnen”, “vaststellen”, “schatten”, “verwachten”, “doel”, “voornemen”, “uitzien naar”, “kunnen”, “plannen”, “potentieel”, “voorspellen”, “project”, “nastreven”, “zouden moeten”, “zullen”, “zouden” en soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven van die termen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en aannames van het management en op informatie waarover het management beschikt op de datum van dit persbericht. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen betreffende: de plannen van de onderneming om een type A-vergadering te houden met de FDA en te werken aan een tijdige oplossing betreffende een versnelde goedkeuringsprocedure voor AMT-130; AMT-130 als een potentieel ziektemodificerende therapie; en de plannen van de onderneming om een regelgevende update te geven na ontvangst van de officiële notulen van de geplande type A-vergadering. De werkelijke resultaten van de Vennootschap zouden om vele redenen wezenlijk kunnen verschillen van deze die verwacht worden in deze toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere risico's in verband met de Fase I/ll klinische studies van AMT-130 van de Vennootschap, met inbegrip van het risico dat dergelijke studies niet in staat zullen zijn om gegevens aan te tonen die voldoende zijn om verdere klinische ontwikkeling of reglementaire goedkeuring te ondersteunen; het risico dat de FDA uiteindelijk besluit dat dergelijke studies niet voldoende en goed gecontroleerd zijn om het primaire bewijsmateriaal te leveren ter ondersteuning van een BLA; het risico dat meer patiëntgegevens beschikbaar komen die resulteren in een andere interpretatie dan die afgeleid uit de topline gegevens; risico's verbonden aan de interacties van de Vennootschap met regelgevende instanties, die een invloed kunnen hebben op de initiatie, timing en vooruitgang van klinische studies en trajecten naar reglementaire goedkeuring; of de metingen die de Vennootschap evalueert beschouwd worden als robuuste en gevoelige metingen van ziekteprogressie; of de aanduiding als RMAT, Breakthrough Therapy of een versneld traject, indien toegekend, zal leiden tot reglementaire goedkeuring; het vermogen van de Vennootschap om indien nodig een Fase III of een bevestigende studie voor AMT-130 uit te voeren en te financieren; het vermogen van de Vennootschap om de infrastructuur en het personeel die nodig zijn om haar doelstellingen te bereiken te blijven opbouwen en onderhouden; de doeltreffendheid van de Vennootschap in het beheer van huidige en toekomstige klinische studies en reglementaire processen; het vermogen van de Vennootschap om de therapeutische voordelen van haar gentherapiekandidaten aan te tonen in klinische studies; de voortdurende ontwikkeling en aanvaarding van gentherapieën; het vermogen van de Vennootschap om haar intellectuele eigendom te verkrijgen, te behouden en te beschermen; en het vermogen van de Vennootschap om haar activiteiten te financieren en bijkomend kapitaal te verwerven indien nodig en tegen aanvaardbare voorwaarden. Deze risico's en onzekerheden worden uitgebreider beschreven onder het kopje “Risicofactoren” in de periodieke deponeringen van de Vennootschap bij de U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), waaronder haar Jaarverslag op Formulier 10-K, ingediend bij de SEC op 27 februari 2025, haar Kwartaalverslagen op Formulier 10-Q, ingediend bij de SEC op 9 mei 2025, 29 juli 2025 en 10 november 2025 en in andere deponeringen die de Vennootschap van tijd tot tijd doet bij de SEC. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte uitspraken en, tenzij wettelijk verplicht, neemt de onderneming geen verplichting op zich om deze toekomstgerichte uitspraken bij te werken, zelfs niet als er in de toekomst nieuwe informatie beschikbaar komt.

uniQure Contacten:

VOOR INVESTEERDERS:

Chiara Russo Rechtstreeks: 781-491-4371 Mobiel: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

VOOR DE MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobiel: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com