Sarepta Therapeutics kondigt goedkeuring aan van klinische onderzoeksaanvraag voor SRP-1005, haar onderzoeksbehandeling voor de ziekte van Huntington

De eerste klinische studie bij mensen met SRP-1005, INSIGHTT genaamd, zal naar verwachting in het tweede kwartaal van 2026 van start gaan.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), de leider op het gebied van genetische precisiegeneeskunde voor zeldzame ziekten, heeft vandaag aangekondigd dat Medsafe, de Nieuw-Zeelandse Medicines and Medical Devices Safety Authority, goedkeuring heeft verleend voor haar aanvraag voor een klinische studie (CTA) voor studie SRP-1005-101, ook bekend als INSIGHTT. Sarepta verwacht deze first-in-human klinische studie van SRP-1005 (voorheen ARO-HTT) te starten in het tweede kwartaal van 2026. SRP-1005 is een onderzoekstherapeuticum op basis van small interfering RNA (siRNA) voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

INSIGHTT is een Fase 1, multi-center, dosisescalatiestudie die de veiligheid en verdraagbaarheid van subcutane dosering van SRP-1005 in ongeveer 24 deelnemers zal evalueren. SRP-1005 maakt gebruik van een geavanceerde TfR1 (transferrine receptor proteïne 1) benadering die gebruik maakt van monovalente fragment antigeen binding (fAb) ontworpen voor efficiënte toediening aan het centrale zenuwstelsel. Subcutane toediening is bedoeld om verzadiging van de transferrine receptor te voorkomen en een constante en robuuste penetratie door de bloed-hersenbarrière te bereiken. Preklinische gegevens met SRP-1005 hebben het potentieel aangetoond voor significante eiwit knockdown in belangrijke diepe hersengebieden, waaronder de putamen en caudatus, evenals de temporale en frontale cortex.

Over de Ziekte van Huntington De Ziekte van Huntington (HD) is een zeldzame en uiteindelijk fatale erfelijke neurodegeneratieve aandoening die binnen getroffen families van generatie op generatie wordt doorgegeven. Ziekte van Huntington wordt veroorzaakt door een mutatie in het gen voor een eiwit genaamd huntingtin, of HTT, dat leidt tot progressieve achteruitgang van zenuwcellen in de hersenen, waardoor cognitie, beweging en gedrag worden aangetast. In de VS leven ongeveer 40.000 mensen met symptomatische HD en nog eens 200.000 mensen dragen de genetische mutatie en lopen het risico om symptomen te ontwikkelen. De symptomen verschijnen meestal tussen de 30 en 50 jaar en verergeren in de loop van de tijd, waarbij elk kind van een getroffen ouder een kans van 50% heeft om de aandoening te erven. Er is momenteel geen genezing bekend en er zijn ook geen goedgekeurde ziektemodificerende behandelingen die de onderliggende oorzaak aanpakken.

Over het siRNA-platform van Sarepta

Sarepta's volgende-generatie siRNA-platform is gericht op chronisch toegediende therapieën voor neurodegeneratieve en longziekten en omvat onderzoeksbehandelingen voor:

• Facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD)
• Myotone dystrofie type 1 (DM1)
• Spinocerebellaire ataxie type 2 (SCA2)
• Idiopathische longfibrose (IPF)
• Ziekte van Huntington (HD)

Sarepta werkt ook aan preklinische programma's voor Spinocerebellaire ataxie type 1 (SCA1) en Spinocerebellaire ataxie type 3 (SCA3) en heeft een exclusieve samenwerking met Arrowhead Pharmaceuticals voor de ontwikkeling van therapieën voor skeletspierziekten, met plannen voor maximaal zes ontdekkingsdoelen in spieraandoeningen of aandoeningen van het centrale zenuwstelsel.

Over Sarepta Therapeutics

Sarepta is op een urgente missie: genetische precisiegeneeskunde ontwikkelen voor zeldzame ziekten die levens verwoesten en de toekomst verkorten. We hebben een leidende positie in Duchenne spierdystrofie (Duchenne) en bouwen aan een robuuste portefeuille van programma's voor spierziekten, ziekten van het centrale zenuwstelsel en hartziekten. Ga voor meer informatie naar www.sarepta.com of volg ons op LinkedIn, X, Instagram en Facebook.

Informatie op internet plaatsen

We plaatsen regelmatig informatie die belangrijk kan zijn voor beleggers in het gedeelte ‘Voor beleggers’ van onze website op www.sarepta.com. We moedigen beleggers en potentiële beleggers aan om onze website regelmatig te raadplegen voor belangrijke informatie over ons.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken. Alle verklaringen in dit persbericht die geen verklaringen over historische feiten zijn, kunnen worden beschouwd als toekomstgerichte verklaringen. Woorden als “gelooft”, “anticipeert”, “plant”, “verwacht”, “zal”, “is van plan”, “potentieel”, “mogelijk” en soortgelijke uitdrukkingen zijn bedoeld om toekomstgerichte verklaringen aan te duiden. Deze toekomstgerichte verklaringen omvatten verklaringen met betrekking tot onze prioriteiten, technologieën en onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's; de potentiële voordelen van SRP-1005; en verwachte plannen en mijlpalen, waaronder onze verwachting om SRP-1005 te starten in het tweede kwartaal van 2026.

Deze toekomstgerichte verklaringen gaan gepaard met risico's en onzekerheden, waarvan vele buiten de controle van Sarepta vallen. Bekende risicofactoren zijn onder andere succes in preklinische en klinische studies, vooral als deze gebaseerd zijn op een kleine patiëntensteekproef, garandeert niet dat latere klinische studies succesvol zullen zijn, en de resultaten van toekomstig onderzoek zijn mogelijk niet consistent met positieve resultaten uit het verleden of voldoen mogelijk niet aan de wettelijke vereisten voor goedkeuring van de veiligheid en werkzaamheid van productkandidaten; het is mogelijk dat bepaalde programma's nooit vorderen in de kliniek of kunnen worden stopgezet om verschillende redenen, waaronder regelgevende instanties die een klinische stop opleggen en wij die klinisch onderzoek of klinische studies opschorten of beëindigen; als het werkelijke aantal patiënten dat lijdt aan de ziekten die we willen behandelen kleiner is dan geschat, kunnen onze inkomsten en ons vermogen om winstgevend te zijn negatief worden beïnvloed; het is mogelijk dat we niet in staat zijn om onze bedrijfsplannen uit te voeren, inclusief het behalen van verwachte of geplande mijlpalen en tijdlijnen op het gebied van regelgeving, klinische ontwikkelingsplannen en het op de markt brengen van producten om verschillende redenen, inclusief mogelijke beperkingen van financiële en andere middelen, productiebeperkingen die mogelijk niet tijdig worden voorzien of opgelost, en beslissingen van regelgevende instanties, rechtbanken of agentschappen, zoals beslissingen van het United States Patent and Trademark Office met betrekking tot octrooien die onze kandidaat-producten dekken; en de risico's vermeld onder het kopje “Risicofactoren” in Sarepta's meest recente Quarterly Report on Form 10-Q ingediend bij de Securities and Exchange Commission (SEC) en andere SEC-dossiers van de onderneming die u wordt aangeraden door te nemen.

Elk van de voorgaande risico's zou een wezenlijk en nadelig effect kunnen hebben op de activiteiten, bedrijfsresultaten en de handelsprijs van Sarepta's gewone aandelen. Voor een gedetailleerde beschrijving van de risico's en onzekerheden waarmee Sarepta wordt geconfronteerd, raden wij u aan de SEC-filings van Sarepta te bestuderen. Wij waarschuwen beleggers niet in belangrijke mate te vertrouwen op de toekomstgerichte verklaringen in dit persbericht. Sarepta neemt geen enkele verplichting op zich om haar toekomstgerichte verklaringen publiekelijk te actualiseren op basis van gebeurtenissen of omstandigheden na de datum hiervan, tenzij dit wettelijk verplicht is.

Bekijk de bronversie op businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Investeerder: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Bron: Sarepta Therapeutics, Inc.