uniQure geeft update over regelgeving

Beste Huntington gemeenschap,

We schrijven u om u op de hoogte te brengen van onze recente Type A-bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Op 2 maart 2026 publiceerde uniQure een persbericht waarin de ontvangst van de definitieve notulen van de bijeenkomst van de FDA werd gemeld. Het doel van de vergadering was het bespreken van het Biologics License Application (BLA) gegevenspakket ter ondersteuning van versnelde goedkeuring van AMT-130, uniQure's onderzochte gentherapie voor de ziekte van Huntington.

De FDA verklaarde dat ze het er niet mee eens is dat de gegevens van de Fase I/II-studies, in vergelijking met een externe controle, voldoende zijn om het primaire bewijs van doeltreffendheid te leveren dat vereist is om een marketingaanvraag voor AMT-130 te ondersteunen. De FDA raadde uniQure sterk aan om een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, schijnchirurgiegecontroleerde Fase III-studie uit te voeren. uniQure is van plan om met de FDA in gesprek te blijven over de ontwikkelingsoverwegingen voor Fase III en is van plan om in het tweede kwartaal van 2026 een Type B-bijeenkomst aan te vragen om de mogelijke benaderingen voor het studieontwerp verder te bespreken.

Bovendien hebben we de FDA op de hoogte gebracht van onze intentie om het statistische Fase I/II analyseplan bij te werken om een vierjarige analyse op te nemen, die we verwachten te voltooien in het derde kwartaal van 2026. We geloven dat de uitgebreide opvolging bijkomend inzicht zal verschaffen in zowel de duurzaamheid als de omvang van de effecten van AMT-130 die tot nu toe werden waargenomen. De notulen van de FDA erkennen de grote behoefte aan ziektemodificerende therapieën voor de ziekte van Huntington en bevestigen de toewijding van de FDA om de juiste flexibiliteit in de regelgeving toe te passen om veilige en effectieve behandelingsopties te helpen bevorderen. Wij zijn van mening dat onze nieuwe Fase I/II gegevens de noodzaak voor het toepassen van deze flexibiliteit verder ondersteunen. We erkennen ook hoe essentieel het is dat de stem van patiënten gehoord blijft worden als flexibiliteit in de regelgeving wordt overwogen, en we blijven ons inzetten om ervoor te zorgen dat jullie perspectieven centraal blijven staan in het verdere traject.

We blijven de HD-gemeenschap een warm hart toedragen en zijn zeer dankbaar voor de standvastige steun die u ons in de afgelopen maanden en jaren hebt gegeven. De urgentie die de gemeenschap voelt is zowel reëel als begrijpelijk en we delen uw vastberadenheid om zinvolle therapieën te bevorderen. We geloven dat AMT-130 een sterk potentieel heeft om ziekteverbeterende voordelen te bieden. Ons team is volledig gefocust op het definiëren van de meest directe en verantwoordelijke wettelijke weg voorwaarts, zodat we deze therapie zo snel mogelijk naar patiënten kunnen brengen. We kijken ernaar uit om meer updates te geven naarmate onze besprekingen over de regelgeving vorderen. Als u vragen hebt, kunt u een e-mail sturen naar medinfo@uniqure.com of bel 1-866-520-1257.

Hoogachtend, Daniel Leonard Executive Director of Global Patient Advocacy

-PERSBERICHT

uniQure komt met nieuwe regelgeving voor AMT-130 voor de ziekte van Huntington

LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 02 maart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend gentherapiebedrijf dat transformatieve therapieën ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag aangekondigd dat het bedrijf de definitieve notulen heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot een Type A-bijeenkomst die werd gehouden op 30 januari 2026 om AMT-130, een onderzochte gentherapie voor de ziekte van Huntington (HD), te bespreken.

De FDA verklaarde dat ze het er niet mee eens is dat de gegevens van de Fase I/II-studies, in vergelijking met een externe controle, voldoende zijn om het primaire bewijs van doeltreffendheid te leveren dat vereist is om een marketingaanvraag voor AMT-130 te ondersteunen. De FDA raadde uniQure sterk aan om een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, schijnchirurgie-gecontroleerde studie uit te voeren. uniQure is van plan om met de FDA in gesprek te blijven over de ontwikkelingsoverwegingen voor Fase III en is van plan om in het tweede kwartaal van 2026 een Type B-bijeenkomst aan te vragen om de mogelijke benaderingen voor het studieontwerp verder te bespreken.

“Hoewel we geen overeenstemming hebben bereikt over een indieningstraject op basis van de Fase I/II gegevens, geloven we dat de totaliteit en duurzaamheid van onze gegevens een voortdurende inhoudelijke dialoog rechtvaardigen over hoe de FDA's verklaarde toewijding aan flexibiliteit in de regelgeving op de juiste manier kan worden toegepast in deze omgeving,” zei Matt Kapusta, chief executive officer bij uniQure. “We blijven ons inzetten om samen met de FDA een duidelijke, wetenschappelijk onderbouwde en efficiënte weg voorwaarts te bepalen voor AMT-130. We zijn zeer dankbaar voor de veerkracht en steun van de Huntington gemeenschap en blijven ons inzetten om samen met patiënten en hun families deze potentieel transformatieve therapie voor een gemeenschap in nood verder te ontwikkelen.”

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar - enkelvoudige behandelingen met mogelijk genezende resultaten. De goedkeuring van uniQure's gentherapie voor hemofilie B - een historische prestatie op basis van meer dan tien jaar onderzoek en klinische ontwikkeling - is een belangrijke mijlpaal op het gebied van genomische geneeskunde en luidt een nieuwe behandelingsaanpak in voor patiënten die leven met hemofilie. uniQure werkt nu aan een pijplijn van eigen gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire epilepsie met temporale kwabben, ALS, de ziekte van Fabry en andere ernstige ziekten. www.uniQure.com

uniQure Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte uitspraken. Alle verklaringen anders dan verklaringen over historische feiten zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangeduid met termen als “anticiperen”, “geloven”, “zouden kunnen”, “vaststellen”, “schatten”, “verwachten”, “doel”, “voornemen”, “uitzien naar”, “kunnen”, “plannen”, “potentieel”, “voorspellen”, “project”, “nastreven”, “zouden moeten”, “zullen”, “zouden” en soortgelijke uitdrukkingen en de negatieven van die termen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en aannames van het management en op informatie waarover het management beschikt op de datum van dit persbericht. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen over: plannen om de dialoog met de FDA over Fase III ontwikkelingsoverwegingen voor AMT-130 voort te zetten; plannen om een Type B-vergadering met de FDA aan te vragen die in het tweede kwartaal van 2026 moet plaatsvinden; en het potentiële voordeel van AMT-130. De werkelijke resultaten van de Vennootschap zouden om vele redenen wezenlijk kunnen verschillen van de resultaten die verwacht worden in deze toekomstgerichte verklaringen. Deze risico's en onzekerheden omvatten onder andere risico's in verband met de Fase I/ll klinische studies van AMT-130 van de Vennootschap, met inbegrip van het risico dat dergelijke studies niet in staat zullen zijn om gegevens aan te tonen die voldoende zijn om verdere klinische ontwikkeling of reglementaire goedkeuring te ondersteunen; het risico dat meer patiëntgegevens beschikbaar worden die leiden tot een andere interpretatie dan die afgeleid uit de topline gegevens; risico's verbonden aan de interacties van de Vennootschap met regelgevende instanties, die een invloed kunnen hebben op de start, de timing en de vooruitgang van klinische studies en trajecten naar reglementaire goedkeuring; het risico dat we niet in staat zullen zijn om met de FDA of andere regelgevende instanties een goedkeuringstraject uit te stippelen voor onze gentherapiekandidaten, inclusief AMT-130; de vraag of de metingen die de Vennootschap evalueert beschouwd worden als robuuste en gevoelige metingen van ziekteprogressie; of de RMAT-aanduiding, de Breakthrough Therapy-aanduiding of een versneld traject, indien toegekend, zal leiden tot reglementaire goedkeuring; de mogelijkheid van de Vennootschap om een Fase III- of bevestigingsstudie voor AMT-130 uit te voeren en te financieren; de mogelijkheid van de Vennootschap om de infrastructuur en het personeel dat nodig is om haar doelstellingen te bereiken, te blijven opbouwen en onderhouden; de doeltreffendheid van de Vennootschap in het beheer van huidige en toekomstige klinische studies en reglementaire processen; het vermogen van de Vennootschap om de therapeutische voordelen van haar gentherapiekandidaten aan te tonen in klinische studies; de voortdurende ontwikkeling en aanvaarding van gentherapieën; het vermogen van de Vennootschap om haar intellectuele eigendom te verkrijgen, te behouden en te beschermen; en het vermogen van de Vennootschap om haar activiteiten te financieren en bijkomend kapitaal te verwerven indien nodig en tegen aanvaardbare voorwaarden. Deze risico's en onzekerheden worden uitgebreider beschreven onder het kopje “Risicofactoren” in de periodieke deponeringen van de Vennootschap bij de U.S. Securities & Exchange Commission (SEC), waaronder haar Jaarverslagen op Formulier 10-K, haar Kwartaalverslagen op Formulier 10-Q en in andere deponeringen die de Vennootschap van tijd tot tijd doet bij de SEC. Gezien deze risico's, onzekerheden en andere factoren dient u niet overmatig te vertrouwen op deze toekomstgerichte verklaringen en, tenzij wettelijk verplicht, neemt de onderneming geen verplichting op zich om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, zelfs niet als er in de toekomst nieuwe informatie beschikbaar komt.

uniQure Contacten:

VOOR INVESTEERDERS:

Chiara Russo
Rechtstreeks: 781-491-4371
Mobiel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com VOOR DE MEDIA:

Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobiel: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com