Novartis meldt bemoedigend nieuws over een behandeling voor de ziekte van Huntington

We hebben een interessante update ontvangen van het farmaceutische bedrijf Novartis over het medicijn dat ze momenteel testen voor de Ziekte van Huntington.  

Herinnert u zich het onderzoek genaamd PIVOT-HD van een bedrijf genaamd PTC-therapeutica? Mensen die deelnamen aan deze studie werden later uitgenodigd om deel te nemen aan een langere vervolgstudie - de Long-Term Extension (LTE) studie. Door de behandeling over een langere periode voort te zetten, kunnen onderzoekers beter begrijpen hoe dit geneesmiddel, votoplam genaamd, presteert in de loop van de tijd, zowel wat betreft veiligheid als potentieel voordeel.

Dus, wat is votoplam?

Dit medicijn helpt het lichaam om meer van het gezonde huntingtine eiwit aan te maken en minder van de schadelijke vorm die leidt tot de ontwikkeling van de ziekte, wat zou kunnen helpen om het verloop van HD te vertragen of te veranderen.

Wat laten de laatste resultaten zien?

Deze nieuwe resultaten van Novartis combineren gegevens van het oorspronkelijke onderzoek en deze langere follow-up, die tot 24 maanden beslaat. Volgens Novartis versterken deze bevindingen het vertrouwen om door te gaan naar de volgende ontwikkelingsfase.

Dit soort langetermijngegevens is vooral belangrijk bij de ziekte van Huntington, waarbij het belangrijk is om te begrijpen hoe een behandeling na verloop van tijd werkt.

Het is ook belangrijk om op te merken dat in het LTE-onderzoek alle deelnemers de actieve behandeling krijgen. Dit betekent dat er binnen het onderzoek geen placebogroep is en dat de resultaten worden vergeleken met externe gegevens die weerspiegelen hoe de ziekte gewoonlijk verloopt.

We gaan verder: Fase 3 nu aan de gang

Voortbouwend op deze resultaten heeft Novartis een fase 3-studie gestart met de naam INVEST-HD, die in 2026 begon met het inschrijven van deelnemers.

Fase 3-onderzoeken zijn een kritieke stap. Ze hebben betrekking op een groter aantal deelnemers en zijn ontworpen om te bevestigen of een behandeling effectief, veilig en goed verdragen is - vaak de laatste fase voor mogelijke wettelijke goedkeuring.

Wat betekent dit voor de HD-gemeenschap?

Hoewel we voorzichtig moeten zijn met het trekken van conclusies, is deze update inderdaad een bemoedigend teken van voortdurende vooruitgang. Het weerspiegelt de voortdurende inzet om nieuwe behandelingsopties te ontwikkelen en voort te bouwen op gegevens die in de loop van de tijd zijn verzameld.

Het is dankzij de toewijding van mensen die leven met de ZvH, samen met hun families, verzorgers, onderzoekers en klinische teams over de hele wereld, dat we vooruit blijven gaan - door een beter geïnformeerde en verbonden gemeenschap op te bouwen en door dichter bij de wetenschappelijke vooruitgang te blijven die de potentie heeft om de kwaliteit van leven voor iedereen te verbeteren.

Wat is de volgende stap?

Novartis heeft benadrukt dat het streeft naar transparantie en het delen van updates naarmate de ontwikkeling vordert. Iedereen die meer wil weten over lopende onderzoeken of deelnamemogelijkheden wordt aangemoedigd om met zijn of haar zorgverlener te overleggen en betrouwbare bronnen te raadplegen, zoals Klinische proeven.gov.

U kunt de informatie van het fase 3 INVEST-HD-onderzoek (NCT7326709) bekijken hier.

Als je meer wilt weten over lopende klinische onderzoeken in Europa, ga dan op onderzoek uit:

• De EHA-onderzoekszoeker
• Het EU-register voor klinische proeven

Lees de volledige Community Brief hier.