uniQure maakt plan bekend voor het indienen van een BLA-aanvraag voor AMT-130 bij de ziekte van Huntington

De analyse van de resultaten na 3 jaar uit de fase I/II-studie kan dienen als de belangrijkste basis voor een aanvraag voor een vergunning voor biologische geneesmiddelen (Biologics License Application) met het oog op versnelde goedkeuring door de FDA ~

Het bedrijf is van plan de BLA in het derde kwartaal van 2026 in te dienen

LEXINGTON, Massachusetts en AMSTERDAM, 17 juni 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend bedrijf op het gebied van gentherapie dat baanbrekende behandelingen ontwikkelt voor patiënten met ernstige medische behoeften, heeft vandaag bekendgemaakt dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft de FDA laten weten dat de analyse na drie jaar van de fase I/II-studie aanvaardbaar zou zijn als primaire basis voor een Biologics License Application (BLA) voor de versnelde goedkeuring van AMT-130 bij de ziekte van Huntington. Daarnaast wil de FDA voorafgaand aan de indiening van de BLA overeenstemming bereiken over de opzet van de bevestigingsstudie, waarbij onder meer wordt overwogen om een gelijktijdige controlegroep met de standaardbehandeling in te zetten in plaats van een schijnbehandeling. De FDA heeft laten weten dat zij hieraan zo snel mogelijk samen met uniQure zal werken. Het bedrijf zet zich in om de bevestigingsstudie onverwijld uit te voeren en verwacht de details van een dergelijke studie verder met de FDA af te stemmen voordat de BLA wordt ingediend. Het bedrijf is van plan de BLA in het derde kwartaal van 2026 in te dienen.

“De aankondiging van vandaag weerspiegelt het resultaat waar we naartoe hebben gewerkt tijdens onze voortdurende samenwerking met de FDA op regelgevingsgebied, en we zijn de FDA zeer dankbaar voor haar oprechte inzet om tegemoet te komen aan de onvervulde behoefte van Amerikanen die leven met de ziekte van Huntington,” aldus Matt Kapusta, chief executive officer bij uniQure. “De FDA is het ermee eens dat onze huidige klinische gegevens een BLA-aanvraag op korte termijn kunnen ondersteunen en heeft toegezegd snel met ons samen te werken om overeenstemming te bereiken over de opzet van het vereiste bevestigingsonderzoek. De consistentie en kracht van de tot nu toe gegenereerde klinische gegevens geven ons groot vertrouwen in het potentieel van het product om een betekenisvol verschil te maken voor patiënten. We blijven ons richten op het zo snel en verantwoord mogelijk beschikbaar maken van AMT-130 voor patiënten en hun families, zowel in de VS als wereldwijd.”

De onderneming verwacht de definitieve notulen binnen 30 dagen na de recente Type B-vergadering te ontvangen.

AMT-130 heeft van de FDA de status van ‘Regenerative Medicine Advanced Therapy’ (RMAT) gekregen – de eerste RMAT-status voor de ziekte van Huntington – evenals de status van ‘Breakthrough Therapy’ en de status van ‘Fast Track’.

Over het fase I/II klinische programma van AMT-130

uniQure voert twee multicentrische, dosis-escalerende, Fase I/II klinische studies uit om de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende werkzaamheidssignalen van AMT-130 voor de behandeling van de ziekte van Huntington te onderzoeken. Op basis van interacties met de FDA werd overeengekomen dat de gegevens van cohorten 1 en 2 in de Fase I/II-studies vergeleken kunnen worden met een propensity score gematchte externe controle afgeleid van de Enroll-HD natural history dataset, onder een vooraf gespecificeerd statistisch analyseplan, dat kan dienen als de primaire basis voor een BLA indiening.

In het Amerikaanse onderzoek werden in totaal 26 patiënten met de ziekte van Huntington in een vroeg stadium willekeurig ingedeeld in een behandelingsgroep (n = 6 lage dosis; n = 10 hoge dosis) of een schijnbehandeling (n = 10). De behandelde patiënten kregen een eenmalige toediening van AMT-130 via een MRI-geleide, convectieversterkte stereotactische neurochirurgische toediening rechtstreeks in het striatum (caudatus en putamen). De studie bestaat uit een geblindeerde kernperiode van 12 maanden, gevolgd door een niet-geblindeerde langetermijnfollow-up van de behandelde patiënten gedurende vijf jaar. Daarnaast zijn vier controlepatiënten overgestapt naar de behandeling. Aan de Europese open-label fase 1b/2-studie met AMT-130 namen 13 patiënten deel met de ziekte van Huntington in een vroeg stadium (n = 6 lage dosis; n = 7 hoge dosis).

In een derde cohort werden nog eens 12 patiënten gerekruteerd uit verschillende centra in de VS en de EU. Dit cohort werd gerandomiseerd om beide doseringen van AMT-130 in combinatie met immunosuppressie te onderzoeken, waarbij gebruik werd gemaakt van de huidige, gevestigde stereotactische toedieningsprocedure.

In een vierde, in de VS gevestigde cohort zijn zes patiënten opgenomen; hierin wordt een hoge dosis AMT-130 onderzocht bij patiënten met een kleiner striatumvolume dan de patiënten die in eerdere cohorten waren opgenomen.

Meer informatie is beschikbaar op www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Over de ziekte van Huntington

De ziekte van Huntington is een zeldzame, erfelijke neurodegeneratieve aandoening die leidt tot motorische symptomen, waaronder chorea, gedragsafwijkingen en cognitieve achteruitgang, met als gevolg een voortschrijdende lichamelijke en geestelijke achteruitgang. De ziekte is een autosomaal dominante aandoening met een ziekteveroorzakende CAG-herhalingsuitbreiding in het eerste exon van het huntingtine-gen, wat leidt tot de productie en aggregatie van abnormaal eiwit in de hersenen. Ongeveer 75.000 mensen lijden aan de ziekte van Huntington in de VS¹, de EU² en het VK³, terwijl honderdduizenden anderen het risico lopen de ziekte te erven. Ondanks de duidelijke etiologie van de ziekte van Huntington zijn er momenteel geen goedgekeurde therapieën om het begin van de ziekte uit te stellen of de progressie ervan te vertragen.

Over uniQure

uniQure maakt de belofte van gentherapie waar: eenmalige behandelingen met mogelijk genezende resultaten. De goedkeuringen van de gentherapie van uniQure voor hemofilie B – een historische prestatie die voortbouwt op meer dan tien jaar onderzoek en klinische ontwikkeling – vormen een belangrijke mijlpaal op het gebied van genomische geneeskunde en luiden een nieuwe behandelingsaanpak in voor patiënten met hemofilie. uniQure werkt momenteel aan een pijplijn van eigen gentherapieën voor de behandeling van patiënten met de ziekte van Huntington, refractaire temporale kwabepilepsie, de ziekte van Fabry en andere ernstige aandoeningen. www.uniQure.com

uniQure Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen in de zin van artikel 27A van de Securities Act en artikel 21E van de Exchange Act. Alle verklaringen die geen historische feiten zijn, zijn toekomstgerichte verklaringen, die vaak worden aangeduid met termen als “anticiperen”, “geloven”, “zouden kunnen”, “vaststellen”, “schatten”, “verwachten”, “doel”, “van plan zijn”, “uitkijken naar”, “kan”, “van plan zijn”, “potentieel”, “voorspellen”, “prognosticeren”, “streven naar”, “zou moeten”, “zal”, “zou” en soortgelijke uitdrukkingen, evenals de ontkenningen daarvan. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de overtuigingen en aannames van het management en op informatie die uitsluitend op de datum van dit verslag beschikbaar was voor het management. Voorbeelden van deze toekomstgerichte verklaringen omvatten, maar zijn niet beperkt tot, verklaringen met betrekking tot: de plannen van de onderneming om een bevestigingsstudie uit te voeren, met inbegrip van het ontwerp, tijdschema, eindpunten en controlegroep van een dergelijk onderzoek, en om voorafgaand aan de indiening van de BLA afstemming te zoeken met de FDA over dit onderzoek, het mogelijke gebruik van een gelijktijdige “standard-of-care”-controlegroep in plaats van een schijnprocedure, en verwachtingen met betrekking tot het tijdstip van indiening van de BLA en het verkrijgen van versnelde goedkeuring voor AMT-130. De werkelijke resultaten van het bedrijf kunnen om vele redenen wezenlijk afwijken van de resultaten die in deze toekomstgerichte verklaringen worden verwacht. Deze risico’s en onzekerheden omvatten onder andere: risico’s met betrekking tot de fase I/II-klinische proeven van het bedrijf met AMT-130, waaronder het risico dat dergelijke proeven niet in staat zullen zijn om gegevens te blijven aantonen die voldoende zijn ter ondersteuning van verdere klinische ontwikkeling of goedkeuring door de regelgevende instanties; het risico dat de FDA uiteindelijk concludeert dat de gegevens uit de fase I/II-studie onvoldoende zijn om een BLA of versnelde goedkeuring te ondersteunen; het risico dat er meer patiëntgegevens beschikbaar komen die leiden tot een andere interpretatie dan die welke is afgeleid uit de gegevensanalyses van het derde jaar; risico’s in verband met de interacties van het bedrijf met regelgevende instanties, die van invloed kunnen zijn op de start, de timing en de voortgang van klinische proeven en de trajecten naar goedkeuring door de regelgevende instanties; de vraag of de metingen die het bedrijf evalueert, worden beschouwd als robuuste en gevoelige metingen van de ziekteprogressie; de vraag of de RMAT-aanduiding, de “Breakthrough Therapy”-aanduiding of een versneld traject, indien toegekend, zullen leiden tot goedkeuring door de regelgevende instanties; het vermogen van het bedrijf om eventuele vereiste bevestigingsstudies voor AMT-130 uit te voeren en te financieren; het vermogen van het bedrijf om eventuele vereiste bevestigingsstudies voor AMT-130 succesvol af te ronden; het risico dat een versnelde goedkeuring, indien toegekend, onderworpen kan zijn aan vereisten na goedkeuring waaraan moeilijk of kostbaar te voldoen is; het vermogen van het bedrijf om de infrastructuur en het personeel die nodig zijn om zijn doelstellingen te bereiken, verder uit te bouwen en in stand te houden; de effectiviteit van het bedrijf bij het beheren van huidige en toekomstige klinische proeven en regelgevingsprocessen; het vermogen van het bedrijf om de therapeutische voordelen van zijn kandidaat-gentherapieën in klinische proeven aan te tonen; de voortdurende ontwikkeling en acceptatie van gentherapieën; het vermogen van het bedrijf om zijn intellectuele eigendom te verkrijgen, te behouden en te beschermen; en het vermogen van het bedrijf om zijn activiteiten te financieren en indien nodig aanvullend kapitaal aan te trekken tegen aanvaardbare voorwaarden. Deze risico’s en onzekerheden worden uitgebreider beschreven onder de rubriek „Risicofactoren“ in de periodieke documenten die het bedrijf indient bij de Amerikaanse Securities & Exchange Commission („SEC“), waaronder het jaarverslag op formulier 10-K dat op 2 maart 2026 bij de SEC is ingediend, het kwartaalverslag op formulier 10-Q dat op 5 mei 2026 bij de SEC is ingediend, en in andere documenten die de onderneming van tijd tot tijd bij de SEC indient. Gezien deze risico’s, onzekerheden en andere factoren dient u geen onevenredig vertrouwen te stellen in deze toekomstgerichte verklaringen en, tenzij wettelijk vereist, neemt de onderneming geen verplichting op zich om deze toekomstgerichte verklaringen bij te werken, zelfs indien er in de toekomst nieuwe informatie beschikbaar komt.

uniQure Contacten:

VOOR INVESTEERDERS:

VOOR DE MEDIA: Chiara Russo Vast: 781-491-4371 Mobiel: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Direct: 339-970-7558 Mobiel: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com