Nieuw bevestigend “PRECISE-HD”-onderzoek naar pridopidine bij de ziekte van Huntington: werving van deelnemers gaat in juni van start

Publicatiedatum: 07-07-2026

Beste HD-gemeenschap,

We willen graag een update geven over het bevestigende PRECISE-HD onderzoek (Pridopidine fase 3-onderzoek naar de klinische effecten en veiligheid bij de ziekte van Huntington (HD)), een wereldwijd klinisch onderzoek naar het onderzoeksgeneesmiddel pridopidine bij mensen met de ziekte van Huntington. Het onderzoek is nu opgenomen in www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

PRECISE-HD is bedoeld om belangrijke gegevens te verzamelen over de werkzaamheid en veiligheid van pridopidine, waarbij gebruik wordt gemaakt van inzichten uit eerdere onderzoeken, uitgebreide input van patiënten en de onderzoeksgemeenschap, en advies van regelgevende instanties. Het onderzoek is ontworpen om robuuste gegevens te genereren ter verdere ondersteuning van de beoordeling door de regelgevende instanties. De opstart van de onderzoekscentra is in volle gang, en naar verwachting zal de werving op de eerste locaties in de VS in juni 2026 van start gaan, later dit jaar zullen dan geleidelijk ook locaties in andere landen volgen.

Wat is het PRECISE-HD-onderzoek?

Op dit moment zijn er geen goedgekeurde behandelingen om de voortgang van de ziekte van Huntington te vertragen of te stoppen.

PRECISE-HD is een bevestigend klinisch fase 3-onderzoek waarin de werkzaamheid en veiligheid van het onderzoeksgeneesmiddel pridopidine (tweemaal daags in de vorm van een orale capsule) bij mensen met de ziekte van Huntington worden beoordeeld. Het onderzoeksontwerp is gebaseerd op eerder onderzoek, input van de Huntington-gemeenschap en overleg met regelgevende instanties.

Het onderzoek is van plan om deelnemers te werven 400 mensen die leven met de ziekte van Huntington, in het vroege tot middenstadium van de ziekte (gedefinieerd als een Total Functional Capacity (TFC)-score van 7-13) en een Total Motor Score (TMS) van ≥20, dat wil zeggen mensen die motorische veranderingen hebben ondervonden of bij wie het zelfstandig functioneren is aangetast. Deze populatie is bedoeld om een passende beoordeling mogelijk te maken van het mogelijke effect van de therapie op het ziekteverloop in vergelijking met placebo.

PRECISE-HD zal uit twee opeenvolgende fasen bestaan:

Fase 1 — Placebogecontroleerd (52 weken): De deelnemers krijgen ofwel pridopidine ofwel een placebo (de helft krijgt pridopidine en de andere helft een placebo). Noch de deelnemers, noch hun artsen zullen weten welk middel ze krijgen.

Fase 2 — Open-label verlengingsfase (104 weken): Alle (in aanmerking komende) deelnemers zullen, ongeacht de behandeling die zij tijdens fase 1 hebben ondergaan, worden ingedeeld in een groep die gedurende twee jaar pridopidine krijgt toegediend, waardoor onderzoekers de effecten op langere termijn kunnen beoordelen over een periode van in totaal maximaal drie jaar.

In het onderzoek zal een reeks HD-gerelateerde uitkomsten worden geëvalueerd, waarbij het primaire eindpunt de verandering is in de gecombineerde Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS)-score tussen de uitgangswaarde en week 52. Daarnaast zullen diverse andere eindpunten, waaronder functioneren, motoriek, cognitie, spraak en kwaliteit van leven, worden gemeten, evenals de veiligheid en verdraagbaarheid van pridopidine.

Het onderzoek zal naar verwachting worden uitgevoerd op maximaal 75 onderzoekscentra wereldwijd, onder meer in de VS, de EU, het VK en Canada. De werving van deelnemers zal naar verwachting in juni 2026 van start gaan op de eerste locaties in de VS, waarna later in het jaar geleidelijk ook locaties in andere landen zullen volgen.

Mensen die meer informatie willen over PRECISE-HD kunnen contact opnemen met hun neuroloog of HD-specialist. Ze kunnen ook contact opnemen met hun lokale belangenorganisatie voor HD-patiënten voor aanvullend advies en ondersteuning. Tijdens de procedure voor geïnformeerde toestemming zal het onderzoeksteam op de onderzoekscentra uitleg geven over de toelatingscriteria, de onderzoeksprocedures en eventuele risico’s en voordelen.

Wat is pridopidine?

Pridopidine is een geneesmiddel dat zich nog in de onderzoeksfase bevindt; de veiligheid en werkzaamheid ervan zijn nog niet vastgesteld. Deelnemers kunnen al dan niet baat hebben bij deelname aan dit onderzoek.

Het middel ontplooit zijn werking door een eiwit in de hersenen te activeren dat de sigma-1-receptor (S1R) wordt genoemd, en wordt vaak aangeduid als een S1R-agonist. Er is aangetoond dat S1R een rol speelt bij het stimuleren van diverse neuroprotectieve routes die bij neurodegeneratieve aandoeningen, zoals de ZvH, verstoord zijn. In deze studie zullen de klinische effecten van pridopidine op het verloop van de ZvH worden geëvalueerd.

Tot nu toe hebben meer dan 1.600 mensen pridopidine gekregen in klinische onderzoeken — waarvan het merendeel in HD-onderzoeken — waarbij sommige deelnemers tot zeven jaar lang een actieve behandeling hebben ondergaan. In al deze onderzoeken heeft pridopidine over het algemeen een gunstig veiligheids- en verdraagbaarheidsprofiel laten zienⁱ.

Wie financiert het PRECISE-HD-onderzoek?

PRECISE-HD wordt uitgevoerd door Prilenia en Ferrer, die in samenwerking pridopidine ontwikkelen. Prilenia is een particulier biofarmaceutisch bedrijf dat wordt gedreven door een niet-aflatende toewijding aan wetenschappelijke uitmuntendheid en het versnellen van vooruitgang voor mensen die lijden aan de ziekte van Huntington (HD), amyotrofische laterale sclerose (ALS) en andere neurodegeneratieve aandoeningen. Ferrer is een internationaal farmaceutisch bedrijf met B Corp-certificering dat zich via zijn bedrijfsactiviteiten inzet voor sociale rechtvaardigheid en in meer dan honderd landen baanbrekende oplossingen biedt voor levensbedreigende ziekten, met een toenemende focus op zeldzame neurologische aandoeningen.

Prilenia en Ferrer voeren ook een fase 3-onderzoek uit naar pridopidine bij ALS.

Ga voor meer informatie over de bedrijven naar www.prilenia.com of www.ferrer.com.

Ga voor meer informatie over PRECISE-HD naar www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) en een PRECISE-HD-onderzoekswebsite (www.precisehdtrial.com) wordt binnenkort gelanceerd.

⚠ Belangrijke opmerking
Pridopidine is een geneesmiddel in onderzoek en is door geen enkele regelgevende instantie goedgekeurd voor gebruik. De veiligheid en werkzaamheid ervan zijn nog niet vastgesteld. Deze update is uitsluitend bedoeld ter informatie en vormt geen medisch advies. Overleg met uw zorgverlener voordat u beslissingen neemt over een behandeling of deelname aan een klinisch onderzoek.

Persbericht