Novartis kondigt INVEST-HD aan

Novartis development of Votoplam in HD: INVEST-HD Phase 3 trial information now available February 3rd 2026 Dear Huntington’s disease Community, We are delighted to share an update on the development […]
Sarepta Therapeutics kondigt goedkeuring aan van klinische onderzoeksaanvraag voor SRP-1005, haar onderzoeksbehandeling voor de ziekte van Huntington

De eerste klinische studie bij mensen met SRP-1005, bekend onder de naam INSIGHTT, zal naar verwachting beginnen in het tweede kwartaal van 2026 CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), de leider [...]
Een update over SKY-0515

Beste vrienden van de ZvH gemeenschap, We willen graag een update geven over het lopende onderzoek naar SKY-0515, een medicijn dat onderzocht wordt voor de ZvH. Een wetenschappelijke pers [...]
uniQure kondigt ontmoeting met FDA aan

9 januari 2026 7:05 AM EST uniQure kondigt Type A-bijeenkomst met FDA aan LEXINGTON, Mass. en AMSTERDAM, 09 januari 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), een toonaangevend [...]
Een update van LoQus23

LoQus23 Therapeutics is een biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine molecuulmedicijnen die de pathogene triplet-expansie zouden kunnen stoppen die de oorzaak en motor is van de ziekte van Huntington (HD), myotone dystrofie type [...]
Nieuwe fase 1 POINT-HD-studie

Nieuwe fase 1 POINT-HD-studie gestart voor selectieve jacht op huntingtine Beste leiders van de Huntington-gemeenschap, Naar aanleiding van uw verzoek om updates over onze onderzoeksinspanningen, zijn we verheugd te kunnen melden dat […]
Samenvatting van de “EHDN Platform Meeting on uniQure topline results: Uitpakken van de uitkomsten tot nu toe”

Warschau, 19 november 2025. Beste leden, Zoals jullie misschien weten heeft het European Huntington's Disease Network (EHDN) gisteren een seminar georganiseerd over de topline resultaten van uniQure, een farmaceutisch bedrijf dat [...]
uniQure komt met nieuwe regelgeving voor AMT-130 voor de ziekte van Huntington

3 november 2025 Beste Ziekte van Huntington gemeenschap, We hebben vandaag een persbericht uitgegeven waarin we aankondigen dat uniQure feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) tijdens een recente pre-Biologics [...]
ADORE-DH - Potentiële stamceltherapie

ADORE-DH was een fase II-onderzoek naar een potentiële stamceltherapie voor HD. Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie, gesponsord door AZIDUS Brasil (een full-service klinische onderzoeksorganisatie), had als doel [...]
uniQure kondigt positieve resultaten aan van de cruciale fase I/II-studie met AMT-130 bij patiënten met de ziekte van Huntington

24 september 2025 PDF-versie ~ Pivotaal onderzoek voldoet aan primair eindpunt; hoge dosis AMT-130 toonde statistisch significante 75% ziektevertraging na 36 maanden zoals gemeten door cUHDRS in vergelijking met een propensity [...]