LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Lees meer...

FDA kent Fast Track-aanwijzing toe aan programma voor de ziekte van Huntington van PTC518

PTC518 is an oral medication that reduces the production of the mutated Huntingtin protein that causes disease progression.   Programs with Fast Track designation can benefit from early interactions with the FDA, and may be eligible for priority review and accelerated approval. This follows the release of 12 month interim data from PTC’s Phase 2 study, which Lees meer...

Pridopidine van Prilenia voor de ziekte van Huntington geaccepteerd voor herziening van Europese vergunning voor het in de handel brengen

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een Europese aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor pridopidine als behandeling voor de ziekte van Huntington (HD). Een MAA Lees meer...

IROS, Prilenia en de Internationale Vereniging voor de Ziekte van Huntington werken samen aan het allereerste onderzoek naar de ziekte van Huntington (HD) in de MENA-regio

Abu Dhabi, VAE; 19 juni 2024: IROS, een in Abu Dhabi gevestigde contractonderzoeksorganisatie (onderdeel van de M42-groep), is een samenwerking aangegaan met Prilenia Therapeutics, een biotechbedrijf in een klinische fase, en de International Huntington's Disease Association (IHA) om de allereerste klinische studie voor de ziekte van Huntington (HD) in de VAE en MENA-regio te plannen, Lees meer...

uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien", zegt Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer van uniQure. "Wij geloven dat dit de eerste klinische studie is van een geneesmiddel voor onderzoek Lees meer...

Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxisch, mutant huntingtin (mHTT) eiwit verlaagt en gezond, wild-type huntingtin (wtHTT) eiwit behoudt voor personen met de ziekte van Huntington. TestresultatenIn de analyse werd vergeleken Lees meer...

PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518  

Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5 mg en 10 mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde behandeling met PTC518 in een Lees meer...

Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) werd het verschil gemeten tussen 29 gezonde vrijwilligers en 40 deelnemers met de ziekte van Huntington. Als secundair resultaat mat de studie de veiligheid en verdraagbaarheid Lees meer...

nl_NLDutch
Ga naar de inhoud