MENA Organisatie voor Zeldzame Ziekten en de Internationale Huntington Vereniging bundelen hun krachten in een unieke samenwerking!

In een belangrijke doorbraak hebben de MENA Organization for Rare Diseases en de International Huntington Association een memorandum van overeenstemming ondertekend tijdens de MENA Organization for Rare Diseases jaarvergadering 2023, 3-5 maart in Dubai. "De Internationale Huntington Vereniging kijkt uit naar de samenwerking met de MENA Organisatie voor Zeldzame Ziekten die... Lees meer...

Zeldzame ziekten gemeenschap komt samen om boek uit te brengen voor Zeldzame Ziektendag, 28 februari

De Ziekte van Huntington is generaties lang doordrenkt geweest van geheimzinnigheid en angst, waardoor mensen in de gemeenschap geen stem hadden. Dit boek brengt daar verandering in. Huntington's Disease Heroes toont zesentwintig mensen uit negen landen die moedig hun persoonlijke verhalen delen over het leven in de schaduw van deze ziekte. Door dit te doen Lees meer...

Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.

20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Enkelvoudige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de CSF werd verminderd na enkelvoudige doses van 30 of 60 mg; gemiddelde mHTT vermindering in beide cohorten was 22% (mediaan vermindering 30%) van basislijn 85 dagen na enkelvoudige dosis. Lees meer...

uniQure kondigt een update aan over het cohort van lage doses in de klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

~ Treatment generally well-tolerated with no significant safety issues related to AMT-130 in treated patients through one year of follow-up ~ ~ A mean reduction of 53.8% of mutant HTT (mHTT) observed in cerebral spinal fluid (CSF) at 12 months in evaluable patients treated with AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lees meer...

nl_NLDutch