UniQure kondigt afstemming met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130

Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor het AMT-130-programma van uniQure voor de ziekte van Huntington. De belangrijkste punten zijn - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het ermee eens dat gegevens van lopende Lees meer...

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij het afsluiten van de overeenkomst -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B aan mijlpaalbetalingen te ontvangen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt in de winst in de V.S. en gestaffelde dubbelcijferige royalty's op de netto-omzet buiten de V.S. -- Novartis neemt de wereldwijde verantwoordelijkheden op het gebied van ontwikkeling, productie en commercialisering op zich na de voltooiing van het placebogecontroleerde deel van de V.S.-studie. Lees meer...

Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens heeft het bedrijf geen plannen voor de verdere ontwikkeling van dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) kondigde vandaag de resultaten aan van de Fase 2 DIMENSION studie. Lees meer...

Livable Lives - een nieuw boek met verhalen van mensen die getroffen zijn door HD over de hele wereld

PERSBERICHT - 25 oktober 2024, Moskou, Idaho, VSMet genoegen kondigen we de lancering aan van een nieuw boek over de Ziekte van Huntington (HD), genaamd Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community, door Christy Dearien, met een voorwoord van Jimmy Pollard. In Livable Lives deelt Christy de ziekte van Huntington van haar eigen familie. Lees meer...

LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar geneesmiddelen op basis van kleine moleculen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie type 1 en soortgelijke ziekten met tripletherhalingsexpansie, kondigt vandaag de succesvolle afsluiting aan van haar Serie van £35 miljoen (c.$43 miljoen). Lees meer...

nl_NLDutch
Ga naar de inhoud