Categorie: Nieuws

PTC518 PIVOT-HD studie behaalt primair eindpunt

5 mei 2025 PDF Version - Studie voldeed aan primair eindpunt met dosisafhankelijke bloed HTT proteïne verlaging op week 12 - Gunstige dosisafhankelijke trends over klinische schalen in fase 2 [...]

Mei Bewustzijnsmaand 2025 - Schijn een licht op HD: Eén actie per dag

Elk jaar in mei komen gemeenschappen over de hele wereld samen om de Ziekte van Huntington (HD) in het zonnetje te zetten. Van families en verzorgers tot artsen, onderzoekers en pleitbezorgers, we zijn verenigd door één [...]

UniQure kondigt aan dat de FDA AMT-130 heeft aangewezen als doorbraaktherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Aanwijzing als doorbraaktherapie op basis van klinisch bewijs uit fase I/II-onderzoeken die een significante vertraging van de ziekteprogressie laten zien ~ ~ Aanvullende update van de regelgeving en richtlijnen voor de Biologics License Application [...]

Update over het fase II-onderzoek GENERATION HD2

Roche heeft de voortzetting aangekondigd van de GENERATION HD2 Fase II klinische studie die tominersen evalueert bij personen met vroege tekenen van de ziekte van Huntington. Na een tussentijdse analyse door een onafhankelijke commissie, zijn er geen [...]

Een terugblik op het HDYO Congres 2025

Het HDYO Congres 2025 bracht jonge mensen, families, onderzoekers en professionals van over de hele wereld samen voor een onvergetelijk evenement gewijd aan de ZvH gemeenschap. Gedurende drie inspirerende dagen, [...]

23 maart: Vieren van Dankbaarheiddag in de ZvH gemeenschap

"De Dag van de Dankbaarheid is een manier om de samenwerking van ZvH-families met artsen en wetenschappers te eren, die begon met de inspanningen om het gen van de ZvH te identificeren in de jaren tachtig, [...]

Be Empowered door Tanita Allen, de nieuwe column op de IHA-website

Tanita Allen, een toegewijd pleitbezorger voor de ZvH en auteur van haar veelgeplaagde memoires "We Exist", begint een nieuwe column voor de IHA website, genaamd Be Empowered by [...]

SOM Biotech kondigt Fase 2b onderzoeksresultaten aan

SOM Biotech presenteert de resultaten van de Fase 2b studie met SOM3355. SOM3355 laat een uniek profiel zien met robuuste verbeteringen van chorea bij patiënten met de ziekte van Huntington en een veilig profiel zonder slaperigheid, [...]

Campagne Zeldzame Ziektendag 2025

De International Huntington Association organiseert in samenwerking met de European Huntington Association een campagne voor Rare Disease Day 2025, op 28 februari. De slogan voor de RDD van dit jaar [...]

RDI lanceert leiderschapsprogramma voor jongeren

Rare Diseases International (RDI), kondigde de lancering aan van het RDI Youth Leadership Programme, een initiatief dat is ontworpen om jonge mensen binnen de zeldzame ziekten gemeenschap te betrekken en mondiger te maken. Dit programma [...]