PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518
Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5 mg en 10 mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde behandeling met PTC518 in een Lees meer...