Categorie: Nieuws

RDI lanceert leiderschapsprogramma voor jongeren

Rare Diseases International (RDI), kondigde de lancering aan van het RDI Youth Leadership Programme, een initiatief dat is ontworpen om jonge mensen binnen de zeldzame ziekten gemeenschap te betrekken en mondiger te maken. Dit programma [...]

Twaalfjarige publiceert kinderboek over de Ziekte van Huntington

Studente Toronto schrijft boek zodat anderen haar opa vriendelijk behandelen 11 december 2024 - Toronto, Ontario, Canada De meeste mensen hebben nog nooit van de ZvH gehoord. Dit gebrek aan bewustzijn [...]

UniQure kondigt afstemming met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130

Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versnelde goedkeuringsprocedure voor uniQure's AMT-130 programma voor de ziekte van Huntington [...]...

"The Present", documentaire met Dimitri Poffé, is nu beschikbaar op Youtube

Dimitri Poffé is een bekend lid van de HD gemeenschap. Nadat hij positief getest was op de ZvH, begon Dimitri aan een fietsreis door Zuid-Amerika. In dit project, Explore [...]

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B te ontvangen in mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt de winst in de VS en [...]

Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens is de Vennootschap niet van plan [...]

De kracht van partnerschap. Zwitserland en China geven het goede voorbeeld.

In deze video praten professor Jean-Marc Burgunder, hoofd van het centrum voor de ziekte van Huntington (HD) in Bern, Zwitserland, en Xi Cao, voorzitter van de Chinese HD-vereniging, over de voordelen van [...]

Livable Lives - een nieuw boek met verhalen van mensen die getroffen zijn door HD over de hele wereld

PERSBERICHT - 25 oktober 2024, Moskou, Idaho, VSMet veel genoegen kondigen we de lancering aan van een nieuw boek over de Ziekte van Huntington (HD), genaamd Livable Lives: Gesprekken met de ZvH [...]

LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie [...]

FDA kent Fast Track-aanwijzing toe aan programma voor de ziekte van Huntington van PTC518

PTC518 is een oraal geneesmiddel dat de productie vermindert van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat de progressie van de ziekte veroorzaakt. Programma's met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroege interacties met de FDA en kunnen [...]