Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.

20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Enkelvoudige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de CSF werd verminderd na enkelvoudige doses van 30 of 60 mg; gemiddelde mHTT vermindering in beide cohorten was 22% (mediaan vermindering 30%) van basislijn 85 dagen na enkelvoudige dosis. Lees meer...

uniQure kondigt een update aan over het cohort van lage doses in de klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

~ Treatment generally well-tolerated with no significant safety issues related to AMT-130 in treated patients through one year of follow-up ~ ~ A mean reduction of 53.8% of mutant HTT (mHTT) observed in cerebral spinal fluid (CSF) at 12 months in evaluable patients treated with AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lees meer...

Annexon Biosciences actualiseert testresultaten

ANNEXON BIOSCIENCES VERKLAART FASE 2 KLINISCHE PROEFRESULTATEN DIE BEWIJZEN DAT OPSTANDIGE KLASSIEKE COMPLEMENTENINHIBITIE VERBONDEN IS MET KLINISCHE BENEFIT BIJ DE ZIEKTE VAN HUNTINGTON Op 7 juni heeft Annexon, een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat een nieuwe klasse geneesmiddelen ontwikkelt voor patiënten met klassieke complement-gemedieerde auto-immuunziekten, neurodegeneratieve aandoeningen en oogaandoeningen, vandaag veelbelovende, definitieve Lees meer...

Webinar - Verkennen voor Huntington: Het avontuur van Dimitri Poffé in Latijns-Amerika

Om de May Awareness Month zo inspirerend en hoopvol mogelijk af te sluiten, hadden de Internationale Huntington Vereniging en de Europese Huntington Vereniging een webinar met Dimitri Poffé, een voorvechter van de ziekte van Huntington die de gemeenschap in beweging brengt terwijl hij helemaal op de fiets door Zuid-Amerika reist. Dimitri is Huntington positief, maar hij heeft niet... Lees meer...

nl_NLDutch