Categorie: Nieuws

LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie [...]

FDA kent Fast Track-aanwijzing toe aan programma voor de ziekte van Huntington van PTC518

PTC518 is een oraal geneesmiddel dat de productie vermindert van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat de progressie van de ziekte veroorzaakt. Programma's met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroege interacties met de FDA en kunnen [...]

Pridopidine van Prilenia voor de ziekte van Huntington geaccepteerd voor herziening van Europese vergunning voor het in de handel brengen

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese [...]...

IROS, Prilenia en de Internationale Vereniging voor de Ziekte van Huntington werken samen aan het allereerste onderzoek naar de ziekte van Huntington (HD) in de MENA-regio

Abu Dhabi, VAE; 19 juni 2024: IROS, een in Abu Dhabi gevestigde contractonderzoeksorganisatie (onderdeel van de M42-groep), is een samenwerking aangegaan met Prilenia Therapeutics, een biotechnologisch bedrijf in een klinische fase, en de International [...]...

uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien", [...].

Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxische, gemuteerde huntingtin (mHTT) [...]

PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518  

Op maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met 22% en 43% voor respectievelijk 5mg en 10mg doses. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar [...]

Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) maten ze het verschil [...]

Update uit het Midden-Oosten en Noord-Afrika

IHA voorzitter Svein Olaf Olsen was vorige maand keynote spreker over de Ziekte van Huntington op het MENA Congres voor Zeldzame Ziekten in Abu Dhabi. Hij sprak over de dringende noodzaak om [...]

FDA kent uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)-status toe

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]