Categorie: Onderzoek

PTC518 PIVOT-HD studie behaalt primair eindpunt

5 mei 2025 PDF Version - Studie voldeed aan primair eindpunt met dosisafhankelijke bloed HTT proteïne verlaging op week 12 - Gunstige dosisafhankelijke trends over klinische schalen in fase 2 [...]

UniQure kondigt aan dat de FDA AMT-130 heeft aangewezen als doorbraaktherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Aanwijzing als doorbraaktherapie op basis van klinisch bewijs uit fase I/II-onderzoeken die een significante vertraging van de ziekteprogressie laten zien ~ ~ Aanvullende update van de regelgeving en richtlijnen voor de Biologics License Application [...]

Update over het fase II-onderzoek GENERATION HD2

Roche heeft de voortzetting aangekondigd van de GENERATION HD2 Fase II klinische studie die tominersen evalueert bij personen met vroege tekenen van de ziekte van Huntington. Na een tussentijdse analyse door een onafhankelijke commissie, zijn er geen [...]

SOM Biotech kondigt Fase 2b onderzoeksresultaten aan

SOM Biotech presenteert de resultaten van de Fase 2b studie met SOM3355. SOM3355 laat een uniek profiel zien met robuuste verbeteringen van chorea bij patiënten met de ziekte van Huntington en een veilig profiel zonder slaperigheid, [...]

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B te ontvangen in mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt de winst in de VS en [...]

Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens is de Vennootschap niet van plan [...]

LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie [...]

Pridopidine van Prilenia voor de ziekte van Huntington geaccepteerd voor herziening van Europese vergunning voor het in de handel brengen

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese [...]...

uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien", [...].

Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxische, gemuteerde huntingtin (mHTT) [...]