SOM Biotech kondigt Fase 2b onderzoeksresultaten aan

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]
PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B te ontvangen in mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt de winst in de VS en [...]
Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens is de Vennootschap niet van plan [...]
LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie [...]
Pridopidine van Prilenia voor de ziekte van Huntington geaccepteerd voor herziening van Europese vergunning voor het in de handel brengen

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese [...]...
uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]
Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]
PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]
Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Earlier this week Sage Therapeutics announced the results of their SURVEYOR study which quantified the cognitive impact of Huntington’s Disease. Using the HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) they measured the difference […]
FDA kent uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)-status toe

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]