uniQure Announces Positive Interim Data Update Demonstrating Slowing of Disease Progression in Phase I/II Trials of AMT-130 for HD

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Lees meer...

Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxisch, mutant huntingtin (mHTT) eiwit verlaagt en gezond, wild-type huntingtin (wtHTT) eiwit behoudt voor personen met de ziekte van Huntington. TestresultatenIn de analyse werd vergeleken Lees meer...

PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518  

Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5 mg en 10 mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde behandeling met PTC518 in een Lees meer...

Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) werd het verschil gemeten tussen 29 gezonde vrijwilligers en 40 deelnemers met de ziekte van Huntington. Als secundair resultaat mat de studie de veiligheid en verdraagbaarheid Lees meer...

SOM Biotech rondt het rekruteringsproces af in de Fase IIb studie naar de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington

SOM Biotech, een bedrijf dat geneesmiddelen ontdekt en ontwikkelt in een klinische fase, gebaseerd op een uniek kunstmatig intelligentieplatform (SOMAIPRO®), kondigt met trots aan dat de werving voor de Fase IIb klinische studie met SOM3355 als behandeling voor Huntington's chorea is voltooid. Na een Fase IIa studie waar de Lees meer...

Prilenia is van plan een vergunningaanvraag in te dienen in de EU voor Pridopidine bij de ziekte van Huntington

Prilenia heeft vandaag aangekondigd dat het van plan is om een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in te dienen in de EU voor het gebruik van Pridopidine bij de behandeling van de Ziekte van Huntington. Volgens Dr. Michael Hayden, CEO van Prilenia "toont Pridopidine consistente behandelingsvoordelen over onafhankelijke maatstaven die belangrijk zijn voor patiënten en families. Deze Lees meer...

Doorbraak biedt nieuwe hoop voor HD-patiënten

Wetenschappers van het Weizmann Instituut in Israël hebben de resultaten gepubliceerd van een dierstudie die veelbelovend is voor de behandeling van de Ziekte van Huntington. Ze hebben ontdekt dat twee kleine moleculen, SPI-24 en SPI-77 genaamd, effectief de expressie van het gemuteerde huntingtin in de hersenen kunnen verminderen, terwijl het normale gen in de hersenen blijft. Lees meer...

uniQure kondigt een update aan van Fase I/II klinische studies met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean CSF NfL continue to demonstrate favorable trends with low-dose patients below baseline at 30 months and high-dose patients near baseline Lees meer...

PTC Therapeutics deelt positieve tussentijdse gegevens van de PIVOT-HD klinische studie bij patiënten met de ziekte van Huntington

21 juni 2023 PDF-versie - Dosisafhankelijke verlaging van Huntingtin (HTT)-eiwitwaarden in het bloed na 12 weken -- Gunstig tolerantieprofiel zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken - - Conference call en webcast worden 21 juni om 8:00 uur EDT gehouden - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag het volgende bekendgemaakt Lees meer...

nl_NLDutch
Ga naar de inhoud