Onderzoek

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Lees meer...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Lees meer...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Lees meer...

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een Europese aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) voor pridopidine als behandeling voor de ziekte van Huntington (HD). Een MAA Lees meer...

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien", zegt Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer van uniQure. "Wij geloven dat dit de eerste klinische studie is van een geneesmiddel voor onderzoek Lees meer...

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxisch, mutant huntingtin (mHTT) eiwit verlaagt en gezond, wild-type huntingtin (wtHTT) eiwit behoudt voor personen met de ziekte van Huntington. TestresultatenIn de analyse werd vergeleken Lees meer...

Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5 mg en 10 mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde behandeling met PTC518 in een Lees meer...

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) werd het verschil gemeten tussen 29 gezonde vrijwilligers en 40 deelnemers met de ziekte van Huntington. Als secundair resultaat mat de studie de veiligheid en verdraagbaarheid Lees meer...

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease heeft ontvangen is meer dan veelbelovend", zegt voorzitter van IHA, Svein Olaf Olsen. De RMAT 'licentie' is gebaseerd op Lees meer...