uniQure kondigt een update aan van Fase I/II klinische studies met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean CSF NfL continue to demonstrate favorable trends with low-dose patients below baseline at 30 months and high-dose patients near baseline Lees meer...

PTC Therapeutics deelt positieve tussentijdse gegevens van de PIVOT-HD klinische studie bij patiënten met de ziekte van Huntington

21 juni 2023 PDF-versie - Dosisafhankelijke verlaging van Huntingtin (HTT)-eiwitwaarden in het bloed na 12 weken -- Gunstig tolerantieprofiel zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken - - Conference call en webcast worden 21 juni om 8:00 uur EDT gehouden - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag het volgende bekendgemaakt Lees meer...

uniQure kondigt een update aan van de Amerikaanse klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ AMT-130 continues to be generally well-tolerated across both dose cohorts ~ ~ Patients treated with AMT-130 show preserved function compared to baseline and clinical benefits relative to natural history of the disease ~ ~ Neurofilament Light Chain (NfL) in cerebrospinal fluid (CSF) was below baseline at 24 months in Lees meer...

PRILENIA KONDIGT RESULTATEN AAN VAN DE PROOF-HD STUDIE: VEELBELOVEND, MAAR GEMENGDE RESULTATEN!

Vandaag, 25 april, maakte Prilenia de resultaten bekend van de PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington. Sommige deelnemers toonden aanzienlijke voordelen van het medicijn Pridopidine, terwijl anderen helemaal geen voordeel hadden. Dit is veelbelovend omdat we voor het eerst een geneesmiddel hebben dat effect aantoont op ziekteprogressie, cognitieve en motorische Lees meer...

Prilenia bereikt laatste patiënt laatste bezoek in fase 3 PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington

PROOF-HD is de enige late-stage studie voor de ziekte van Huntington gericht op klinische progressie; topline resultaten verwacht begin Q2 2023 NAARDEN, Nederland en WALTHAM, Mass., 28 maart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten te vertragen. Lees meer...

Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.

20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Enkelvoudige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de CSF werd verminderd na enkelvoudige doses van 30 of 60 mg; gemiddelde mHTT vermindering in beide cohorten was 22% (mediaan vermindering 30%) van basislijn 85 dagen na enkelvoudige dosis. Lees meer...

uniQure kondigt een update aan over het cohort van lage doses in de klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

~ Treatment generally well-tolerated with no significant safety issues related to AMT-130 in treated patients through one year of follow-up ~ ~ A mean reduction of 53.8% of mutant HTT (mHTT) observed in cerebral spinal fluid (CSF) at 12 months in evaluable patients treated with AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lees meer...

nl_NLDutch
Ga naar de inhoud