Onderzoek

Wetenschappers van het Weizmann Instituut in Israël hebben de resultaten gepubliceerd van een dierstudie die veelbelovend is voor de behandeling van de Ziekte van Huntington. Ze hebben ontdekt dat twee kleine moleculen, SPI-24 en SPI-77 genaamd, effectief de expressie van het gemuteerde huntingtin in de hersenen kunnen verminderen, terwijl het normale gen in de hersenen blijft. Lees meer...

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean CSF NfL continue to demonstrate favorable trends with low-dose patients below baseline at 30 months and high-dose patients near baseline Lees meer...

21 juni 2023 PDF-versie - Dosisafhankelijke verlaging van Huntingtin (HTT)-eiwitwaarden in het bloed na 12 weken -- Gunstig tolerantieprofiel zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken - - Conference call en webcast worden 21 juni om 8:00 uur EDT gehouden - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 juni 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) heeft vandaag het volgende bekendgemaakt Lees meer...

~ AMT-130 continues to be generally well-tolerated across both dose cohorts ~ ~ Patients treated with AMT-130 show preserved function compared to baseline and clinical benefits relative to natural history of the disease ~ ~ Neurofilament Light Chain (NfL) in cerebrospinal fluid (CSF) was below baseline at 24 months in Lees meer...

Vandaag, 25 april, maakte Prilenia de resultaten bekend van de PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington. Sommige deelnemers toonden aanzienlijke voordelen van het medicijn Pridopidine, terwijl anderen helemaal geen voordeel hadden. Dit is veelbelovend omdat we voor het eerst een geneesmiddel hebben dat effect aantoont op ziekteprogressie, cognitieve en motorische Lees meer...

PROOF-HD is de enige late-stage studie voor de ziekte van Huntington gericht op klinische progressie; topline resultaten verwacht begin Q2 2023 NAARDEN, Nederland en WALTHAM, Mass., 28 maart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten te vertragen. Lees meer...

Roche/ Genentech kondigen aan dat de Fase II-studie GENERATION HD2 nu is geopend. Dit is geweldig nieuws voor de internationale gemeenschap, aangezien de studie in 15 landen zal plaatsvinden (Argentinië, Oostenrijk, Australië, Canada, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Italië, Nieuw-Zeeland, Polen, Portugal, Spanje, Zwitserland, het VK en de VS). Het begint op Lees meer...

Novartis deelde vandaag het moeilijke nieuws dat zij de VIBRANT-HD studie van Branaplam stopzetten, nadat sommige deelnemers bijwerkingen ontwikkelden. Lees de volledige brief van Novartis Ook al kan dit nieuws teleurstellend zijn, de HD-gemeenschap blijft positief en hoopt dat de resterende proeven en tests iets goeds kunnen brengen. Lees meer...

Een bericht van uniQure aan de Ziekte van Huntington Beste leden van de Ziekte van Huntington-gemeenschap, Vanochtend heeft uniQure een persbericht uitgegeven met een update van onze klinische studie naar AMT-130 (de naam van het studiegeneesmiddel) voor de Ziekte van Huntington (HD). Lees meer...