Categorie: Onderzoek

uniQure komt met nieuwe regelgeving voor AMT-130 voor de ziekte van Huntington

3 november 2025 Beste Ziekte van Huntington gemeenschap, We hebben vandaag een persbericht uitgegeven waarin we aankondigen dat uniQure feedback heeft ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) tijdens een recente pre-Biologics [...]

ADORE-DH - Potentiële stamceltherapie

ADORE-DH was een fase II-onderzoek naar een potentiële stamceltherapie voor HD. Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie, gesponsord door AZIDUS Brasil (een full-service klinische onderzoeksorganisatie), had als doel [...]

uniQure kondigt positieve resultaten aan van de cruciale fase I/II-studie met AMT-130 bij patiënten met de ziekte van Huntington

24 september 2025 PDF-versie ~ Pivotaal onderzoek voldoet aan primair eindpunt; hoge dosis AMT-130 toonde statistisch significante 75% ziektevertraging na 36 maanden zoals gemeten door cUHDRS in vergelijking met een propensity [...]

Skyhawk rapporteert gegevens over cohort C

Eerder vandaag gaf Skyhawk de volgende update over deel C van hun SKY-0515 Fase 1 studie. -Community Brief-- Beste Skyhawk vrienden en collega's, We zijn verheugd om vandaag de [...]

Prilenia en Ferrer geven een update over het Europese registratieproces voor Pridopidine bij de ziekte van Huntington

25 juli 2025 NAARDEN, Nederland & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Spanje-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. en Ferrer hebben vandaag bekendgemaakt dat het Comité voor geneesmiddelen voor [...]

PTC518 PIVOT-HD studie behaalt primair eindpunt

5 mei 2025 PDF Version - Studie voldeed aan primair eindpunt met dosisafhankelijke bloed HTT proteïne verlaging op week 12 - Gunstige dosisafhankelijke trends over klinische schalen in fase 2 [...]

UniQure kondigt aan dat de FDA AMT-130 heeft aangewezen als doorbraaktherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Aanwijzing als doorbraaktherapie op basis van klinisch bewijs uit fase I/II-onderzoeken die een significante vertraging van de ziekteprogressie laten zien ~ ~ Aanvullende update van de regelgeving en richtlijnen voor de Biologics License Application [...]

Update over het fase II-onderzoek GENERATION HD2

Roche heeft de voortzetting aangekondigd van de GENERATION HD2 Fase II klinische studie die tominersen evalueert bij personen met vroege tekenen van de ziekte van Huntington. Na een tussentijdse analyse door een onafhankelijke commissie, zijn er geen [...]

SOM Biotech kondigt Fase 2b onderzoeksresultaten aan

SOM Biotech presenteert de resultaten van de Fase 2b studie met SOM3355. SOM3355 laat een uniek profiel zien met robuuste verbeteringen van chorea bij patiënten met de ziekte van Huntington en een veilig profiel zonder slaperigheid, [...]

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij de afsluiting -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B te ontvangen in mijlpalen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt de winst in de VS en [...]