Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.
20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Enkelvoudige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de CSF werd verminderd na enkelvoudige doses van 30 of 60 mg; gemiddelde mHTT vermindering in beide cohorten was 22% (mediaan vermindering 30%) van basislijn 85 dagen na enkelvoudige dosis. Lees meer...