Categorie: Onderzoek

LoQus23 Therapeutics kondigt een financiering van £35 miljoen aan voor de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel gericht op het remmen van somatische expansie bij de ziekte van Huntington

Cambridge, Verenigd Koninkrijk, 2 oktober 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), een particulier biotechnologiebedrijf dat onderzoek doet naar kleine moleculegeneesmiddelen die DNA-instabiliteit zouden kunnen stoppen en neurodegeneratie zouden kunnen vertragen bij de ziekte van Huntington, myotone dystrofie [...]

Pridopidine van Prilenia voor de ziekte van Huntington geaccepteerd voor herziening van Europese vergunning voor het in de handel brengen

Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese [...]...

uniQure kondigt positieve tussentijdse data-update aan die de vertraging van de ziekteprogressie aantoont in fase I/II-onderzoek naar AMT-130 voor HD

"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ZvH en verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien", [...].

Wave Life Sciences kondigt positieve resultaten aan van fase 1b/2a SELECT-HD-trial met de eerste klinische demonstratie van allelselectieve verlaging van mutant-Huntingtine bij de ziekte van Huntington

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxische, gemuteerde huntingtin (mHTT) [...]

PTC kondigde vandaag veelbelovende 12-maandenresultaten aan van hun Fase 2 PIVOT-HD-studie met oraal PTC518  

Op maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met 22% en 43% voor respectievelijk 5mg en 10mg doses. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar [...]

Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) maten ze het verschil [...]

FDA kent uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)-status toe

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech rondt het rekruteringsproces af in de Fase IIb studie naar de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington

SOM Biotech, een bedrijf dat geneesmiddelen ontdekt en ontwikkelt in een klinische fase op basis van een uniek kunstmatig intelligentieplatform (SOMAIPRO®), kondigt met trots aan dat de werving van de Fase IIb klinische [...]

Prilenia is van plan een vergunningaanvraag in te dienen in de EU voor Pridopidine bij de ziekte van Huntington

Prilenia heeft vandaag aangekondigd dat ze van plan zijn een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in te dienen in de EU voor het gebruik van Pridopidine bij de behandeling van de ziekte van Huntington. Volgens Dr. Michael [...]

Doorbraak biedt nieuwe hoop voor HD-patiënten

Wetenschappers van het Weizmann Instituut in Israël hebben de resultaten gepubliceerd van een dierstudie die veelbelovend is voor de behandeling van de Ziekte van Huntington. Ze hebben ontdekt dat twee [...]