Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.

20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Enkelvoudige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de CSF werd verminderd na enkelvoudige doses van 30 of 60 mg; gemiddelde mHTT vermindering in beide cohorten was 22% (mediaan vermindering 30%) van basislijn 85 dagen na enkelvoudige dosis. Lees meer...

uniQure kondigt een update aan over het cohort van lage doses in de klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

~ Treatment generally well-tolerated with no significant safety issues related to AMT-130 in treated patients through one year of follow-up ~ ~ A mean reduction of 53.8% of mutant HTT (mHTT) observed in cerebral spinal fluid (CSF) at 12 months in evaluable patients treated with AMT-130 ~ ~ Neurofilament Light Lees meer...

Annexon Biosciences actualiseert testresultaten

ANNEXON BIOSCIENCES VERKLAART FASE 2 KLINISCHE PROEFRESULTATEN DIE BEWIJZEN DAT OPSTANDIGE KLASSIEKE COMPLEMENTENINHIBITIE VERBONDEN IS MET KLINISCHE BENEFIT BIJ DE ZIEKTE VAN HUNTINGTON Op 7 juni heeft Annexon, een biofarmaceutisch bedrijf in een klinische fase dat een nieuwe klasse geneesmiddelen ontwikkelt voor patiënten met klassieke complement-gemedieerde auto-immuunziekten, neurodegeneratieve aandoeningen en oogaandoeningen, vandaag veelbelovende, definitieve Lees meer...

nl_NLDutch
Ga naar de inhoud