Categorie: Onderzoek

Fase 2-studie van Sage Therapeutics bevestigt de cognitieve impact van de ziekte van Huntington

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) maten ze het verschil [...]

FDA kent uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT)-status toe

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech rondt het rekruteringsproces af in de Fase IIb studie naar de behandeling van chorea bij de ziekte van Huntington

SOM Biotech, een bedrijf dat geneesmiddelen ontdekt en ontwikkelt in een klinische fase op basis van een uniek kunstmatig intelligentieplatform (SOMAIPRO®), kondigt met trots aan dat de werving van de Fase IIb klinische [...]

Prilenia is van plan een vergunningaanvraag in te dienen in de EU voor Pridopidine bij de ziekte van Huntington

Prilenia heeft vandaag aangekondigd dat ze van plan zijn een aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen in te dienen in de EU voor het gebruik van Pridopidine bij de behandeling van de ziekte van Huntington. Volgens Dr. Michael [...]

Doorbraak biedt nieuwe hoop voor HD-patiënten

Wetenschappers van het Weizmann Instituut in Israël hebben de resultaten gepubliceerd van een dierstudie die veelbelovend is voor de behandeling van de Ziekte van Huntington. Ze hebben ontdekt dat twee [...]

uniQure kondigt een update aan van Fase I/II klinische studies met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean [...]

PTC Therapeutics deelt positieve tussentijdse gegevens van de PIVOT-HD klinische studie bij patiënten met de ziekte van Huntington

21 juni 2023 PDF-versie - Dosisafhankelijke verlaging van het Huntingtine (HTT)-eiwitgehalte in het bloed na 12 weken -- Gunstig tolerantieprofiel zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken - - Conferentie [...]...

uniQure kondigt een update aan van de Amerikaanse klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ AMT-130 continues to be generally well-tolerated across both dose cohorts ~ Patients treated with AMT-130 show preserved function compared to baseline and clinical benefits relative to natural history [...]

PRILENIA KONDIGT RESULTATEN AAN VAN DE PROOF-HD STUDIE: VEELBELOVEND, MAAR GEMENGDE RESULTATEN!

Vandaag, 25 april, kondigde Prilenia de resultaten aan van de PROOF-HD klinische studie voor de Ziekte van Huntington. Sommige deelnemers toonden significante voordelen van het medicijn Pridopidine, terwijl anderen er helemaal geen baat bij hadden. Deze [...]

Prilenia bereikt laatste patiënt laatste bezoek in fase 3 PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington

PROOF-HD is de enige studie in een laat stadium van de ziekte van Huntington gericht op klinische progressie; topline resultaten verwacht begin Q2 2023 NAARDEN, Nederland en WALTHAM, Mass., 28 maart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., een [...]