Categorie: Onderzoek

uniQure kondigt een update aan van Fase I/II klinische studies met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ Patients treated with AMT-130 continue to show evidence of preserved neurological function with potential dose-dependent clinical benefits relative to an inclusion criteria-matched natural history of the disease ~ ~ Mean [...]

PTC Therapeutics deelt positieve tussentijdse gegevens van de PIVOT-HD klinische studie bij patiënten met de ziekte van Huntington

21 juni 2023 PDF-versie - Dosisafhankelijke verlaging van het Huntingtine (HTT)-eiwitgehalte in het bloed na 12 weken -- Gunstig tolerantieprofiel zonder behandelingsgerelateerde ernstige bijwerkingen of NfL-pieken - - Conferentie [...]...

uniQure kondigt een update aan van de Amerikaanse klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington

~ AMT-130 continues to be generally well-tolerated across both dose cohorts ~ Patients treated with AMT-130 show preserved function compared to baseline and clinical benefits relative to natural history [...]

PRILENIA KONDIGT RESULTATEN AAN VAN DE PROOF-HD STUDIE: VEELBELOVEND, MAAR GEMENGDE RESULTATEN!

Vandaag, 25 april, kondigde Prilenia de resultaten aan van de PROOF-HD klinische studie voor de Ziekte van Huntington. Sommige deelnemers toonden significante voordelen van het medicijn Pridopidine, terwijl anderen er helemaal geen baat bij hadden. Deze [...]

Prilenia bereikt laatste patiënt laatste bezoek in fase 3 PROOF-HD klinische studie voor de ziekte van Huntington

PROOF-HD is de enige studie in een laat stadium van de ziekte van Huntington gericht op klinische progressie; topline resultaten verwacht begin Q2 2023 NAARDEN, Nederland en WALTHAM, Mass., 28 maart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., een [...]

Roche/ Genentech update over GENERATION HD2 studie

Roche/ Genentech kondigen aan dat de Fase II GENERATION HD2-studie nu is geopend. Dit is geweldig nieuws voor de internationale gemeenschap, aangezien de studie gepland staat voor 15 landen (Argentinië, [...]

Novartis beëindigt de VIBRANT-HD studie

Novartis deelde vandaag het moeilijke nieuws dat ze stoppen met de VIBRANT-HD studie van Branaplam, nadat sommige deelnemers bijwerkingen hadden ontwikkeld. Lees de volledige brief van Novartis Zelfs als dit nieuws [...]

uniQure heeft aangekondigd de patiënteninschrijving te hervatten op het hogere dosisniveau in de AMT-130 studie.

Een bericht van uniQure aan de ZvH gemeenschap Beste leden van de ZvH gemeenschap, Vanochtend heeft uniQure een persbericht uitgegeven met daarin een update van onze klinische studie metAMT-130 [...]

Wave Life Sciences kondigt een positieve update aan van fase 1b/2a SELECT-HD studie met eerste resultaten die wijzen op allelselectieve target-engagement met WVE-003 in de ziekte van Huntington.

20 september 2022 om 7:30 AM EDT PDF-versie Eenmalige doses WVE-003 lijken over het algemeen veilig en goed verdragen Gemuteerd huntingtin (mHTT) eiwit in de liquor van het CZF werd verminderd na eenmalige doses van 30 [...]...

uniQure kondigt een update aan over het cohort van lage doses in de klinische fase I/II-studie met AMT-130 gentherapie voor de behandeling van de ziekte van Huntington.

~ Treatment generally well-tolerated with no significant safety issues related to AMT-130 in treated patients through one year of follow-up ~ ~ A mean reduction of 53.8% of mutant HTT [...]