Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine

Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief toxisch, mutant huntingtin (mHTT) eiwit verlaagt en gezond, wild-type huntingtin (wtHTT) eiwit behoudt voor personen met de ziekte van Huntington. TestresultatenIn de analyse werd vergeleken

Bij Maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met respectievelijk 22% en 43% voor doses van 5 mg en 10 mg. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar mHTT was verlaagd met respectievelijk 21% en 43% voor doses van 5mg en 10mg. Bovendien resulteerde behandeling met PTC518 in een

Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) werd het verschil gemeten tussen 29 gezonde vrijwilligers en 40 deelnemers met de ziekte van Huntington. Als secundair resultaat mat de studie de veiligheid en verdraagbaarheid

Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease heeft ontvangen is meer dan veelbelovend", zegt voorzitter van IHA, Svein Olaf Olsen. De RMAT 'licentie' is gebaseerd op