Nieuws

SOM Biotech announces Phase 2b study results

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety

Read More "

Rare Disease Day 2025 Campaign

The International Huntington Association, in collaboration with the European Huntington Association, is organizing a campaign for Rare Disease Day 2025, on the 28th February. The slogan for this year’s RDD is “More than you can imagine”, so we had the idea to show that people in the HD community are

Read More "

RDI Launches Youth leadership programme

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the

Read More "

Twaalfjarige publiceert kinderboek over de Ziekte van Huntington

Studente Toronto schrijft boek zodat anderen haar opa vriendelijk behandelen 11 december 2024 - Toronto, Ontario, Canada De meeste mensen hebben nog nooit van de ZvH gehoord. Dit gebrek aan bewustzijn betekent dat mensen die leven met deze zeldzame ziekte vaak verkeerd begrepen en behandeld worden, vooral in het medische systeem. Bloopy de vreemdeling

Read More "

UniQure kondigt afstemming met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130

Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor het AMT-130-programma van uniQure voor de ziekte van Huntington. De belangrijkste punten zijn - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het ermee eens dat gegevens van lopende

Read More "

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij het afsluiten van de overeenkomst -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B aan mijlpaalbetalingen te ontvangen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt in de winst in de V.S. en gestaffelde dubbelcijferige royalty's op de netto-omzet buiten de V.S. -- Novartis neemt de wereldwijde verantwoordelijkheden op het gebied van ontwikkeling, productie en commercialisering op zich na de voltooiing van het placebogecontroleerde deel van de V.S.-studie.

Read More "

Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens heeft het bedrijf geen plannen voor de verdere ontwikkeling van dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) kondigde vandaag de resultaten aan van de Fase 2 DIMENSION studie.

Read More "

SOM Biotech announces Phase 2b study results

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety

Read More "

Rare Disease Day 2025 Campaign

The International Huntington Association, in collaboration with the European Huntington Association, is organizing a campaign for Rare Disease Day 2025, on the 28th February. The slogan for this year’s RDD is “More than you can imagine”, so we had the idea to show that people in the HD community are

Read More "

RDI Launches Youth leadership programme

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the

Read More "

Twaalfjarige publiceert kinderboek over de Ziekte van Huntington

Studente Toronto schrijft boek zodat anderen haar opa vriendelijk behandelen 11 december 2024 - Toronto, Ontario, Canada De meeste mensen hebben nog nooit van de ZvH gehoord. Dit gebrek aan bewustzijn betekent dat mensen die leven met deze zeldzame ziekte vaak verkeerd begrepen en behandeld worden, vooral in het medische systeem. Bloopy de vreemdeling

Read More "

UniQure kondigt afstemming met FDA aan over belangrijke elementen van versnelde goedkeuringsroute voor AMT-130

Gisteren publiceerde uniQure een persbericht waarin het de afstemming aankondigde met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over de belangrijkste elementen van een versneld goedkeuringstraject voor het AMT-130-programma van uniQure voor de ziekte van Huntington. De belangrijkste punten zijn - De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) is het ermee eens dat gegevens van lopende

Read More "

PTC Therapeutics sluit een wereldwijde licentie- en samenwerkingsovereenkomst af met Novartis voor het programma PTC518 voor de ziekte van Huntington

2 december 2024 - PTC ontvangt $1,0B in contanten bij het afsluiten van de overeenkomst -- PTC komt in aanmerking om tot $1,9B aan mijlpaalbetalingen te ontvangen op het gebied van ontwikkeling, regelgeving en verkoop -- PTC deelt in de winst in de V.S. en gestaffelde dubbelcijferige royalty's op de netto-omzet buiten de V.S. -- Novartis neemt de wereldwijde verantwoordelijkheden op het gebied van ontwikkeling, productie en commercialisering op zich na de voltooiing van het placebogecontroleerde deel van de V.S.-studie.

Read More "

Sage Therapeutics stopt met de ontwikkeling van dalzanemdor in HD

De Fase 2 DIMENSION studie voldeed niet aan het primaire eindpunt Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen; er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen Op basis van deze gegevens heeft het bedrijf geen plannen voor de verdere ontwikkeling van dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) kondigde vandaag de resultaten aan van de Fase 2 DIMENSION studie.

Read More "
nl_NLDutch
Ga naar de inhoud