PTC518 is een oraal geneesmiddel dat de productie vermindert van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat de progressie van de ziekte veroorzaakt. Programma's met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroege interacties met de FDA en worden mogelijk
Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese marketingvergunning.
Ik behoor tot de derde generatie van een familie die getroffen is door de Ziekte van Huntington, maar het duurde tot 2024, dankzij de onvermoeibare inspanningen van mijn tweede vader, F. Cook, voordat
Abu Dhabi, VAE; 19 juni 2024: IROS, een in Abu Dhabi gevestigde organisatie voor contractonderzoek (onderdeel van de M42-groep), is een samenwerking aangegaan met Prilenia Therapeutics, een biotechnologisch bedrijf in een klinische fase, en de International
"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ziekte van Huntington en een verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien.
Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief de toxische, gemuteerde huntingtin (mHTT)
Op maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met 22% en 43% voor respectievelijk 5mg en 10mg doses. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar
Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) maten ze het verschil
IHA voorzitter Svein Olaf Olsen was vorige maand keynote spreker over de Ziekte van Huntington op het MENA Congres voor Zeldzame Ziekten in Abu Dhabi. Hij sprak over de dringende noodzaak om
Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" heeft ontvangen.
PTC518 is een oraal geneesmiddel dat de productie vermindert van het gemuteerde Huntingtine-eiwit dat de progressie van de ziekte veroorzaakt. Programma's met een Fast Track-aanduiding kunnen profiteren van vroege interacties met de FDA en worden mogelijk
Prilenia, een biotechnologiebedrijf in een klinische fase dat zich richt op de dringende missie om nieuwe therapeutica te ontwikkelen om de progressie van neurodegeneratieve ziekten en neurologische ontwikkelingsstoornissen te vertragen, heeft een aanvraag ingediend voor een Europese marketingvergunning.
Ik behoor tot de derde generatie van een familie die getroffen is door de Ziekte van Huntington, maar het duurde tot 2024, dankzij de onvermoeibare inspanningen van mijn tweede vader, F. Cook, voordat
Abu Dhabi, VAE; 19 juni 2024: IROS, een in Abu Dhabi gevestigde organisatie voor contractonderzoek (onderdeel van de M42-groep), is een samenwerking aangegaan met Prilenia Therapeutics, een biotechnologisch bedrijf in een klinische fase, en de International
"We zijn erg blij met deze nieuwe gegevens die een statistisch significante, dosisafhankelijke vertraging van de progressie van de ziekte van Huntington en een verlaging van NfL in de liquor na 24 maanden laten zien.
Vandaag heeft Wave Life Sciences positieve resultaten bekendgemaakt van SELECT-HD, onze Fase 1b/2a placebo-gecontroleerde studie waarin de onderzoekstherapie WVE-003 wordt geëvalueerd. Deze resultaten tonen aan dat WVE-003 selectief de toxische, gemuteerde huntingtin (mHTT)
Op maand 12 was mutant Huntingtine (mHTT) in het bloed verlaagd met 22% en 43% voor respectievelijk 5mg en 10mg doses. Een vergelijkbaar resultaat werd gezien in cerebrospinaal vocht, waar
Eerder deze week maakte Sage Therapeutics de resultaten bekend van hun SURVEYOR-studie waarin de cognitieve impact van de ZvH werd gekwantificeerd. Met behulp van de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) maten ze het verschil
IHA voorzitter Svein Olaf Olsen was vorige maand keynote spreker over de Ziekte van Huntington op het MENA Congres voor Zeldzame Ziekten in Abu Dhabi. Hij sprak over de dringende noodzaak om
Vandaag zijn we erg blij in de Huntington gemeenschap. De aankondiging van Uniqure dat het bedrijf de Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130" heeft ontvangen.
English English 
العربية
Български
简体中文
Čeština
Dansk
Nederlands
Eesti
Suomi
Français
Deutsch
Ελληνικά
Magyar
Bahasa Indonesia
Italiano
日本語
Latviešu valoda
Lietuvių kalba
Polski
Português
Română
Русский
Slovenčina
Slovenščina
Español
Svenska
Türkçe
Українська
