Wiadomość dla społeczności chorych na Huntingtona od uniQure


Drodzy członkowie społeczności chorych na chorobę Huntingtona,


Dziś rano firma uniQure wydała komunikat prasowy, który zawierał aktualizację naszych badań klinicznych nad
AMT-130 (nazwa badanego leku) na chorobę Huntingtona (HD). Po krótkiej przerwie
ogłosił w sierpniu br. rozpoczęcie zapisów pacjentów na wyższe dawki w europejskim badaniu fazy II.
I/II badanie kliniczne AMT-130, Rada Monitorująca Bezpieczeństwo Danych (DSMB)
Zaleca się wznowienie zapisów pacjentów przy tej wyższej dawce. Oznacza to, że
niezależna grupa lekarzy ekspertów HD przeanalizowała wszystkie dostępne im informacje
i uznała, że ryzyko i korzyści wynikające z zastosowania AMT-130 są warte kontynuacji.


Europejska i amerykańska część tego programu klinicznego ma na celu ocenę bezpieczeństwa i
tolerancji AMT-130, oprócz pomocy w określeniu optymalnej dawki (ile
Lek jest potrzebny), aby przejść do badania klinicznego w późnej fazie. Badanie to będzie również służyć jako wczesny
ocena zdolności AMT-130 do obniżenia stężenia białka huntingtyny i wszelkich związanych z tym skutków, które mogłyby
na chorobę.


Tego lata firma uniQure została poinformowana o kilku nieoczekiwanych, ciężkich reakcjach, które wystąpiły krótko po tym, jak
podawanie AMT-130 w grupie stosującej wyższe dawki w badaniu. W tym czasie odbyło się posiedzenie DSMB
i zdecydowali się wstrzymać zapisy w grupie stosującej większą dawkę, aby zbadać zdarzenia związane z bezpieczeństwem i
określić wszelkie kroki łagodzące. Po dokładnym zbadaniu sprawy DSMB uchyla pauzę jako.
zauważono powyżej. Więcej szczegółów można znaleźć w wydanym dziś rano komunikacie prasowym uniQure. Jest to.
należy zauważyć, że wszystkie niespodziewane zdarzenia bezpieczeństwa u trzech pacjentów całkowicie ustąpiły.


Chcielibyśmy wyrazić naszą głęboką wdzięczność pacjentom, rodzinom i ośrodkom klinicznym, które
dołączył do nas w naszej podróży, aby zbadać AMT-130 jako możliwą metodę leczenia HD. Bez waszego
nie byłaby możliwa nasza misja dostarczania przełomowych terapii. Szukamy
z niecierpliwością czekamy na kontynuację pracy ze społecznością HD i będziemy nadal dzielić się aktualizacjami na temat
program kliniczny AMT-130.


Z poważaniem,


Daniel Leonard
Starszy dyrektor ds. globalnego rzecznictwa pacjentów, uniQure

Zobacz dokument tutaj.


0 komentarzy

Dodaj komentarz

Awatar - miejsce

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *

pl_PLPolish
Przejdź do treści