Firma uniQure ogłosiła, że wznawia zapisy pacjentów na poziomie wyższej dawki w badaniu AMT-130

Wiadomość dla społeczności chorych na Huntingtona od uniQure

Drodzy członkowie społeczności chorych na chorobę Huntingtona,

Dziś rano firma uniQure wydała komunikat prasowy, który zawierał aktualizację naszych badań klinicznych nad
AMT-130 (nazwa badanego leku) na chorobę Huntingtona (HD). Po krótkiej przerwie
ogłosił w sierpniu br. rozpoczęcie zapisów pacjentów na wyższe dawki w europejskim badaniu fazy II.
I/II badanie kliniczne AMT-130, Rada Monitorująca Bezpieczeństwo Danych (DSMB)
Zaleca się wznowienie zapisów pacjentów przy tej wyższej dawce. Oznacza to, że
niezależna grupa lekarzy ekspertów HD przeanalizowała wszystkie dostępne im informacje
i uznała, że ryzyko i korzyści wynikające z zastosowania AMT-130 są warte kontynuacji.

Europejska i amerykańska część tego programu klinicznego ma na celu ocenę bezpieczeństwa i
tolerancji AMT-130, oprócz pomocy w określeniu optymalnej dawki (ile
Lek jest potrzebny), aby przejść do badania klinicznego w późnej fazie. Badanie to będzie również służyć jako wczesny
ocena zdolności AMT-130 do obniżenia stężenia białka huntingtyny i wszelkich związanych z tym skutków, które mogłyby
na chorobę.

Tego lata firma uniQure została poinformowana o kilku nieoczekiwanych, ciężkich reakcjach, które wystąpiły krótko po tym, jak
podawanie AMT-130 w grupie stosującej wyższe dawki w badaniu. W tym czasie odbyło się posiedzenie DSMB
i zdecydowali się wstrzymać zapisy w grupie stosującej większą dawkę, aby zbadać zdarzenia związane z bezpieczeństwem i
określić wszelkie kroki łagodzące. Po dokładnym zbadaniu sprawy DSMB uchyla pauzę jako.
zauważono powyżej. Więcej szczegółów można znaleźć w wydanym dziś rano komunikacie prasowym uniQure. Jest to.
należy zauważyć, że wszystkie niespodziewane zdarzenia bezpieczeństwa u trzech pacjentów całkowicie ustąpiły.

Chcielibyśmy wyrazić naszą głęboką wdzięczność pacjentom, rodzinom i ośrodkom klinicznym, które
dołączył do nas w naszej podróży, aby zbadać AMT-130 jako możliwą metodę leczenia HD. Bez waszego
nie byłaby możliwa nasza misja dostarczania przełomowych terapii. Szukamy
z niecierpliwością czekamy na kontynuację pracy ze społecznością HD i będziemy nadal dzielić się aktualizacjami na temat
program kliniczny AMT-130.

Z poważaniem,

Daniel Leonard
Starszy dyrektor ds. globalnego rzecznictwa pacjentów, uniQure

Zobacz dokument tutaj.