Prilenia uzyskała ostatnią wizytę pacjenta w badaniu klinicznym fazy 3 PROOF-HD dla choroby Huntingtona

PROOF-HD jest jedynym badaniem w późnym stadium choroby Huntingtona ukierunkowanym na progresję kliniczną; wyniki wstępne spodziewane są na początku II kwartału 2023 r.

NAARDEN, Holandia i WALTHAM, Mass., 28 marca 2023 r. - Prilenia Therapeutics B.V.Firma biotechnologiczna znajdująca się w fazie klinicznej, skoncentrowana na pilnej misji opracowania nowatorskich terapii spowalniających postęp chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, ogłosiła dzisiaj, że ostatni uczestnik PROOF-HD, globalnego badania fazy 3 w chorobie Huntingtona (HD), zakończył ostatnią zaplanowaną wizytę w okresie ślepej próby, co oznacza zakończenie głównego badania. Prawie wszyscy pacjenci (98 procent), którzy się kwalifikowali, wybrali kontynuację w trwającym otwartym rozszerzeniu PROOF-HD. Topline'owe wyniki badania PROOF-HD są spodziewane na początku drugiego kwartału 2023 roku.

Badanie PROOF-HD zostało przeprowadzone z. Grupa Badawcza Huntingtona (HSG), światowego lidera w badaniach klinicznych dla HD i cenionym współpracownikiem Prilenii.

"Istnieje pilna potrzeba leczenia, które może zmienić przebieg HD i przynieść nadzieję osobom i rodzinom dotkniętym tą chorobą", powiedział dr Michael R. Hayden, dyrektor generalny i założyciel Prilenia. "Nasz zespół pracuje pilnie, aby jak najszybciej przedstawić społeczności wyniki badań. Dziękujemy Grupie Badawczej Huntingtona i jej partnerom, badaczom, a przede wszystkim uczestnikom badania i ich rodzinom za ich wkład w to ważne badanie." 

PROOF-HD to badanie fazy 3, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność pridopidyny (45 mg dwa razy dziennie przez 65 do 78 tygodni), doustnego, wysoce selektywnego i silnego agonisty receptora sigma-1 (S1R), u osób z HD. Celem badania jest ocena zdolności pridopidyny do zachowania zdolności funkcjonalnej osób z HD, z pierwszorzędowym punktem końcowym w postaci zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w skali Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity (UHDRS-TFC) po 65 tygodniach. Badanie objęło 499 osób i było prowadzone w USA, Kanadzie, Austrii, Czechach, Francji, Niemczech, Włoszech, Holandii, Polsce, Hiszpanii i Wielkiej Brytanii. Badanie zostało zakończone w terminie i zgodnie z planem.

O Pridopidine

Prydopidyna (45 mg dwa razy na dobę) jest doustnym, wysoce selektywnym i silnym badanym agonistą S1R, który w dotychczasowych badaniach klinicznych wykazywał profil bezpieczeństwa i tolerancji podobny do placebo. Białko S1R ulega dużej ekspresji w mózgu i rdzeniu kręgowym, gdzie reguluje kilka kluczowych procesów, które są powszechnie zaburzone w różnych chorobach neurodegeneracyjnych. Aktywacja S1R przez pridopidynę stymuluje wiele szlaków komórkowych, w tym autofagię, transport aksonalny, mitochondrialną produkcję energii i homeostazę wapnia, które są istotne dla funkcji i przetrwania neuronów i mogą prowadzić do efektów neuroprotekcyjnych.

Prilenia posiada oznaczenie Orphan Drug dla pridopidyny w HD i ALS w USA i UE. Ponadto, pridopidyna otrzymała oznaczenie Fast Track od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu HD.

O Huntington Study Group / HSG Clinical Research, Inc.

Założona w 1993 roku w Rochester, NY, Huntington Study Group (HSG) jest organizacją non-profit, składającą się z pierwszej na świecie i największej sieci współpracy ponad 800 ekspertów w dziedzinie choroby Huntingtona w ponad 130 ośrodkach badawczych na całym świecie. HSG Clinical Research, Inc, spółka zależna należąca w całości do HSG, jest organizacją prowadzącą badania kliniczne, która specjalizuje się w prowadzeniu badań nad HD. HSG oferuje również usługi edukacyjne dla pracowników służby zdrowia i świadczeniodawców w zakresie leczenia pacjentów z HD. Aby uzyskać więcej informacji, odwiedź www.huntingtonstudygroup.org.

​

Prilenia Kontakt
Kristina Coppola
Kierownik ds. komunikacji korporacyjnej
info@prilenia.com