Dziś, 25 kwietnia, Prilenia ogłosiła wyniki z. PROOF-HD badanie kliniczne dotyczące choroby Huntingtona. Niektórzy z uczestników wykazali znaczne korzyści z zastosowania leku Pridopidine, podczas gdy inni nie odnieśli żadnych korzyści. 

Jest to obiecujące, ponieważ po raz pierwszy mamy lek, który wykazuje wpływ na progresję choroby, objawy poznawcze i ruchowe. - To wspaniały krok naprzód - mówi Astri Arnesen, prezes EHA. -Niemniej jednak, fakt, że nie wszyscy uczestnicy, którzy otrzymali leczenie mieli efekt pozytywny, jest również w pewien sposób rozczarowujący.

Jakie są kluczowe przesłania płynące z wyników badania Prilenia?

"Idziemy w dobrym kierunku" - mówi prezes The Międzynarodowe Stowarzyszenie Huntingtona, Svein Olaf Olsen. Wyniki badania Prilenia sugerują, że ich podejście terapeutyczne jest bezpieczne i że przynosi korzyści na ważnych miarach klinicznych, takich jak objawy motoryczne i poznawcze HD.

Niemniej jednak, ważne jest, aby zauważyć, że badanie wykazało, że nie uzyskasz pożądanej poprawy/efektu Pridopidyny na objawy HD, jeśli zmieszasz ją z innymi lekami, takimi jak neuroleptyki. "Ale trzeba też zdawać sobie sprawę, że Pridopidyna nie jest lekiem zaprojektowanym do zwalczania wszystkich konsekwencji, jakie niesie ze sobą choroba Huntingtona" - mówi Svein Olaf Olsen.

Ponadto badanie Prilenia nie spełniło swojego pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była poprawa zdolności funkcjonalnej mierzonej za pomocą Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity, a także nie spełniło kluczowego drugorzędowego punktu końcowego, którym była poprawa w Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale. Firma sugeruje, że brak istotnego wpływu na te punkty końcowe może być związany z innymi lekami przyjmowanymi przez uczestników badania.

W komunikacie prasowym z 25 kwietnia Prilenia informuje:

  • Wstępnie określone analizy w PROOF-HD, z wyłączeniem pacjentów przyjmujących neuroleptyki i leki na pląsawicę, wykazały klinicznie znaczące i nominalnie istotne korzyści i poprawę od wartości wyjściowej pridopidyny w porównaniu z placebo w zakresie progresji choroby, miar wyników ruchowych i poznawczych.
  • Q-Motor, obiektywna miara funkcji motorycznych, wykazała solidne korzystne efekty u uczestników leczonych pridopidyną w PROOF-HD w różnych punktach czasowych.
  • Zarówno w badaniu PROOF-HD, jak i w badaniu HEALEY ALS Platform, pridopidyna była dobrze tolerowana, bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem.
  • Jednakże pierwszorzędowy punkt końcowy PROOF-HD (Unified Huntington Disease Rating Scale-Total Functional Capacity) oraz kluczowy drugorzędowy punkt końcowy (Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale) nie osiągnęły istotności statystycznej, przy czym efekt ten był maskowany przez jednocześnie stosowane leki.
  • Spółka jest zaangażowana w rozwój pridopidyny w chorobie Huntingtona i stwardnieniu zanikowym bocznym (ALS).

Co to oznacza dla społeczności HD? Czy doczekamy się na rynku leku?

"Jest zdecydowanie za wcześnie, aby wyciągnąć ostateczne wnioski" - mówi Svein Olaf Olsen. "HD to złożona choroba, z wieloma i wpływowymi cechami. Fakt, że Pridopidine nie wykazała poprawy na wszystkich frontach, oznacza, że firma z pewnością nie jest w pełni zadowolona z wyniku. Ale być może oczekiwania były trochę wysokie. Nie otrzymamy więc leku, który rozwiąże wszystkie objawy HD lub będzie w stanie zatrzymać chorobę, ale możemy otrzymać lek, który może pomóc na przykład złagodzić niektóre zmiany poznawcze lub motoryczne związane z chorobą. I to jest dobra wiadomość" - mówi Olsen.

"Jest to podobne do poszukiwań związanych z leczeniem raka, ponieważ nadal nie masz pigułki, która pomaga na wszystkie rodzaje raka. Ale jesteśmy w trakcie opracowywania nowych leków terapeutycznych dla HD. Jesteśmy na dobrej drodze" - dodaje Olsen.

Jesteś rozczarowany? 

"Wcale nie. Miałem nadzieję na coś więcej. Ja, jak wszyscy moi przyjaciele, miałem nadzieję na "Ostateczne cięcie!" "Ostateczne rozwiązanie". Jestem przekonany, że pewnego dnia dostaniemy pigułkę lub zastrzyk, który wyleczy HD, ale być może na początku leczenie HD będzie bardziej przypominało mieszankę różnych leków i dostaniemy leki, które nie będą odpowiednie dla każdego. Najważniejszym punktem w informacji prasowej Prilenia jest to, że mamy lek, który może być pomocny. I na pewno firma będzie kontynuować ciężką pracę, aby wprowadzić lek na rynek" - podsumowuje Svein Olaf Olsen.


0 komentarzy

Dodaj komentarz

Awatar - miejsce

Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *

pl_PLPolish
Przejdź do treści