PTC Therapeutics udostępnia pozytywne wstępne dane z badania klinicznego PIVOT-HD u pacjentów z chorobą Huntingtona

21 czerwca 2023 r.

Wersja PDF

- Dzależne od ose obniżenie poziomu białka Huntingtiny (HTT) we krwi po 12 tygodniach –
- Korzystny profil tolerancji bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem lub Skoki NfL – 

- Telekonferencja i webcast odbędą się 21 czerwca^st o 8:00 czasu EDT - 

SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 czerwca 2023 r. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) udostępniło dziś dane okresowe z 12-tygodniowej części badania fazy 2 PIVOT-HD PTC518 u pacjentów z chorobą Huntingtona (HD). Badanie wykazało zależne od dawki obniżenie poziomu białka Huntingtina (HTT) w komórkach krwi obwodowej, osiągając średnie obniżenie poziomu zmutowanego HTT o 30% przy dawce 10 mg. Ponadto ekspozycja PTC518 w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) była zgodna lub wyższa niż poziom niezwiązanego leku w osoczu.

Wykazano również, że leczenie PTC518 było dobrze tolerowane, bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem, bez doniesień o neuropatii obwodowej lub toksyczności ograniczającej dawkę. Ponadto nie odnotowano skoków poziomu białka łańcucha lekkiego neurofilamentów (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym związanych z leczeniem, z ogólną tendencją do obniżania poziomu NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 12 tygodniach leczenia PTC518.

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z zachęcających danych z analizy okresowej PIVOT-HD, wykazujących zależne od dawki obniżenie HTT, pożądaną ekspozycję na CSF i korzystny profil tolerancji bez dowodów na poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem lub skoki NfL w CSF" - powiedział dr Matthew Klein, dyrektor generalny PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD jest globalnym badaniem kontrolowanym placebo i składa się z dwóch części: początkowej 12-tygodniowej fazy kontrolowanej placebo, skoncentrowanej na farmakologii PTC518 i działaniu farmakodynamicznym, a następnie 9-miesięcznej części kontrolowanej placebo. Badanie będzie początkowo obejmować dwa poziomy dawek, 5 miligramów i 10 miligramów, z możliwością włączenia trzeciego poziomu dawki do 20 miligramów.

Dzisiejsza telekonferencja i webcast 
PTC przeprowadzi telekonferencję o godzinie 8:00 czasu EDT, aby omówić tę wiadomość. Aby uzyskać dostęp do połączenia telefonicznego, prosimy o kliknij tutaj aby się zarejestrować, a otrzymasz szczegóły dotyczące połączenia. Aby uniknąć opóźnień, zalecamy uczestnikom połączenie się z telekonferencją 15 minut przed jej rozpoczęciem. Dostęp do telekonferencji można uzyskać w sekcji Inwestorzy na stronie internetowej PTC pod adresem https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Powtórka rozmowy będzie dostępna około dwie godziny po jej zakończeniu i zostanie zarchiwizowana na stronie internetowej firmy przez 30 dni od jej zakończenia.

Informacje o PTC518
PTC opracowuje potencjalny lek na chorobę Huntingtona w oparciu o naszą technologię platformy splicingowej. PTC518, mała cząsteczka, którą można przyjmować doustnie, zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które prowadzi do uszkodzenia i śmierci neuronów, co skutkuje postępem choroby. Ta biodostępna doustnie mała cząsteczka przenika przez barierę krew-mózg, jest selektywna, miareczkowalna i nie ulega wypływowi - co jest kluczową cechą różnicującą.

O chorobie Huntingtona
Choroba Huntingtona (HD) jest rzadkim, dziedzicznym, genetycznym zaburzeniem ośrodkowego układu nerwowego.¹ Jest ona spowodowana wadliwym genem. Gen ten produkuje białko zwane Huntingtyną, które bierze udział w funkcjonowaniu komórek nerwowych w mózgu (neuronów). Gdy gen jest wadliwy, wytwarza nieprawidłowe (lub zmutowane) białko Huntingtina, które jest toksyczne i powoduje uszkodzenie neuronów oraz ich śmierć.² HD zwykle pojawia się u osób w wieku 30 lub 40 lat. Objawy mogą pojawić się we wcześniejszym okresie życia, co nazywane jest młodzieńczą postacią HD.^2,3 Istnieją również przypadki dziecięcej HD, kiedy objawy rozwijają się u dzieci poniżej 10 roku życia.² Chociaż objawy różnią się w zależności od osoby, choroba wpływa przede wszystkim na mózg i powoduje nieprawidłowe ruchy, trudności z mową, połykaniem i chodzeniem, a także szereg innych objawów, w tym objawy behawioralne, poznawcze i motoryczne. ^4,5 Chociaż istnieją terapie zatwierdzone dla określonych objawów choroby, obecnie nie ma lekarstwa na HD i nie ma zatwierdzonych leków, które opóźniają początek lub spowalniają postęp choroby.

Informacje o PTC Therapeutics, Inc.
PTC jest globalną firmą biofarmaceutyczną koncentrującą się na odkrywaniu, opracowywaniu i komercjalizacji klinicznie zróżnicowanych leków, które zapewniają korzyści pacjentom z rzadkimi zaburzeniami. Zdolność PTC do wprowadzania innowacji w celu identyfikacji nowych terapii i globalnej komercjalizacji produktów jest podstawą, która napędza inwestycje w solidną i zróżnicowaną linię leków transformacyjnych. Misją PTC jest zapewnienie dostępu do najlepszych w swojej klasie terapii dla pacjentów, którzy mają niewielkie lub żadne możliwości leczenia. Strategia PTC polega na wykorzystaniu silnej wiedzy naukowej i klinicznej oraz globalnej infrastruktury handlowej w celu dostarczenia terapii pacjentom. PTC wierzy, że pozwala to zmaksymalizować wartość dla wszystkich interesariuszy. Aby dowiedzieć się więcej o PTC, odwiedź nas pod adresem www.ptcbio.com i śledź nas na Facebooku, Instagramie, LinkedIn i Twitterze pod adresem @PTCBio.

Więcej informacji:
Inwestorzy:
Kylie O'Keefe
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Media:
Jeanine Clemente
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Oświadczenie dotyczące przyszłości
Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu ustawy o reformie postępowania sądowego w sprawach związanych z prywatnymi papierami wartościowymi z 1995 r. (The Private Securities Litigation Reform Act of 1995). Wszystkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, inne niż stwierdzenia faktów historycznych, są stwierdzeniami wybiegającymi w przyszłość, w tym stwierdzeniami dotyczącymi przyszłych oczekiwań, planów i perspektyw PTC, strategii PTC, w tym w odniesieniu do przewidywanego harmonogramu badań klinicznych i badań, dostępności danych, zgłoszeń i odpowiedzi organów regulacyjnych oraz innych kwestii, przyszłych operacji, przyszłej sytuacji finansowej, przyszłych przychodów, przewidywanych kosztów; oraz cele kierownictwa. Inne stwierdzenia dotyczące przyszłości można zidentyfikować za pomocą słów "wytyczne", "plan", "przewidywać", "wierzyć", "szacować", "oczekiwać", "zamierzać", "może", "cel", "potencjalny", "będzie", "byłby", "mógłby", "powinien", "kontynuować" i podobnych wyrażeń.

Rzeczywiste wyniki, wyniki lub osiągnięcia PTC mogą znacznie różnić się od tych wyrażonych lub sugerowanych w stwierdzeniach dotyczących przyszłości, które PTC przedstawia w wyniku różnych ryzyk i niepewności, w tym związanych z: wynikiem negocjacji cenowych, pokrycia i refundacji z płatnikami zewnętrznymi dla produktów PTC lub kandydatów na produkty, które PTC komercjalizuje lub może komercjalizować w przyszłości; istotnymi skutkami biznesowymi, w tym skutkami warunków branżowych, rynkowych, gospodarczych, politycznych lub regulacyjnych; zmianami w przepisach podatkowych i innych przepisach, regulacjach, stawkach i polityce; kwalifikującą się bazą pacjentów i potencjałem komercyjnym produktów PTC i kandydatów na produkty; Podejście naukowe PTC i ogólne postępy w rozwoju; wystarczalność zasobów gotówkowych PTC i jej zdolność do uzyskania odpowiedniego finansowania w przyszłości na przewidywalne i nieprzewidywalne wydatki operacyjne i nakłady inwestycyjne; oraz czynniki omówione w sekcji "Czynniki ryzyka" w najnowszym raporcie rocznym PTC na formularzu 10-K, a także wszelkie aktualizacje tych czynników ryzyka składane od czasu do czasu w innych dokumentach PTC składanych w SEC. Zachęcamy do uważnego rozważenia wszystkich takich czynników.

Podobnie jak w przypadku każdego opracowywanego produktu farmaceutycznego, opracowywanie, zatwierdzanie przez organy regulacyjne i komercjalizacja nowych produktów wiążą się z istotnym ryzykiem. Nie ma gwarancji, że jakikolwiek produkt uzyska lub utrzyma zatwierdzenie regulacyjne na jakimkolwiek terytorium lub odniesie sukces komercyjny. 

Stwierdzenia dotyczące przyszłości zawarte w niniejszym dokumencie przedstawiają poglądy PTC wyłącznie na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego, a PTC nie zobowiązuje się ani nie planuje aktualizować ani korygować żadnych takich stwierdzeń dotyczących przyszłości w celu odzwierciedlenia rzeczywistych wyników lub zmian w planach, perspektywach, założeniach, szacunkach lub prognozach, ani innych okoliczności zaistniałych po dacie niniejszego komunikatu prasowego, chyba że jest to wymagane przez prawo. 

Referencje:

1. Światowa Organizacja Zdrowia, 2020. 8A01.10 Choroba Huntingtona. Dostępne na stronie: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Dostęp: październik 2021 r.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G, et al. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020; 3: 100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA, et al. Nat Rev Neurol 2020; 16 (10): 529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P, et al. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Zobacz oryginalną zawartość:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

SOURCE PTC Therapeutics, Inc.