Społeczność Huntington jest dziś bardzo szczęśliwa. Uniqure ogłosiło, że firma otrzymała nagrodę Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).
"Wyznaczenie dla badanej terapii genowej AMT-130 w chorobie Huntingtona jest więcej niż obiecujące", mówi prezes IHA, Svein Olaf Olsen. "Licencja" RMAT opiera się na trzech kryteriach. Trzecim kryterium jest to, co zauważamy w rodzinie Huntingtona, a mianowicie, że dotychczasowe wyniki badań muszą być obiecujące. Wiemy, że ogłoszenie i decyzja FDA opierają się na 29 osobach, które wzięły udział w badaniu klinicznym, w którym pacjentowi wstrzyknięto lek bezpośrednio do mózgu i do obszaru, w którym Huntington "sieje spustoszenie" na początku rozwoju choroby. Przez lata mieliśmy wiele niepowodzeń.
"Miejmy nadzieję, że ogłoszenie uniQure jest początkiem dobrych informacji zwrotnych z branży farmaceutycznej. W rzeczywistości zasługujemy na to", mówi Svein.
Ogłaszając to, Daniel Leonard, starszy dyrektor ds. globalnego rzecznictwa pacjentów w uniQure, powiedział: "Z niecierpliwością czekamy na kontynuację naszej współpracy ze społecznością HD, aby jak najszybciej posunąć program AMT-130 do przodu!".
Polish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian