FDA przyznaje uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation.

Społeczność Huntington jest dziś bardzo szczęśliwa. Uniqure ogłosiło, że firma otrzymała nagrodę Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT).

"Wyznaczenie dla badanej terapii genowej AMT-130 w chorobie Huntingtona jest więcej niż obiecujące", mówi prezes IHA, Svein Olaf Olsen. "Licencja" RMAT opiera się na trzech kryteriach. Trzecim kryterium jest to, co zauważamy w rodzinie Huntingtona, a mianowicie, że dotychczasowe wyniki badań muszą być obiecujące. Wiemy, że ogłoszenie i decyzja FDA opierają się na 29 osobach, które wzięły udział w badaniu klinicznym, w którym pacjentowi wstrzyknięto lek bezpośrednio do mózgu i do obszaru, w którym Huntington "sieje spustoszenie" na początku rozwoju choroby. Przez lata mieliśmy wiele niepowodzeń. 

"Miejmy nadzieję, że ogłoszenie uniQure jest początkiem dobrych informacji zwrotnych z branży farmaceutycznej. W rzeczywistości zasługujemy na to", mówi Svein.

Ogłaszając to, Daniel Leonard, starszy dyrektor ds. globalnego rzecznictwa pacjentów w uniQure, powiedział: "Z niecierpliwością czekamy na kontynuację naszej współpracy ze społecznością HD, aby jak najszybciej posunąć program AMT-130 do przodu!".

Kliknij tutaj, aby przeczytać pełną informację prasową