W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie mHTT obniżono odpowiednio o 21% i 43% dla dawek 5 mg i 10 mg. Ponadto leczenie PTC518 spowodowało znaczne spowolnienie progresji objawów motorycznych w 12. miesiącu, co oceniono na podstawie całkowitej oceny motorycznej (pogorszenie o 2,0 punktu dla dawki 5 mg i 1,3 punktu dla dawki 10 mg w porównaniu z pogorszeniem o 4,9 punktu dla placebo).
Prezes IHA Svein Olaf Olsen mówi: "To naprawdę ekscytująca wiadomość! Wspaniale jest widzieć wyniki tej wielkości, a tym bardziej, że PTC518 jest łatwym w podawaniu lekiem doustnym o korzystnej tolerancji. Gratulujemy i dziękujemy PTC Therapeutics za wykonaną pracę. Z niecierpliwością czekamy na badanie skuteczności fazy 3. To nie może nastąpić wystarczająco szybko".
Polish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian