Wave Life Sciences ogłasza pozytywne wyniki badania fazy 1b/2a SELECT-HD, w którym po raz pierwszy wykazano kliniczne działanie obniżające stężenie zmutowanej huntingtyny w chorobie Huntingtona.

Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczne, zmutowane białko huntingtyny (mHTT) i zachowuje zdrowe, dzikie białko huntingtyny (wtHTT) u osób z chorobą Huntingtona.

Wyniki testów
W analizie porównano uczestników leczonych trzema 30 mg dawkami dokanałowymi WVE-003
co 8 tygodni w porównaniu z uczestnikami, którzy otrzymywali placebo i zaobserwowali następujące wyniki:

• Znaczące, trwałe obniżenie mHTT do 46%.
• Zachowanie zdrowych, wtHTT.
• WVE-003 był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany.
• Statystycznie istotna korelacja obniżenia mHTT ze spowolnieniem utraty jądra ogoniastego, która
  jest biomarkerem obrazowym, który pozwala przewidzieć wyniki kliniczne.
• Chociaż badanie to nie miało mocy pod względem wyników klinicznych, spowolnienie spadku było
  zaobserwowano dla całkowitego wyniku motorycznego (TMS).

Co będzie dalej?
W oparciu o udane badanie SELECT-HD, kolejne kroki dla WVE-003 będą oparte na spotkaniach
z organami regulacyjnymi w celu omówienia ścieżki rozwoju dla WVE-003, która będzie obejmowała potencjał dla
przyspieszone zatwierdzenie, a także otwarte badanie rozszerzające (OLE) dla SELECT-HD.

Przeczytaj list od społeczności

Przeczytaj komunikat prasowy