uniQure ogłasza pozytywną aktualizację danych okresowych wykazujących spowolnienie progresji choroby w badaniach fazy I/II AMT-130 dla HD

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie progresji choroby Huntingtona i obniżenie stężenia NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach", stwierdził Walid Abi-Saab, M.D., dyrektor medyczny uniQure. "Uważamy, że jest to pierwsze badanie kliniczne jakiegokolwiek badanego leku na chorobę Huntingtona, które wykazało potencjalne długoterminowe korzyści kliniczne i redukcję kluczowego markera neurodegeneracji. Ponadto, biorąc pod uwagę jednorazowe podanie AMT-130, jesteśmy w wyjątkowej sytuacji, aby kontynuować gromadzenie długoterminowych wyników pacjentów z badań fazy I/II w celu potwierdzenia pojawiających się korzyści terapeutycznych. Z niecierpliwością czekamy na wstępne, multidyscyplinarne spotkanie RMAT z FDA jeszcze w tym roku, aby omówić potencjał przyspieszonego rozwoju klinicznego AMT-130".

Przeczytaj pełny komunikat prasowy tutaj.