FDA przyznaje oznaczenie Fast Track dla programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą kwalifikować się do priorytetowego przeglądu i przyspieszonego zatwierdzenia. Nastąpiło to po opublikowaniu 12-miesięcznych danych okresowych z badania fazy 2 PTC, które wykazały, że uczestnicy otrzymujący PTC518 mieli zależne od dawki obniżenie do 43% zmutowanego białka Huntingtina we krwi. 

 "Przyznanie oznaczenia Fast Track dla programu PTC518 dodatkowo potwierdza potencjał PTC518 w zakresie zapewnienia terapii modyfikującej przebieg choroby u pacjentów z chorobą Huntingtona" - powiedział Matthew B. Klein, M.D., dyrektor generalny PTC Therapeutics. 

Przeczytaj komunikat prasowy tutaj.