LoQus23 Therapeutics ogłasza finansowanie w wysokości 35 milionów funtów na rozwój nowego leku mającego na celu zahamowanie ekspansji somatycznej w chorobie Huntingtona.

• Finansowanie prowadzone przez wiodącą firmę venture capital z branży nauk przyrodniczych Forbion, z udziałem istniejących inwestorów SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) i Novartis Venture Fund (NVF).
• Wiodący program ukierunkowany na MutSβ ma wejść do kliniki w 2026 r., oferując potencjalnie modyfikującą chorobę Huntingtona terapię.
• Partner generalny Forbion Rogier Rooswinkel dołącza do Rady Dyrektorów

Cambridge, Wielka Brytania, 2 października 2024 r. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), prywatna firma biotechnologiczna badająca leki małocząsteczkowe, które mogłyby zatrzymać niestabilność DNA i spowolnić neurodegenerację w chorobie Huntingtona, dystrofii miotonicznej typu 1 i podobnych chorobach związanych z ekspansją powtórzeń tripletowych, ogłosiła dziś pomyślne zamknięcie finansowania serii A w wysokości 35 milionów funtów (około $43 milionów). Runda finansowania była prowadzona przez Forbion, obok istniejących inwestorów SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) i Novartis Venture Fund (NVF). Partner generalny Forbion, Rogier Rooswinkel, dołączy do zarządu LoQus23.

LoQus23 została założona w 2019 r. przez przedsiębiorców rezydujących w DDF dr Davida Reynoldsa, dr Caroline Benn i dr Ruth McKernan CBE, FMedSci i zasilona przez SV's Dementia Discovery Fund. W 2021 r. otrzymała dodatkowe finansowanie zalążkowe z NVF. Od tego czasu firma stworzyła platformę testów i serię drobnocząsteczkowych inhibitorów MutSα i MutSβ, które mają znaczenie terapeutyczne w nawet 30 chorobach związanych z powtórzeniami tripletowymi, w tym w chorobie Huntingtona.

Gałęzie naprawy niedopasowania (MMR) systemu naprawy uszkodzeń DNA (DDR) naprawiają insercje, delecje i błędy błędnej inkorporacji DNA podczas transkrypcji i / lub replikacji komórkowej, z dwoma głównymi ścieżkami zależnymi od wielkości niedopasowania - MutSα dla małych niedopasowań i MutSβ dla większych pętli insercji / delecji.

Choroba Huntingtona jest autosomalnym dominującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, dla którego obecnie nie ma dostępnego leczenia modyfikującego przebieg choroby i które ma 30 000 pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych. Celując w ekspansję somatyczną, LoQus23 ma nadzieję spowolnić lub nawet zatrzymać początek i progresję choroby Huntingtona, co jest koncepcją popartą badaniami genetycznymi i ostatnio wzmocnioną przez modele przedkliniczne.

Wpływy z finansowania serii A zostaną wykorzystane przede wszystkim na wsparcie rozwoju przedklinicznego i wstępnych badań klinicznych wiodącego programu LoQus23, allosterycznego małocząsteczkowego inhibitora MutSβ. Spółka przygotowuje swój wiodący program do wejścia do kliniki w 2026 roku.

Dr David Reynolds, dyrektor generalny LoQus23 Therapeutics, powiedział: "Finansowanie to umożliwi nam opracowanie kluczowych danych klinicznych wspierających rozwój naszego ekscytującego programu wiodącego. Stale rosnąca liczba danych wskazujących na ekspansję somatyczną, spowodowaną nieprawidłową naprawą niedopasowania DNA, jako głównego winowajcę choroby Huntingtona, stanowi ogromne wsparcie dla naszego podejścia do opracowywania doustnych terapii małocząsteczkowych, które będą miały przełomowe znaczenie dla pacjentów z tą straszną chorobą dziedziczną. Witamy Forbion jako głównego inwestora w tej rundzie, obok naszych obecnych inwestorów wysokiego kalibru, i cieszymy się, że będziemy mogli skorzystać z ich wsparcia i wiedzy ".

Rogier Rooswinkel, partner generalny w Forbion i nowo mianowany członek zarządu LoQus23, skomentował: "Ekspansja somatyczna jest kluczowym czynnikiem wywołującym choroby związane z powtórzeniami tripletowymi, takie jak choroba Huntingtona. W ekspansji somatycznej MutSβ wydaje się najbardziej obiecującym i najlepiej zwalidowanym celem, z potencjałem zatrzymania postępu choroby. LoQus23 jest liderem w opracowywaniu małych cząsteczek allosterycznych przeciwko MutSβ i z niecierpliwością czekamy na współpracę z nimi, aby rozwijać ich cząsteczki w kierunku kliniki i ostatecznie przynieść korzyści pacjentom".

Sprawdź komunikat prasowy tutaj