PTC Therapeutics zawiera globalną umowę licencyjną i umowę o współpracy z Novartis w zakresie programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

2 grudnia 2024 r.

- PTC ma otrzymać $1.0B w gotówce na zamknięciu -
- PTC jest uprawniona do otrzymania do $1.9B w ramach etapów rozwojowych, regulacyjnych i sprzedażowych.
- PTC będzie dzielić się zyskami w Stanach Zjednoczonych i dwucyfrowymi opłatami licencyjnymi od sprzedaży netto poza Stanami Zjednoczonymi.
- Novartis przejmie globalne obowiązki w zakresie rozwoju, produkcji i handlu po zakończeniu kontrolowanej placebo części trwającego badania PIVOT-HD.
- PTC zorganizuje telekonferencję 2 grudnia 2024 r. o godz. 8:30 czasu wschodniego.

WARREN, N.J., 2 grudnia 2024 r. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) ogłosiła dziś podpisanie wyłącznej globalnej umowy licencyjnej i współpracy z Novartis Pharmaceuticals Corporation, spółką zależną Novartis AG (NYSE: NVS), w zakresie programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona, który obejmuje powiązane cząsteczki. Zgodnie z umową, PTC otrzyma płatność z góry w wysokości $1,0 mld USD, do $1,9 mld USD w ramach kamieni milowych w zakresie rozwoju, regulacji i sprzedaży, udział w zyskach w USA oraz dwucyfrowe opłaty licencyjne od sprzedaży poza USA.

"PTC518 jest wiodącą doustną terapią modyfikującą przebieg choroby Huntingtona, a ekonomia tej umowy jest zgodna z obietnicą tej terapii" - powiedział Matthew B. Klein, dyrektor generalny PTC Therapeutics. "Współpraca ta łączy doświadczenie PTC w opracowywaniu małocząsteczkowych terapii splicingowych z doświadczeniem Novartis w globalnym rozwoju i komercjalizacji terapii neurobiologicznych. Cieszymy się, że możemy współpracować z Novartis, aby przyspieszyć potencjał PTC518 dla setek tysięcy pacjentów z HD na całym świecie, którzy potrzebują terapii zaprojektowanej tak, aby była dobrze tolerowana i skuteczna terapia modyfikująca chorobę. PTC wykorzysta wpływy z tej transakcji do rozszerzenia naszej platformy splicingowej, a także do wsparcia działań komercyjnych i rozwojowych".

"Choroba Huntingtona jest wyniszczającą, śmiertelną chorobą rodzinną. Umowa z PTC ma na celu wzmocnienie naszej linii badań neurobiologicznych i odzwierciedla nasze strategiczne ukierunkowanie i zaangażowanie w badanie nowych i potencjalnie transformujących podejść do chorób neurodegeneracyjnych o dużych niezaspokojonych potrzebach" - powiedział Vas Narasimhan, dyrektor generalny Novartis. "Z niecierpliwością czekamy na wykorzystanie naszej wiedzy w zakresie chorób neurodegeneracyjnych i doświadczenia w HD z zamiarem rozwoju tej potencjalnie pierwszej w swojej klasie terapii doustnej dla społeczności HD".

PTC518 został odkryty na podstawie zwalidowanej platformy splicingowej PTC i jest obecnie badany w trwającym badaniu fazy 2 PIVOT-HD. Wyniki pośrednie przedstawione w czerwcu 2024 r. wykazały, że leczenie PTC518 spowodowało trwałe, zależne od dawki zmniejszenie poziomów zmutowanego białka Huntingtina (HTT) we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF), a także wczesne sygnały zależnych od dawki korzyści w kluczowych pomiarach klinicznych po 12 miesiącach.¹ Co ważne, PTC518 nadal wykazuje korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancji.¹

Novartis przejmie odpowiedzialność za rozwój, produkcję i komercjalizację PTC518 po zakończeniu trwającej części kontrolowanej placebo badania PIVOT-HD, co ma nastąpić w pierwszej połowie 2025 r.  

Firmy będą dzielić się zyskami i stratami w USA na zasadzie 40/60 (40% PTC i 60% Novartis).

Zamknięcie transakcji podlega zwyczajowym warunkom zamknięcia, w tym zatwierdzeniu przez organy regulacyjne. Strony przewidują, że umowa zostanie zamknięta w pierwszym kwartale 2025 roku.