UniQure ogłasza uzgodnienie z FDA kluczowych elementów przyspieszonej ścieżki zatwierdzania dla AMT-130

W dniu wczorajszym firma uniQure wydała komunikat prasowy, w którym poinformowała o uzgodnieniu z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) kluczowych elementów przyspieszonej ścieżki zatwierdzania programu AMT-130 firmy uniQure w chorobie Huntingtona. Kluczowe wnioski są następujące:

- Żywności i Leków (FDA) zgadza się, że dane z trwających badań fazy I/II w porównaniu z naturalną historią kontroli zewnętrznej mogą służyć jako główna podstawa wniosku o licencję biologiczną (BLA) na przyspieszone zatwierdzenie

- FDA zgadza się, że złożona ujednolicona skala oceny choroby Huntingtona (cUHDRS) może służyć jako pośredni kliniczny punkt końcowy dla przyspieszonego zatwierdzenia.

Możesz przeczytać pełną informację prasową tutaj.