UniQure ogłasza przyznanie przez FDA oznaczenia przełomowej terapii dla AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona

~ Oznaczenie przełomowej terapii na podstawie dowodów klinicznych z badań fazy I/II wykazujących znaczące spowolnienie postępu choroby.

~ Dodatkowa aktualizacja przepisów i wytyczne dotyczące składania wniosków o licencję biologiczną 

spodziewany w drugim kwartale 2025 r. ~ 

LEXINGTON, Mass. i AMSTERDAM, 17 kwietnia 2025 r.(GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, rozwijająca transformacyjne terapie dla pacjentów z poważnymi potrzebami medycznymi, ogłosiła dziś, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała AMT-130 oznaczenie Przełomowej Terapii w leczeniu choroby Huntingtona, rzadkiego, dziedzicznego zaburzenia neurodegeneracyjnego, dla którego obecnie nie są dostępne żadne terapie modyfikujące przebieg choroby. Oznaczenie to jest uzupełnieniem oznaczenia Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), oznaczenia leku sierocego i oznaczenia Fast Track, które zostały wcześniej przyznane AMT-130 przez FDA.

"Otrzymanie oznaczenia Przełomowej Terapii podkreśla zarówno pilną potrzebę skutecznych metod leczenia choroby Huntingtona, jak i zachęcające dane tymczasowe wykazujące, że AMT-130 ma potencjał spowolnienia postępu choroby", powiedział Walid Abi-Saab, M.D., dyrektor medyczny uniQure. "To potężne uznanie dla obietnicy AMT-130 i ważnych postępów, jakie poczyniliśmy. Bardzo cenimy sobie nieustanne zaangażowanie FDA w rozwój innowacyjnych terapii genowych dla pacjentów z krytycznymi, niezaspokojonymi potrzebami i z niecierpliwością czekamy na ścisłą współpracę z agencją, aby jak najszybciej wprowadzić AMT-130 do społeczności pacjentów z chorobą Huntingtona".

Oznaczenie przełomowej terapii jest poparte danymi klinicznymi z trwających badań fazy I/II AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. W lipcu 2024 r. firma uniQure przedstawiła dane okresowe po 24 miesiącach, które wykazały zależne od dawki spowolnienie progresji choroby w oparciu o cUHDRS leczonych pacjentów w porównaniu z historią naturalną ważoną skłonnością. Do tej pory AMT-130 otrzymało łącznie 45 pacjentów.

Oznaczenie Breakthrough Therapy ma na celu przyspieszenie rozwoju i przeglądu badanych kandydatów na terapeutyki, które są przeznaczone do leczenia poważnych schorzeń, a wstępne dowody kliniczne wskazują, że lek może wykazywać znaczną poprawę w stosunku do dostępnej terapii w klinicznie istotnych punktach końcowych. Ogólnie rzecz biorąc, wstępne dowody kliniczne powinny wykazywać wyraźną przewagę nad dostępną terapią. Lek, który otrzyma oznaczenie Breakthrough Therapy, kwalifikuje się do wszystkich funkcji oznaczenia Fast Track, intensywnych wytycznych dotyczących skutecznego programu opracowywania leków oraz zaangażowania FDA z udziałem kierowników wyższego szczebla¹.

Przeczytaj pełny komunikat prasowy tutaj.

jak