Prilenia i Ferrer przekazują aktualne informacje na temat europejskiego procesu regulacyjnego dla pridopidyny w chorobie Huntingtona

25 lipca 2025 r.

NAARDEN, Holandia & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hiszpania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. i Ferrer ogłosiły dziś, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) zalecił odrzucenie wniosku o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu pridopidyny w chorobie Huntingtona (HD).

Jesteśmy rozczarowani, ale nie zniechęceni naszym zaangażowaniem w dostarczanie pacjentom tego, co uważamy za skuteczną terapię i będziemy wspólnie z organami regulacyjnymi badać wszystkie opcje.

Prilenia i Ferrer koncentrują się na jak najszybszym udostępnieniu pridopidyny osobom cierpiącym na HD i stwardnienie zanikowe boczne (ALS) na całym świecie. W najbliższym czasie planowane jest rozpoczęcie potencjalnie rejestracyjnego globalnego badania HD, w celu potwierdzenia wcześniej zaobserwowanych wyników pridopidyny, oraz kluczowego globalnego badania fazy 3 ALS, przy czym rekrutacja do obu tych badań powinna rozpocząć się tak szybko, jak to możliwe.

Informacje o pridopidynie

Prydopidyna (45 mg dwa razy dziennie) jest silnym i selektywnym, podawanym doustnie agonistą receptora sigma-1 (S1R), który stymuluje kluczowe mechanizmy neuroprotekcyjne często upośledzone w chorobach neurodegeneracyjnych, takich jak HD i ALSi.

W szeroko zakrojonym programie rozwojowym pridopidyny uczestniczyło około 1600 osób, wykazując klinicznie znaczące i trwałe korzyści w zakresie postępu choroby, funkcji poznawczych, zdolności motorycznych i jakości życia pacjentów, przy korzystnym profilu bezpieczeństwa i tolerancji.

Oprócz HD, pridopidyna znajduje się w późnej fazie rozwoju klinicznego w ALS, a Prilenia i Ferrer planują jak najwcześniej rozpocząć pojedyncze, kluczowe badanie fazy 3 w ALS, opierając się na wynikach badania fazy 2 HEALEY ALS Platform Trial w populacji z wczesną i szybko postępującą chorobą.

Prydopidyna ma oznaczenie leku sierocego w leczeniu HD i ALS w USA i UE oraz oznaczenie FDA Fast Track w leczeniu HDii.

Nurzigma® (pridopidine) jest zarejestrowanym znakiem towarowym firmy Prilenia.

O chorobie Huntingtona

Choroba Huntingtona (HD) jest rzadką, dziedziczną, autosomalną dominującą chorobą neurodegeneracyjną, która powoduje objawy funkcjonalne, motoryczne, poznawcze i behawioralne. HD jest wywoływana przez mutację w genie huntingtynyiii, a każde dziecko rodzica cierpiącego na HD ma 50% szans na zachorowanie.iv

HD dotyka około 4,88 na 100 000 osób na całym świecie, a dodatkowe 300 000 osób jest zagrożonych zachorowaniem na HDv,vi. Choroba jest zwykle diagnozowana między 30 a 50 rokiem życia, chociaż HD może wystąpić w każdym wieku, w tym u dzieci i młodych dorosłych (znana jako młodzieńcza HD lub JHD). Choroba postępuje powoli przez 15 do 20 lat, a pacjenci powoli tracą zdolność do pracy, komunikowania się, zarządzania codziennym życiem i dbania o siebie. Ta rosnąca niepełnosprawność prowadzi do pełnej zależności od opiekuna i ostatecznie do śmierci.

Jedyne obecnie dostępne metody leczenia HD koncentrują się na łagodzeniu objawów i opiece paliatywnej, nie wpływając w żaden sposób na ogólny postęp choroby.

Informacje o Prilenia

Prilenia to prywatna firma biofarmaceutyczna, której siłą napędową jest niezachwiane zaangażowanie w doskonałość naukową i przyspieszenie postępu dla osób dotkniętych chorobą Huntingtona (HD), stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) oraz innych dzieci i dorosłych z zaburzeniami neurodegeneracyjnymi. Nasza misja jest prosta, ale pilna: opracowanie i zapewnienie trwałego dostępu do przełomowych leków dla osób dotkniętych wyniszczającymi chorobami neurodegeneracyjnymi.

W dniu 28 kwietnia 2025 r. Prilenia zawarła umowę o współpracy i licencji z Ferrer na komercjalizację i wspólny rozwój pridopidyny w Europie i na innych wybranych rynkach, zachowując pełne prawa do komercjalizacji i rozwoju pridopidyny w Ameryce Północnej, Japonii i regionie Azji i Pacyfiku.

Firma jest zarejestrowana w Holandii i wspierana przez wiodących inwestorów w dziedzinie nauk przyrodniczych.

Więcej informacji można znaleźć na stronie www.prilenia.com i połącz się z nami na LinkedIn lub X (Twitter).

O Ferrer

W Ferrer wykorzystujemy biznes do walki o sprawiedliwość społeczną. Od dawna jesteśmy firmą, która chce działać inaczej; zamiast maksymalizować zyski akcjonariuszy, reinwestujemy większość naszych zysków w inicjatywy, które zwracają się społeczeństwu. Z powrotem tam, gdzie należy. Wykraczamy poza zgodność z przepisami i kierujemy się najwyższymi standardami zrównoważonego rozwoju, etyki i uczciwości. W związku z tym od 2022 r. posiadamy status B Corp.

Założona w 1959 roku w Barcelonie firma Ferrer oferuje przełomowe rozwiązania w leczeniu chorób zagrażających życiu w ponad stu krajach. Zgodnie z naszym celem, w coraz większym stopniu koncentrujemy się na naczyniowych i śródmiąższowych chorobach płuc oraz rzadkich zaburzeniach neurologicznych u dorosłych i dzieci. Nasz 1800-osobowy zespół kieruje się jasnym przekonaniem: nasza działalność nie jest celem samym w sobie, ale sposobem na zmianę życia.

Jesteśmy Ferrer. Ferrer na dobre. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. et al. Receptor Sigma-1 pośredniczy w ratowaniu funkcji mitochondriów przez pridopidynę w modelach choroby Huntingtona. Neurotherapeutics 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, 6-9 kwietnia 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Prydopidyna chroni neurony przed toksycznością zmutowanej huntingtyny poprzez receptor sigma-1. Neurobiol Dis. 2019 Sep;129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 May 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Genetyka choroby Huntingtona. NeuroRx. 2004 Apr;1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: An Updated Systematic Review and Meta-Analysis. Mov Disord. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Od patogenezy do terapii: Przegląd 150 lat badań nad chorobą Huntingtona. International Journal of Molecular Sciences, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Kontakt dla mediów:

Prilenia Kontakt Zespół ds. komunikacji info@prilenia.com

Ferrer Kontakt Alba Soler, dyrektor ds. komunikacji asolerc@ferrer.com

Źródło: Prilenia Therapeutics B.V.