Skyhawk przedstawia dane dotyczące kohorty C

Wcześniej dzisiaj Skyhawk przedstawił poniższą aktualizację dotyczącą części C badania fazy 1 SKY-0515.

--Community Letter--

Drodzy przyjaciele i współpracownicy Skyhawk,

Cieszymy się, że możemy dziś ogłosić pierwsze tymczasowe wyniki kohorty pacjentów z części C naszego badania klinicznego fazy 1 SKY-0515 w leczeniu choroby Huntingtona. Poniżej i link tutaj znajduje się komunikat prasowy.

Jak widać na powyższym obrazku, do 84. dnia pacjenci otrzymujący SKY-0515 wykazują zależne od dawki zmniejszenie stężenia białka mHTT we krwi, w tym 62% przy dziennej dawce doustnej 9 mg, a leczenie jest kontynuowane.

Leczenie SKY-0515 skutkuje również istotną, zależną od dawki redukcją mRNA PMS1 i wykazuje doskonałą penetrację ośrodkowego układu nerwowego. Lek był ogólnie dobrze tolerowany przy obu testowanych poziomach dawek, co wspiera dalszy rozwój kliniczny, a nasze badanie fazy 2/3 FALCON-HD u pacjentów jest obecnie zapisywane w Australii i Nowej Zelandii.

"SKY-0515 redukuje białko mHTT w najbardziej imponującym stopniu, jaki do tej pory zaobserwowaliśmy u pacjentów, a co najważniejsze, dane kliniczne i biomarkery nie wykazują żadnych obaw dotyczących bezpieczeństwa w żadnej z testowanych dawek" - powiedział Ed Wild, profesor neurologii na University College London. "To wspaniałe, że obserwujemy również znaczną redukcję PMS1, co powinno stanowić silną kombinację w leczeniu choroby Huntingtona poprzez dwa z jej głównych mechanizmów patogenetycznych. Tak właśnie wygląda sukces w 3-miesięcznym okresie, przygotowując grunt pod znaczący wpływ na ludzi żyjących z HD na całym świecie - dla których doustnie podawana terapia obniżająca poziom huntingtyny, taka jak SKY-0515, byłaby naprawdę przełomowa".

"Siła odpowiedzi SKY-0515 na biomarkery po zaledwie 84 dniach leczenia podkreśla jego potencjał jako transformacyjnej terapii HD" - powiedział Sergey Paushkin, dyrektor ds. badań i rozwoju w Skyhawk Therapeutics. "Te tymczasowe dane stanowią ważny kamień milowy dla SKY-0515 i podkreślają siłę platformy Skyhawk do dostarczania pierwszych w swojej klasie małych cząsteczek na wyniszczające choroby bez zatwierdzonych terapii modyfikujących chorobę".

Skyhawk planuje wprowadzić do kliniki serię dodatkowych nowych leków na rzadkie schorzenia neurologiczne bez terapii modyfikujących przebieg choroby do końca 2027 roku. Pierwszy z nich jest na dobrej drodze do rozpoczęcia badań w połowie 2026 roku.

Jesteśmy podekscytowani postępami w pomaganiu pacjentom i jesteśmy wdzięczni za wsparcie!

Z całego serca,

Maura i zespół Skyhawk~