ADORE-DH - potencjalna terapia komórkami macierzystymi

ADORE-DH było badaniem fazy II potencjalnej terapii HD z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Sponsorowane przez AZIDUS Brasil (organizację świadczącą kompleksowe usługi w zakresie badań klinicznych), to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie miało na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności NestaCell® u pacjentów z HD. NestaCell® to terapia oparta na ludzkich komórkach macierzystych miazgi zębowej (hDPSC), zawierająca komórki macierzyste pochodzące z miazgi zębów mlecznych zdrowych dzieci. Miazga zębowa to najbardziej wewnętrzna warstwa zęba, zawierająca komórki macierzyste, które mogą dojrzewać do różnych typów komórek, w tym komórek nerwowych. ADORE-DH został sfinansowany przez dewelopera NestaCell®, firmę Cellavita.

W badaniu przeprowadzonym w jednym ośrodku w Brazylii randomizacją objęto 35 uczestników. Uczestnicy zostali przydzieleni w stosunku 2:2:1 do otrzymywania hDPSC w niższej dawce (1 mln komórek/kg), hDPSC w wyższej dawce (2 mln komórek/kg) lub placebo. Dziewięć wlewów badanego produktu podano dożylnie w okresie 11 miesięcy. Badanie ukończyło 32 uczestników.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania była zmiana w całkowitej skali motorycznej (TMS) UHDRS (Unified Huntington's Disease Rating Scale). Drugorzędowe wyniki obejmowały całkowitą wydolność funkcjonalną UHDRS (TFC), całkowity wynik boreliozy (TCS), funkcjonalną listę kontrolną (FC) oraz kwantyfikację istoty białej w rezonansie magnetycznym (MRI). Bezpieczeństwo oceniano poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych i parametrów laboratoryjnych.

Obie dawki wykazały korzystny profil bezpieczeństwa, bez zwiększonej częstości zdarzeń niepożądanych w porównaniu z placebo. Żadne poważne zdarzenie niepożądane nie zostało uznane za związane z leczeniem.

Obie dawki wykazały poprawę w UHDRS-TMS w porównaniu z placebo, a grupa z wyższą dawką wykazała również poprawę w UHDRS-TFC. Dodatkową poprawę zaobserwowano w TCS i FC. Analiza MRI wykazała tendencję do wolniejszego zaniku istoty białej i szarej ośrodkowego układu nerwowego u leczonych uczestników.

Ogólnie rzecz biorąc, NestaCell® był dobrze tolerowany i wykazał poprawę wyników motorycznych i funkcjonalnych u pacjentów z HD. Planowane jest badanie fazy III w celu oceny skuteczności i długoterminowego bezpieczeństwa w większej grupie uczestników.