uniQure przedstawia aktualizację regulacyjną dotyczącą AMT-130 na chorobę Huntingtona

3 listopada 2025 r.

Droga Społeczności Choroby Huntingtona,

Wydaliśmy dziś komunikat prasowy, w którym informujemy, że firma uniQure otrzymała informacje zwrotne od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) podczas niedawnego spotkania poprzedzającego złożenie wniosku o licencję biologiczną (BLA) dotyczącego AMT-130, badanej terapii genowej choroby Huntingtona (HD). FDA definiuje BLA jako “kompleksowy wniosek do FDA o zatwierdzenie komercyjnej dystrybucji produktu biologicznego”. Spotkanie poprzedzające BLA ma na celu uzgodnienie przez firmę i FDA wymagań i oczekiwań dotyczących wniosku.

Chociaż nie otrzymano ostatecznego protokołu ze spotkania, uniQure uważa, że FDA wskazała, że dane z trwającego badania fazy I/II AMT-130 w porównaniu z kontrolą zewnętrzną nie mogą już służyć jako główna podstawa do złożenia BLA. Chociaż termin złożenia BLA dla AMT-130 jest obecnie niejasny, Firma uniQure pozostaje w pełni zaangażowana we współpracę z FDA w celu określenia najlepszej drogi do wprowadzenia AMT-130 dla pacjentów i ich rodzin.

“Jesteśmy zaskoczeni wstępną opinią FDA na spotkaniu poprzedzającym BLA, która jest drastyczną zmianą w stosunku do wytycznych przedstawionych przez FDA w listopadzie 2024 r., w których zgodziła się, że dane z trwających badań fazy I/II, w porównaniu z naturalną historią kontroli zewnętrznej, mogą służyć jako główna podstawa do złożenia BLA w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzenia” - powiedział Matt Kapusta, dyrektor generalny uniQure. “Ta wiadomość jest nieoczekiwana i jesteśmy naprawdę rozczarowani ludźmi żyjącymi z HD, którzy nie mają żadnych opcji leczenia tej wyniszczającej choroby. Jesteśmy głęboko przekonani, że AMT-130 może przynieść znaczące korzyści pacjentom i pozostajemy w pełni zaangażowani we współpracę z FDA w celu ustalenia najlepszej drogi do szybkiego wprowadzenia AMT-130 do pacjentów i ich rodzin w USA”.”

Rozumiemy, jak trudno będzie pacjentom i ich rodzinom usłyszeć tę nieoczekiwaną wiadomość, ale zapewniamy, że będziemy niestrudzenie współpracować z FDA, aby ustalić ścieżkę rozwoju dla AMT-130. Współpracowaliśmy ze społecznością HD przez cały czas trwania tego programu rozwoju klinicznego i jesteśmy głęboko wdzięczni za tę współpracę. Będziemy nadal komunikować się w sposób przejrzysty i współpracować ze społecznością, gdy będziemy pracować nad tą trudną sytuacją.

W razie dodatkowych pytań prosimy o kontakt mailowy medinfo@uniqure.com lub zadzwoń pod numer 1-866-520-1257.

Z poważaniem, Daniel Leonard Dyrektor wykonawczy ds. globalnego rzecznictwa pacjentów

-Informacja prasowa-

3 listopada 2025 r.

LEXINGTON, Mass. i AMSTERDAM, 03 listopada 2025 r. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, rozwijająca transformacyjne terapie dla pacjentów z poważnymi potrzebami medycznymi, ogłosiła dzisiaj, że otrzymała informacje zwrotne od Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) podczas niedawnego spotkania przed złożeniem wniosku o licencję biologiczną (BLA) dotyczącego AMT-130, badanej terapii genowej choroby Huntingtona (HD).

Chociaż nie otrzymaliśmy jeszcze ostatecznego protokołu ze spotkania, na podstawie dyskusji podczas spotkania firma uniQure uważa, że FDA obecnie nie zgadza się już, że dane z badań fazy I/II AMT-130 w porównaniu z kontrolą zewnętrzną, zgodnie ze wstępnie określonymi protokołami i planami analizy statystycznej udostępnionymi FDA przed analizami, mogą być wystarczające do dostarczenia podstawowych dowodów na poparcie złożenia BLA. Jest to kluczowa zmiana w stosunku do wcześniejszej komunikacji z FDA podczas wielu spotkań typu B w ciągu ostatniego roku. W związku z tym termin złożenia BLA dla AMT-130 jest obecnie niejasny.

UniQure spodziewa się otrzymać ostateczny protokół w ciągu 30 dni od spotkania i planuje pilnie współpracować z FDA w celu znalezienia drogi do terminowego przyspieszonego zatwierdzenia AMT-130.

FDA przyznała AMT-130 oznaczenie przełomowej terapii na podstawie danych z badań fazy I/II w porównaniu z zewnętrznymi kontrolami w kwietniu 2025 r. oraz oznaczenie zaawansowanej terapii leków regeneracyjnych (RMAT) w maju 2024 r.

“Jesteśmy zaskoczeni opiniami FDA na ostatnim spotkaniu poprzedzającym BLA, które stanowią drastyczną zmianę w stosunku do wytycznych FDA przedstawionych w listopadzie 2024 r., zgodnie z którymi dane z trwających badań fazy I/II, w porównaniu z naturalną historią kontroli zewnętrznej, mogą służyć jako główna podstawa do złożenia BLA w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzenia” - powiedział Matt Kapusta, dyrektor generalny uniQure. “Ta wiadomość jest nieoczekiwana i jesteśmy naprawdę rozczarowani ludźmi żyjącymi z HD, którzy nie mają żadnych opcji leczenia modyfikującego przebieg tej wyniszczającej choroby. Jesteśmy głęboko przekonani, że AMT-130 ma potencjał, aby przynieść znaczące korzyści pacjentom i pozostajemy w pełni zaangażowani we współpracę z FDA w celu ustalenia najlepszej drogi do szybkiego wprowadzenia AMT-130 do pacjentów i ich rodzin w USA”.”

Oprócz kontynuowania współpracy z FDA w zakresie rozwoju AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona, uniQure planuje równolegle kontynuować rozmowy z innymi agencjami regulacyjnymi, w tym w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii.

O uniQure

Firma uniQure spełnia obietnicę terapii genowej - pojedyncze terapie z potencjalnie leczniczymi wynikami. Zatwierdzenie terapii genowej uniQure na hemofilię B - historyczne osiągnięcie oparte na ponad dekadzie badań i rozwoju klinicznego - stanowi kamień milowy w dziedzinie medycyny genomowej i wprowadza nowe podejście do leczenia pacjentów żyjących z hemofilią. uniQure rozwija obecnie szereg zastrzeżonych terapii genowych do leczenia pacjentów z chorobą Huntingtona, oporną na leczenie padaczką skroniową, ALS, chorobą Fabry'ego i innymi ciężkimi chorobami. www.uniQure.com

oświadczenia uniQure dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości, które są często wskazywane przez takie terminy, jak “przewidywać”, “wierzyć”, “móc”, “ustalać”, “szacować”, “oczekiwać”, “cel”, “zamierzać”, “oczekiwać”, “może”, “planować”, “potencjalny”, “przewidywać”, “projektować”, “dążyć”, “powinien”, “będzie”, “byłby” i podobne wyrażenia oraz ich zaprzeczenia. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Przykłady takich stwierdzeń dotyczących przyszłości obejmują m.in. stwierdzenia dotyczące: planów Spółki w zakresie rozwoju AMT-130 w Stanach Zjednoczonych, w tym planów Spółki dotyczących współpracy z FDA w celu znalezienia drogi do terminowego przyspieszonego zatwierdzenia AMT-130 i szybkiego udostępnienia AMT-130 pacjentom i ich rodzinom w USA.harmonogram i wyniki interakcji regulacyjnych w odniesieniu do programu AMT-130, w tym plany Spółki dotyczące postępów w rozmowach z innymi agencjami regulacyjnymi, w tym w Unii Europejskiej i Wielkiej Brytanii, równolegle z dyskusjami regulacyjnymi z FDA; otrzymanie ostatecznego protokołu ze spotkania pre-BLA z FDA w ciągu 30 dni od spotkania; termin złożenia przez Spółkę umowy BLA dla AMT-130; przekonanie Spółki, że FDA nie zgadza się już, że dane z badań fazy I/II AMT-130 w porównaniu z zewnętrzną kontrolą mogą być wystarczające do dostarczenia głównych dowodów na poparcie złożenia umowy BLA; oraz potencjał AMT-130 do przyniesienia znaczących korzyści pacjentom. Rzeczywiste wyniki Spółki mogą istotnie różnić się od przewidywanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości z wielu powodów. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują m.in: ryzyko związane z prowadzonymi przez Spółkę badaniami klinicznymi AMT-130 w fazie I/ll, w tym ryzyko, że badania te nie będą w stanie wykazać danych wystarczających do dalszego rozwoju klinicznego lub zatwierdzenia przez organy regulacyjne; ryzyko, że dostępnych będzie więcej danych dotyczących pacjentów, które doprowadzą do innej interpretacji niż ta wynikająca z danych wstępnych; ryzyko związane z interakcjami Spółki z organami regulacyjnymi, które może mieć wpływ na rozpoczęcie, harmonogram i postęp badań klinicznych oraz ścieżki do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; czy pomiary, które Spółka ocenia, są postrzegane jako solidne i czułe pomiary postępu choroby; czy oznaczenie RMAT, oznaczenie terapii przełomowej lub jakakolwiek przyspieszona ścieżka, jeśli zostanie przyznana, doprowadzi do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; zdolność Spółki do przeprowadzenia i sfinansowania fazy III lub badania potwierdzającego dla AMT-130 w razie potrzeby; zdolność Spółki do dalszego budowania i utrzymywania infrastruktury i personelu niezbędnego do osiągnięcia jej celów; skuteczność Spółki w zarządzaniu obecnymi i przyszłymi badaniami klinicznymi i procesami regulacyjnymi; zdolność Spółki do wykazania korzyści terapeutycznych jej kandydatów na terapię genową w badaniach klinicznych; dalszy rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność Spółki do pozyskiwania, utrzymywania i ochrony jej własności intelektualnej; oraz zdolność Spółki do finansowania swojej działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby i na akceptowalnych warunkach. Te czynniki ryzyka i niepewności zostały szerzej opisane pod nagłówkiem “Czynniki ryzyka” w okresowych dokumentach składanych przez Spółkę do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w Raporcie Rocznym na Formularzu 10-K złożonym do SEC w dniu 27 lutego 2025 r., w Raportach Kwartalnych na Formularzu 10-Q złożonych do SEC w dniach 9 maja 2025 r. i 29 lipca 2025 r., a także w innych dokumentach składanych przez Spółkę do SEC od czasu do czasu. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewności i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości i, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, Spółka nie przyjmuje na siebie obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli w przyszłości pojawią się nowe informacje.

uniQure Kontakty:

DLA INWESTORÓW:

Chiara Russo
Bezpośrednio: 781-491-4371
Telefon: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com DLA MEDIÓW:

Tom Malone Bezpośrednio: 339-970-7558 Komórka: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com