Aktualizacja od LoQus23

LoQus23 Therapeutics to firma biotechnologiczna zajmująca się badaniem małocząsteczkowych leków, które mogłyby powstrzymać patogenną ekspansję tripletów, która jest przyczyną i motorem choroby Huntingtona (HD), dystrofii miotonicznej typu 1 i innych chorób związanych z ekspansją powtórzeń tripletowych. Dziś firma ogłosiła, że nominowała i prowadzi prace nad LQT-23, kandydatem na lek, który ma przełomowy potencjał spowolnienia lub zatrzymania postępu HD.

Wcześniej, w 2024 roku, LoQus23 ogłosił finansowanie i skupienie się na opracowaniu serii inhibitorów MutSβ, z planami wejścia do kliniki do 2026 roku. Teraz oficjalnie nominowali LQT-23 jako swojego głównego kandydata - jak dotąd najbardziej zaawansowany i najsilniejszy inhibitor - z danymi przedklinicznymi wykazującymi, że blokuje on ekspansję somatyczną w modelach HD. Planują również złożyć wniosek o IND/CTA jeszcze w tym roku, sygnalizując gotowość do pierwszych badań na ludziach.

Nominacja LQT-23 jako naszego kandydata do rozwoju jest znaczącym momentem dla LoQus23 i potwierdza naszą strategię rozwoju naszej linii inhibitorów MSH3/MutSβ, aby zmienić życie pacjentów.

Dr David Reynolds, dyrektor generalny LoQus23

-INFORMACJA PRASOWA--

LoQus23 Therapeutics nominuje LQT-23 jako pierwszy w swojej klasie, doustny kandydat na lek na chorobę Huntingtona

• LQT-23 jest silnym, wysoce zróżnicowanym, pierwszym w swojej klasie allosterycznym inhibitorem MSH3/MutSβ.
• Unikalny mechanizm działania z potencjałem spowolnienia lub zatrzymania postępu HD

CAMBRIDGE, Anglia, 6 stycznia 2026 r. /PRNewswire/ - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), firma biotechnologiczna zajmująca się badaniem małocząsteczkowych leków, które mogłyby powstrzymać patogenną ekspansję tripletów, która jest przyczyną i motorem choroby Huntingtona (HD), dystrofii miotonicznej typu 1 i innych chorób związanych z ekspansją powtórzeń tripletowych, ogłasza dziś, że nominowała i rozwija LQT-23, kandydata na lek, który ma przełomowy potencjał spowolnienia lub zatrzymania postępu HD.

Wykazano, że naprawa niedopasowania DNA jest kluczowym czynnikiem powodującym HD i inne choroby związane z powtórzeniami tripletowymi. Zbieżne dowody z genetyki człowieka, badań pośmiertnych i badań mechanistycznych identyfikują MSH3/MutSβ jako najbardziej obiecujący cel szlaku naprawy niedopasowania DNA. Białko to jest jednak bardzo trudnym celem dla interwencji terapeutycznych z użyciem małych cząsteczek.

Wykorzystując swoją głęboką wiedzę na temat szlaku i choroby, LoQus23 stworzył platformę testów i wiele serii małocząsteczkowych inhibitorów MutSβ. LQT-23 stanowi przełomowy postęp w modulacji MutSβ w leczeniu HD, wykorzystując nowy mechanizm działania w celu zahamowania tego złożonego celu. LQT-23 jest jak dotąd najbardziej zaawansowanym i najsilniejszym allosterycznym małocząsteczkowym inhibitorem MutSβ.

Dr David Reynolds, dyrektor generalny LoQus23 Therapeutics, komentuje: “Nominacja LQT-23 jako naszego kandydata do rozwoju jest znaczącym momentem dla LoQus23 i potwierdza naszą strategię rozwoju naszej linii inhibitorów MSH3/MutSβ w celu zmiany życia pacjentów. Chciałbym wyrazić uznanie dla poświęcenia naszego zespołu, który pracował niestrudzenie przez wiele lat, aby zidentyfikować tego kandydata na tak trudny cel i z niecierpliwością czekamy na złożenie wniosku IND/CTA jeszcze w tym roku”.”

Dr Cyrus Mozayeni, przewodniczący zarządu LoQus23, dodał: “MSH3/MutSβ jest najbardziej obiecującym i najlepiej zwalidowanym celem dla HD, ale był trudny do wyleczenia. Zespół poczynił wyjątkowe postępy od czasu finansowania w 2024 r., a nominacja LQT-23 jako naszego głównego kandydata do rozwoju podkreśla naszą głęboką wiedzę specjalistyczną w tej dziedzinie, jednocześnie pozycjonując LoQus23 w czołówce nowych terapii w leczeniu HD”.”

Badania przedkliniczne LQT-23 wykazały silną i selektywną modulację MSH3/MutSβ, która prowadzi do silnej blokady ekspansji somatycznej w systemach komórkowych HD i modelach zwierzęcych. Rozwój przedkliniczny będzie kontynuowany do 2026 roku.

Choroba Huntingtona jest autosomalnym dominującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, dla którego obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia modyfikującego przebieg choroby i które ma 30 000 pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych. Celując w ekspansję somatyczną, LoQus23 ma nadzieję spowolnić lub nawet zatrzymać początek i postęp choroby Huntingtona. W 2024 r. LoQus23 ogłosił pomyślne zamknięcie rundy finansowania serii A o wartości 35 mln GBP, prowadzonej przez Forbion, wraz z obecnymi inwestorami SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund i Novartis Venture Fund.

Uwagi dla redaktorów

Informacje o LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 to firma biotechnologiczna z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii, opracowująca małocząsteczkowe inhibitory ekspansji somatycznej w leczeniu choroby Huntingtona i innych chorób związanych z ekspansją powtórzeń tripletowych. Choroba Huntingtona jest autosomalnym dominującym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, dla którego obecnie nie ma zatwierdzonego leczenia modyfikującego przebieg choroby i które ma obecnie 30 000 pacjentów w samych Stanach Zjednoczonych.

Podejście LoQus23 może potencjalnie zatrzymać niestabilność DNA, a tym samym spowolnić neurodegenerację w tych chorobach. LoQus23 koncentruje się na wykorzystaniu podejścia opartego na strukturze do projektowania leków małocząsteczkowych, które mogą oferować wygodniejsze podawanie niż inne podejścia. Doustne leki małocząsteczkowe mają duże osiągnięcia w leczeniu złożonych chorób mózgu i zapewniają pacjentom większą wygodę w porównaniu z innymi zaawansowanymi metodami leczenia. Wiodący program LoQus23, silny allosteryczny małocząsteczkowy inhibitor MSH3, część kompleksu MutSβ, który obecnie wchodzi w fazę rozwoju przedklinicznego.

LoQus23 ma bardzo doświadczony zespół kierowniczy, zbudowany na światowej klasy nauce. Firma została założona w 2019 roku przez dr Davida Reynoldsa, dr Caroline Benn i dr Ruth McKernan CBE, FMedSci, przedsiębiorców rezydujących w SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, który działał również jako początkowy inwestor zalążkowy. W październiku 2024 r. Spółka zamknęła udaną rundę finansowania serii A o wartości 35 mln GBP, prowadzoną przez Forbion, wraz z istniejącymi inwestorami SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund i Novartis Venture Fund.

Więcej informacji można znaleźć na stronie: www.loqus23.com