uniQure ogłasza spotkanie z FDA

9 stycznia 2026 7:05 EST

uniQure ogłasza termin spotkania typu A z FDA

LEXINGTON, Mass. i AMSTERDAM, 09 stycznia 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, która opracowuje przełomowe terapie dla pacjentów z poważnymi potrzebami medycznymi, ogłosiła dzisiaj spotkanie typu A z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) w celu omówienia pakietu danych wniosku o licencję biologiczną (BLA) w celu wsparcia przyspieszonego zatwierdzenia AMT-130, badanej terapii genowej Spółki w leczeniu choroby Huntingtona.

“Z niecierpliwością czekamy na konstruktywną dyskusję z FDA, ponieważ pracujemy nad terminowym rozstrzygnięciem w sprawie przyspieszonej ścieżki zatwierdzania AMT-130” - powiedział Matt Kapusta, dyrektor generalny uniQure. “Społeczność osób cierpiących na chorobę Huntingtona, w tym pacjenci i klinicyści, podkreślają ogromną niezaspokojoną potrzebę medyczną i znaczenie szybkiego dostępu do potencjalnie modyfikujących chorobę terapii, takich jak AMT-130. Pozostajemy głęboko zaangażowani w dostęp pacjentów, kontynuując ścisłą współpracę z FDA”.”

Spółka spodziewa się przedstawić aktualizację regulacyjną po otrzymaniu oficjalnego protokołu z posiedzenia.

O uniQure

Firma uniQure spełnia obietnicę terapii genowej - pojedyncze terapie z potencjalnie leczniczymi wynikami. Zatwierdzenie terapii genowej uniQure na hemofilię B - historyczne osiągnięcie oparte na ponad dekadzie badań i rozwoju klinicznego - stanowi kamień milowy w dziedzinie medycyny genomowej i wprowadza nowe podejście do leczenia pacjentów żyjących z hemofilią. uniQure rozwija obecnie szereg zastrzeżonych terapii genowych do leczenia pacjentów z chorobą Huntingtona, oporną na leczenie padaczką skroniową, ALS, chorobą Fabry'ego i innymi ciężkimi chorobami. www.uniQure.com

oświadczenia uniQure dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości, które są często wskazywane przez takie terminy, jak “przewidywać”, “wierzyć”, “móc”, “ustalać”, “szacować”, “oczekiwać”, “cel”, “zamierzać”, “oczekiwać”, “może”, “planować”, “potencjalny”, “przewidywać”, “projektować”, “dążyć”, “powinien”, “będzie”, “byłby” i podobne wyrażenia oraz ich zaprzeczenia. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Przykłady tych stwierdzeń dotyczących przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: planów Spółki dotyczących spotkania typu A z FDA i pracy nad terminowym rozwiązaniem dotyczącym przyspieszonej ścieżki zatwierdzania AMT-130; AMT-130 jako terapii potencjalnie modyfikującej chorobę; oraz planów Spółki dotyczących dostarczenia aktualizacji regulacyjnej po otrzymaniu oficjalnego protokołu z zaplanowanego spotkania typu A. Rzeczywiste wyniki Spółki mogą istotnie różnić się od przewidywanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości z wielu powodów. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują m.in: ryzyko związane z prowadzonymi przez Spółkę badaniami klinicznymi fazy I/ll leku AMT-130, w tym ryzyko, że takie badania nie będą w stanie wykazać danych wystarczających do wsparcia dalszego rozwoju klinicznego lub zatwierdzenia przez organy regulacyjne; ryzyko, że FDA ostatecznie stwierdzi, że takie badania nie są odpowiednie i dobrze kontrolowane, aby zapewnić podstawowe dowody na poparcie BLA; ryzyko, że dostępnych będzie więcej danych dotyczących pacjentów, które doprowadzą do innej interpretacji niż ta wynikająca z danych wstępnych; ryzyko związane z interakcjami Spółki z organami regulacyjnymi, które może mieć wpływ na rozpoczęcie, harmonogram i postęp badań klinicznych oraz ścieżki do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; czy pomiary, które ocenia Spółka, są postrzegane jako solidne i czułe pomiary postępu choroby; czy oznaczenie RMAT, oznaczenie Breakthrough Therapy lub jakakolwiek przyspieszona ścieżka, jeśli zostanie przyznana, doprowadzi do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; zdolność Spółki do przeprowadzenia i sfinansowania fazy III lub badania potwierdzającego dla AMT-130, jeśli zajdzie taka potrzeba; zdolność Spółki do dalszego budowania i utrzymywania infrastruktury i personelu niezbędnego do osiągnięcia jej celów; skuteczność Spółki w zarządzaniu obecnymi i przyszłymi badaniami klinicznymi i procesami regulacyjnymi; zdolność Spółki do wykazania korzyści terapeutycznych jej kandydatów na terapie genowe w badaniach klinicznych; dalszy rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność Spółki do pozyskiwania, utrzymywania i ochrony jej własności intelektualnej; oraz zdolność Spółki do finansowania swojej działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby i na akceptowalnych warunkach. Te czynniki ryzyka i niepewności zostały szerzej opisane pod nagłówkiem “Czynniki ryzyka” w okresowych dokumentach składanych przez Spółkę do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w Raporcie Rocznym na Formularzu 10-K złożonym do SEC w dniu 27 lutego 2025 r., w Raportach Kwartalnych na Formularzu 10-Q złożonych do SEC w dniach 9 maja 2025 r., 29 lipca 2025 r. i 10 listopada 2025 r. oraz w innych dokumentach składanych okresowo przez Spółkę do SEC. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewności i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości i, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, Spółka nie przyjmuje na siebie obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli w przyszłości pojawią się nowe informacje.

uniQure Kontakty:

DLA INWESTORÓW:

Chiara Russo Direct: 781-491-4371 Mobile: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

DLA MEDIÓW:

Tom Malone Bezpośrednio: 339-970-7558 Komórka: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com