Drodzy przyjaciele w społeczności osób cierpiących na chorobę Huntingtona,

Chcielibyśmy podzielić się aktualnymi informacjami na temat trwających badań nad SKY-0515, badanym lekiem na chorobę Huntingtona (HD). Wiemy, jak ważne dla rodzin i osób dotkniętych chorobą Huntingtona jest otrzymywanie jasnych, rzetelnych informacji i doceniamy, że poświęciliście czas na przeczytanie tego listu.

Czym jest SKY-0515?

SKY-0515 jest badanym lekiem doustnym stosowanym raz na dobę, który jest obecnie dostępny wyłącznie w ramach badań klinicznych. Nie jest on zatwierdzony do stosowania w żadnej chorobie ani w żadnym kraju. Badany lek ma wpływać na dwa czynniki biologiczne związane z chorobą Huntingtona:

• Zmutowana huntingtyna (mHTT), nieprawidłowe białko powodujące HD
• PMS1, białko, które może być zaangażowane w procesy związane z postępem choroby
• Naukowcy badają, czy zmiany w tych markerach biologicznych mogą być istotne dla HD w czasie.

Co zostało udostępnione w ogłoszeniu z 27 stycznia?

Ogłoszenie zawierało wyniki dziewięciomiesięcznej analizy okresowej osób z wczesnym stadium HD, które biorą udział w badaniu klinicznym fazy 1. Badanie to koncentruje się głównie na bezpieczeństwie i zrozumieniu, jak badany lek zachowuje się w organizmie. Oto, co zaobserwowano do tej pory:

• Zmiany w markerach biologicznych
• Osoby przyjmujące SKY-0515 wykazywały zależne od dawki obniżenie poziomu zmutowanej huntingtyny we krwi.
• Przy wyższej badanej dawce zaobserwowano średnie zmniejszenie o około 62%
• Zaobserwowano również zmniejszenie mRNA PMS1 o około 26%
• Wykazano, że badany lek dociera do mózgu, co ma kluczowe znaczenie w leczeniu HD

Odkrycia te sugerują, że SKY-0515 oddziałuje z zamierzonymi celami biologicznymi. Na tym etapie nie wiadomo, w jaki sposób zmiany te wiążą się z objawami lub długoterminowymi wynikami.

Co wiemy o bezpieczeństwie?

• SKY-0515 był ogólnie dobrze tolerowany w dotychczasowych badaniach
• W zgłoszonych danych nie zidentyfikowano żadnych istotnych obaw dotyczących bezpieczeństwa
• Bezpieczeństwo jest nadal ściśle monitorowane w miarę postępów badań

Czy mierzono objawy lub funkcje?

• Badacze zebrali również wstępne oceny kliniczne, w tym łączny wynik zwany Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS), który obejmuje ruch, myślenie i codzienne funkcjonowanie.
• Średnie wyniki były generalnie stabilne w czasie, z niewielkimi zaobserwowanymi zmianami
• Po dziewięciu miesiącach uczestnicy przyjmujący SKY-0515 wykazywali niewielką średnią poprawę w stosunku do stanu wyjściowego
• Ponieważ jest to badanie we wczesnej fazie z ograniczoną liczbą uczestników, wyniki te należy interpretować z ostrożnością
• Potrzebne są większe i dłuższe badania, aby lepiej zrozumieć, czy SKY-0515 może mieć wpływ na objawy lub postęp choroby.

Jakie badania są obecnie prowadzone?

Badanie fazy 1

• Rejestracja została zakończona
• Uczestnicy kontynuują zaślepiony okres przedłużenia
• Dodatkowe dane spodziewane są w połowie 2026 r.

Badanie fazy 2/3 FALCON-HD

• Obecnie trwają zapisy w Australii, Nowej Zelandii i Gruzji. Inne kraje zostaną dodane wkrótce
• Uczestnicy będą otrzymywać leczenie lub placebo przez co najmniej 12-18 miesięcy.
• Badanie to pozwoli na dalszą ocenę bezpieczeństwa, markerów biologicznych i pomiarów klinicznych

Więcej informacji można znaleźć na stronie ClinicalTrials.gov NCT06873334 oraz www.FALCON-HD.com.

Co ta aktualizacja oznacza dla społeczności HD?

Wyniki te stanowią wczesny, ale znaczący postęp w rozwoju klinicznym SKY-0515. Wyniki pokazują, że lek ma wymierne efekty biologiczne, ale jest jeszcze zbyt wcześnie, aby wiedzieć, co to może oznaczać dla osób dotkniętych HD. SKY-0515 pozostaje lekiem badanym i potrzebne są dalsze badania, zanim będzie można wyciągnąć jakiekolwiek wnioski na temat jego potencjalnej roli w leczeniu HD. Nadal zobowiązujemy się do przejrzystego dzielenia się aktualnymi informacjami w miarę rozwoju nauki.

W nadchodzących miesiącach członkowie zespołu Skyhawk będą uczestniczyć w wydarzeniach społecznych, konferencjach i webinariach organizowanych przez kilka organizacji wspierających pacjentów, w tym Huntington's Australia, Huntington's Victoria, Huntington's Disease Association of Auckland, Huntington's Disease Association of America, Huntington's Disease Society of Canada, Huntington's Disease Youth Organization, Factor-H, Association Huntington France oraz Huntington's Disease Association of England and Whales. Organizacje te podzielą się szczegółami na temat dat, godzin i sposobu dołączenia za pośrednictwem swoich zwykłych kanałów, więc zachęcamy do śledzenia ich w celu uzyskania najnowszych informacji.

Jesteśmy niezmiernie wdzięczni osobom i rodzinom, które biorą udział w badaniach, a także organizacjom i członkom społeczności, którzy nadal wspierają badania nad HD. Wiemy, że społeczność długo czekała na postęp i jesteśmy wdzięczni, że pomimo niepewności, nadal się z nami angażujecie. Dziękujemy za pokładanie nadziei i zaufania w badaniach.

Zobowiązujemy się do udostępniania aktualnych informacji w miarę postępu badań.

Z wyrazami uznania, zespół Skyhawk Therapeutics

--PRESS RELEASE--

Skyhawk Therapeutics ogłasza dziewięciomiesięczne wyniki pośrednie u pacjentów z badania klinicznego fazy 1 SKY-0515 w leczeniu choroby Huntingtona.

Dziewięciomiesięczne wyniki wskazują na średnią poprawę w Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale w stosunku do wartości wyjściowej o +0,64 punktu, w porównaniu z oczekiwanym pogorszeniem cUHDRS u pacjentów objawowych o -0,73 punktu w ciągu dziewięciu miesięcy, w oparciu o ważenie wyników skłonności. Skyhawk ogłasza również, że badanie SKY-0515 fazy 2/3 FALCON-HD rozszerzyło się na cały świat. Skyhawk podał już dawkę ponad 90 pacjentom.

BOSTON, MA, 27 stycznia 2026 r. - Skyhawk Therapeutics, Inc., firma biotechnologiczna na etapie badań klinicznych, opracowująca nowatorskie terapie małocząsteczkowe modulujące krytyczne cele RNA, ogłosiła dziś pozytywne wyniki dziewięciomiesięcznej analizy okresowej badanego przez Spółkę leczenia choroby Huntingtona (HD) za pomocą SKY-0515.

Leczenie SKY-0515 powoduje zależną od dawki redukcję białka mHTT we krwi o 62% przy dawce 9 mg oraz zależną od dawki redukcję mRNA PMS1 o 26%. PMS1 jest kluczowym czynnikiem powodującym ekspansję somatycznych powtórzeń CAG i patologię HD. SKY-0515 wykazał również doskonałą ekspozycję na ośrodkowy układ nerwowy i był ogólnie bezpieczny i dobrze tolerowany.

Po trzech, sześciu i dziewięciu miesiącach pacjenci otrzymujący SKY-0515 w kohorcie pacjentów części C badania klinicznego fazy 1 SKY-0515 wykazują średnią poprawę w skali Composite Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) w stosunku do wartości wyjściowej. Po dziewięciu miesiącach, w analizie zbiorczej, poprawa ta wynosi +0,64 punktu w porównaniu z oczekiwanym pogorszeniem cUHDRS po dziewięciu miesiącach u pacjentów z objawami wynoszącym -0,73 punktu, w oparciu o ważenie wyników skłonności przy użyciu Enroll-HD i TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Faza 1, część C, kohorta pacjentów cUHDRS i jej składniki po 3, 6 i 9 miesiącach u pacjentów, którzy otrzymywali SKY-0515 nieprzerwanie przez 9 miesięcy, raz dziennie, z danymi w dawkach 4 mg i 9 mg (n = 17)’, styczeń 2026 r. Uwaga: Słupki błędów reprezentują błąd standardowy średniej; ważenie wskaźnika skłonności (n=325) przeprowadzono przy użyciu Enroll-HD i TRACK-HD.

“Jestem bardzo zachęcony tymi danymi dotyczącymi bezpieczeństwa i wczesnej skuteczności SKY-0515 w badaniu fazy 1 część C u pacjentów, wykazującymi rozbieżność w cUHDRS w stosunku do oczekiwanego pogorszenia historii naturalnej w trzech, sześciu i dziewięciu miesiącach wstępnie określonych analiz’ - powiedział Ed Wild, profesor neurologii na University College London. ”SKY-0515 nadal redukuje białko mHTT w największym stopniu wykazanym przez jakąkolwiek terapię testowaną do tej pory u pacjentów, a dane kliniczne i biomarkery pokazują, że lek jest dobrze tolerowany we wszystkich badanych dawkach. Zdolność SKY-0515 do zmniejszania zarówno mHTT, jak i PMS1 oferuje silną kombinację w leczeniu choroby Huntingtona poprzez dwa z jej głównych mechanizmów patogenetycznych. Wyniki tego otwartego badania, które mają zostać potwierdzone w trwającym badaniu FALCON-HD kontrolowanym placebo, pozwalają oczekiwać znaczącego wpływu na ludzi żyjących z HD na całym świecie - dla których doustnie podawana terapia obniżająca poziom huntingtyny, taka jak SKY-0515, będzie naprawdę przełomowa“.’

“Naszym celem w badaniu fazy 1 było ustalenie bezpieczeństwa i aktywności biomarkerów” - powiedział Sergey Paushkin, dyrektor ds. badań i rozwoju w Skyhawk Therapeutics - “a utrzymująca się siła odpowiedzi SKY-0515 na biomarkery w naszej dziewięciomiesięcznej analizie danych okresowych - oraz poprawa potencjalnego punktu końcowego, cUHDRS, w porównaniu z pogorszeniem wyniku cUHDRS w danych dotyczących historii naturalnej pacjentów - podkreśla potencjał SKY-0515 jako najlepszej w swojej klasie terapii modyfikującej chorobę HD. Te tymczasowe dane stanowią ważny kamień milowy dla SKY-0515 i podkreślają siłę platformy Skyhawk do dostarczania pierwszych w swojej klasie małych cząsteczek na wyniszczające choroby bez zatwierdzonych terapii modyfikujących chorobę ’.’

Choroba Huntingtona jest rzadkim, dziedzicznym i ostatecznie śmiertelnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które dotyka ponad 40 000 objawowych pacjentów w Stanach Zjednoczonych, a setki tysięcy na całym świecie. Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, które spowalniałyby lub zatrzymywały postęp choroby. SKY-0515 jest podawanym doustnie, badanym małocząsteczkowym modulatorem RNA, opracowanym przez firmę SKYSTAR®, nowatorską platformę modulującą RNA. SKY-0515 terapeutycznie redukuje zarówno białko HTT, jak i białko PMS1. PMS1 jest dodatkowym kluczowym czynnikiem napędzającym ekspansję somatycznych powtórzeń CAG i patologię HD i powinien uzupełniać korzyści płynące z redukcji zmutowanego HTT.

Skyhawk ogłosił również dzisiaj, że badanie SKY-0515 fazy 2/3 FALCON-HD, otwarte w dwunastu ośrodkach w Australii i Nowej Zelandii, rozszerzyło się na cały świat. Skyhawk podał już SKY-0515 ponad 90 pacjentom. SKY-0515 jest pierwszym lekiem Skyhawk w badaniach klinicznych.

Skyhawk spodziewa się, że do końca 2027 r. wprowadzi do kliniki dodatkowe małocząsteczkowe leki do leczenia rzadkich chorób neurologicznych bez zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby.

Informacje o badaniu klinicznym fazy 1 SKY-0515

Badanie kliniczne fazy 1 SKY-0515 jest pierwszym badaniem na ludziach, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki SKY-0515 u zdrowych ochotników i osób z wczesnym stadium choroby Huntingtona (HD). Badanie podzielono na trzy części. Części A i B oceniały SKY-0515 u zdrowych ochotników. Część C to podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, równoległe badanie dwóch poziomów dawki SKY-0515 i placebo u osób z wczesnym stadium HD (HD-ISS etap 1, 2 lub łagodny etap 3) przez 84 dni, a następnie 12-miesięczne przedłużenie aktywnego leczenia, w którym wszyscy uczestnicy otrzymają niską lub wysoką dawkę SKY-0515 w sposób zaślepiony. Cele badania obejmują ocenę zmutowanego białka HTT i mRNA PMS1. Pierwsi pacjenci otrzymali dawkę w części C badania SKY-0515 w styczniu 2025 roku. Rekrutacja do fazy 1C badania SKY-0515 została zakończona.

Informacje o badaniu klinicznym SKY-0515 fazy 2/3 FALCON-HD

FALCON-HD (NCT06873334) to randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3, w którym oceniana jest farmakodynamika, bezpieczeństwo i skuteczność SKY-0515 u 120 uczestników z HD w stadium 2 i wczesnym stadium 3 w 12 ośrodkach w Australii i Nowej Zelandii oraz u 400 uczestników z HD w stadium 2 i wczesnym stadium 3 w ponad 40 ośrodkach na całym świecie. Zakwalifikowani pacjenci otrzymają raz dziennie doustną dawkę SKY-0515 na jednym z trzech poziomów dawkowania lub placebo, przez okres leczenia wynoszący co najmniej 12 miesięcy. Badanie ma na celu ocenę potencjału SKY-0515 do modulowania splicingu RNA i redukcji białek mHTT i PMS1, które są zaangażowane w patologię choroby Huntingtona. Dodatkowe informacje o badaniu FALCON-HD, w tym o uczestniczących w nim ośrodkach i kryteriach kwalifikacji, można znaleźć na stronach ClinicalTrials.gov i www.FALCON-HD.com.

Informacje o Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics jest firmą biotechnologiczną w fazie klinicznej, która wykorzystuje swoją zastrzeżoną platformę SKYSTAR® do odkrywania i opracowywania terapii modulujących RNA małych cząsteczek dla najbardziej uciążliwych chorób na świecie. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.skyhawktx.com.

Skyhawk Kontakt Maura McCarthy Dyrektor ds. rozwoju korporacyjnego maura@skyhawktx.com