Sarepta Therapeutics ogłasza zatwierdzenie wniosku o badanie kliniczne SRP-1005, badanego leku na chorobę Huntingtona

Oczekuje się, że pierwsze badanie kliniczne SRP-1005 na ludziach, znane jako INSIGHTT, rozpocznie się w drugim kwartale 2026 roku.

CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Feb. 4, 2026- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), lider w dziedzinie precyzyjnej medycyny genetycznej dla chorób rzadkich, ogłosiła dzisiaj, że Medsafe, nowozelandzki Urząd ds. Bezpieczeństwa Leków i Wyrobów Medycznych, zatwierdził jej wniosek o badanie kliniczne (CTA) dla badania SRP-1005-101, znanego również jako INSIGHTT. Sarepta spodziewa się rozpocząć to pierwsze badanie kliniczne SRP-1005 (dawniej ARO-HTT) na ludziach w drugim kwartale 2026 roku. SRP-1005 jest badanym terapeutycznym małym interferującym RNA (siRNA) do leczenia choroby Huntingtona.

INSIGHTT to wieloośrodkowe badanie fazy 1 z eskalacją dawki, które oceni bezpieczeństwo i tolerancję podskórnego dawkowania SRP-1005 u około 24 uczestników. SRP-1005 wykorzystuje zaawansowane podejście TfR1 (białko receptora transferyny 1), które wykorzystuje monowalentne wiązanie fragmentu antygenu (fAb) zaprojektowane do skutecznego dostarczania do ośrodkowego układu nerwowego. Podawanie podskórne ma na celu uniknięcie nasycenia receptora transferyny i osiągnięcie stałej i silnej penetracji przez barierę krew-mózg. Dane przedkliniczne dotyczące SRP-1005 wykazały potencjał znacznego obniżenia poziomu białka w kluczowych głębokich obszarach mózgu, w tym w skorupie i ogonie, a także w korze skroniowej i czołowej.

O chorobie Huntingtona Choroba Huntingtona (HD) jest rzadkim i ostatecznie śmiertelnym dziedzicznym zaburzeniem neurodegeneracyjnym, które jest przekazywane z pokolenia na pokolenie w rodzinach dotkniętych tą chorobą. Choroba Huntingtona jest spowodowana mutacją w genie białka zwanego huntingtyną lub HTT, co prowadzi do postępującej degradacji komórek nerwowych w mózgu, wpływając na funkcje poznawcze, ruch i zachowanie. W Stanach Zjednoczonych około 40 000 osób żyje z objawową HD, a dodatkowe 200 000 osób jest nosicielami mutacji genetycznej i jest zagrożonych wystąpieniem objawów. Objawy pojawiają się zwykle między 30 a 50 rokiem życia i pogarszają się z czasem, a każde dziecko rodzica dotkniętego chorobą ma szansę odziedziczyć chorobę z prawdopodobieństwem 50%. Obecnie nie jest znane żadne lekarstwo ani zatwierdzona terapia modyfikująca przebieg choroby.

Informacje o platformie siRNA firmy Sarepta

Platforma siRNA nowej generacji firmy Sarepta koncentruje się na przewlekle podawanych terapiach chorób neurodegeneracyjnych i płucnych oraz obejmuje badane terapie:

• Dystrofia mięśniowa twarzowo-łopatkowo-ramieniowa (FSHD)
• Dystrofia miotoniczna typu 1 (DM1)
• Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 2 (SCA2)
• Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF)
• Choroba Huntingtona (HD)

Sarepta prowadzi również programy przedkliniczne dotyczące ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 1 (SCA1) i ataksji rdzeniowo-móżdżkowej typu 3 (SCA3) oraz współpracuje na wyłączność z Arrowhead Pharmaceuticals w celu opracowania terapii chorób mięśni szkieletowych, z planami obejmującymi do sześciu odkrytych celów w chorobach mięśni lub ośrodkowego układu nerwowego.

Informacje o Sarepta Therapeutics

Sarepta ma pilną misję: opracować precyzyjną medycynę genetyczną dla rzadkich chorób, które niszczą życie i skracają przyszłość. Zajmujemy pozycję lidera w dziedzinie dystrofii mięśniowej Duchenne'a (Duchenne) i budujemy solidne portfolio programów obejmujących choroby mięśni, ośrodkowego układu nerwowego i serca. Więcej informacji można znaleźć na stronie www.sarepta.com lub śledź nas na LinkedIn, X, Instagramie i Facebooku.

Zamieszczanie informacji w Internecie

Rutynowo publikujemy informacje, które mogą być ważne dla inwestorów w sekcji ‘Dla inwestorów’ na naszej stronie internetowej pod adresem www.sarepta.com. Zachęcamy inwestorów i potencjalnych inwestorów do regularnego odwiedzania naszej strony internetowej w celu uzyskania ważnych informacji na nasz temat.

Stwierdzenia dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Wszelkie stwierdzenia zawarte w niniejszym komunikacie prasowym, które nie są stwierdzeniami faktów historycznych, mogą być uznane za stwierdzenia dotyczące przyszłości. Słowa takie jak “uważa”, “przewiduje”, “planuje”, “oczekuje”, “będzie”, “zamierza”, “potencjalny”, “możliwy” i podobne wyrażenia mają na celu identyfikację stwierdzeń dotyczących przyszłości. Te stwierdzenia dotyczące przyszłości obejmują stwierdzenia związane z naszymi priorytetami, technologiami oraz programami badawczo-rozwojowymi; potencjalnymi korzyściami SRP-1005; oraz oczekiwanymi planami i kamieniami milowymi, w tym naszym oczekiwaniem rozpoczęcia SRP-1005 w drugim kwartale 2026 roku.

Te stwierdzenia dotyczące przyszłości wiążą się z ryzykiem i niepewnością, z których wiele jest poza kontrolą Sarepta. Znane czynniki ryzyka obejmują m.in: sukces w badaniach przedklinicznych i klinicznych, zwłaszcza jeśli opiera się na małej próbie pacjentów, nie gwarantuje, że późniejsze badania kliniczne zakończą się sukcesem, a wyniki przyszłych badań mogą nie być spójne z wcześniejszymi pozytywnymi wynikami lub mogą nie spełniać wymogów regulacyjnych dotyczących zatwierdzania bezpieczeństwa i skuteczności kandydatów na produkty; niektóre programy mogą nigdy nie zostać wprowadzone do kliniki lub mogą zostać przerwane z wielu powodów, w tym z powodu nałożenia przez organy regulacyjne zakazu prowadzenia badań klinicznych oraz zawieszenia lub zakończenia przez nas badań klinicznych lub prób; jeśli rzeczywista liczba pacjentów cierpiących na choroby, które zamierzamy leczyć, będzie mniejsza niż szacowana, może to mieć negatywny wpływ na nasze przychody i zdolność do osiągnięcia rentowności; możemy nie być w stanie zrealizować naszych planów biznesowych, w tym osiągnąć oczekiwanych lub planowanych celów regulacyjnych i harmonogramów, planów rozwoju klinicznego i wprowadzenia produktów na rynki z różnych powodów, w tym możliwych ograniczeń zasobów finansowych i innych, ograniczeń produkcyjnych, których nie można przewidzieć lub rozwiązać w odpowiednim czasie, oraz decyzji regulacyjnych, sądowych lub agencyjnych, takich jak decyzje Urzędu Patentów i Znaków Towarowych Stanów Zjednoczonych w odniesieniu do patentów obejmujących nasze produkty kandydujące; oraz ryzyka określone pod nagłówkiem “Czynniki ryzyka” w najnowszym raporcie kwartalnym Sarepta na formularzu 10-Q złożonym w Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), a także w innych dokumentach SEC złożonych przez Spółkę, do których zapoznania się zachęcamy.

Każde z powyższych ryzyk może mieć istotny i niekorzystny wpływ na działalność Spółki, jej wyniki operacyjne i cenę akcji zwykłych Sarepta. W celu uzyskania szczegółowego opisu ryzyk i niepewności, przed którymi stoi Sarepta, zachęcamy do zapoznania się z dokumentami SEC złożonymi przez Sareptę. Ostrzegamy inwestorów, aby nie polegali w znacznym stopniu na stwierdzeniach dotyczących przyszłości zawartych w niniejszym komunikacie prasowym. Sarepta nie zobowiązuje się do publicznego aktualizowania swoich oświadczeń dotyczących przyszłości w oparciu o wydarzenia lub okoliczności po dacie niniejszej informacji prasowej, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo.

Zobacz wersję źródłową na businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Inwestor: Ian Estepan 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Ryan Wong 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Media: Tracy Sorrentino 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Źródło: Sarepta Therapeutics, Inc.