Harness Therapeutics nominuje kandydata na lek HRN001 do HD i uruchamia kliniczną radę doradczą

Harness Therapeutics nominuje HRN001, pierwszy w swojej klasie kandydat na lek na chorobę Huntingtona i powołuje kliniczną radę doradczą

• HRN001 jest silnym i specyficznym oligonukleotydem antysensownym zaprojektowanym do kontrolowanej regulacji FAN1, genetycznie potwierdzonego celu w chorobie Huntingtona.
• Kliniczna Rada Doradcza utworzona w celu wspierania postępów HRN001 w pierwszych badaniach na ludziach w 2027 r.
• Dr Andy Billinton, CSO, zaprezentuje dane przedkliniczne na zbliżającej się konferencji CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics Conference.

Cambridge, Wielka Brytania, 16 lutego 2026 r:

Harness Therapeutics (‘Harness’), firma biotechnologiczna odblokowująca wcześniej nieleczalne cele w celu zmiany leczenia chorób neurodegeneracyjnych, ogłosiła dziś nominację HRN001 jako głównego kandydata na lek na chorobę Huntingtona oraz utworzenie klinicznej rady doradczej wspierającej postępy programu w kierunku oceny klinicznej.

Choroba Huntingtona (HD) jest wyniszczającą, dziedziczną chorobą neurodegeneracyjną, która prowadzi do postępującego pogorszenia funkcji poznawczych, psychicznych i motorycznych, a śmierć często następuje w ciągu 15 lat od wystąpienia objawów. Pomimo znaczących postępów w zrozumieniu biologii choroby HD, obecnie nie ma zatwierdzonych terapii modyfikujących przebieg choroby.

HD jest spowodowana ekspansją powtórzeń CAG w genie huntingtyny (HTT). Trwająca somatyczna ekspansja tych powtórzeń jest obecnie uznawana za kluczowy czynnik rozwoju i progresji choroby. Nukleaza FAN1 pojawiła się jako jeden z najbardziej przekonujących celów do powstrzymania ekspansji somatycznej, wykazując najsilniejszy związek genetyczny z początkiem choroby w badaniach asocjacyjnych obejmujących cały genom.

Nasz pierwszy w swojej klasie kandydat HRN001 jest silnym i specyficznym oligonukleotydem antysensownym ukierunkowanym na FAN1, zaprojektowanym w celu kontrolowanej regulacji poziomu tej kluczowej nukleazy naprawczej DNA. Wykorzystuje on opatentowaną przez Harness platformę MISBA® (microRNA site blocking ASO), która umożliwia precyzyjną regulację poziomu docelowego białka bez ryzyka nadekspresji.

HRN001 wykazał silną regulację FAN1 i spowolnienie ekspansji somatycznej w modelach HD, a także korzystne właściwości PK i tolerancji. Rozwój przedkliniczny będzie kontynuowany przez cały 2026 r., aby wesprzeć wejście do badań klinicznych w 2027 r. Harness bada potencjał platformy MISBA® w innych zaburzeniach związanych z powtórzeniami tripletowymi oraz w szerszej gamie zaburzeń neurodegeneracyjnych.

Zobacz najczęściej zadawane pytania poniżej

Aby wesprzeć postęp HRN001 w kierunku kliniki, Harness powołał kliniczną radę doradczą (CAB) składającą się z wiodących ekspertów w dziedzinie HD, w tym:

• Dr Irina Antonijevic (przewodnicząca) - dyrektor ds. medycznych, Trace Neuroscience
• Dr Anne Rosser - profesor neurologii klinicznej, Uniwersytet w Cardiff
• Dr Jeffrey Long - profesor psychiatrii i biostatystyki, University of Iowa Health Care
• Dr Ralf Reilmann - dyrektor założyciel i dyrektor naczelny Instytutu George'a Huntingtona
• Dr Roger Barker - profesor neurologii klinicznej, Uniwersytet w Cambridge
• Dr Sarah Tabrizi - profesor neurologii klinicznej, University College London
• Dr William Gray - profesor neurochirurgii funkcjonalnej, Uniwersytet w Cardiff

CAB zapewni strategiczne wytyczne dotyczące rozwoju klinicznego, projektowania badań i strategii translacyjnej w miarę postępów programu w kierunku kliniki.

Dr Andy Billinton, dyrektor naukowy Harness Therapeutics, przedstawi prace firmy nad HD na zbliżającej się corocznej konferencji CHDI Huntington's Disease Therapeutics Conference w Palm Springs w Kalifornii, w dniach 23-26 lutego, zapewniając dalszy wgląd w naukowe uzasadnienie i postępy w rozwoju HRN001.

Dr Jan Thirkettle, dyrektor generalny Harness Therapeutics, skomentował: “Nominacja HRN001 stanowi kluczowy kamień milowy dla Harness i podkreśla nasze zaangażowanie w społeczność osób cierpiących na chorobę Huntingtona. Precyzyjnie regulując FAN1, cel o przekonującym potwierdzeniu genetycznym w opóźnianiu wystąpienia choroby, HRN001 reprezentuje zróżnicowane, pierwsze w swojej klasie podejście terapeutyczne do radzenia sobie z ekspansją somatyczną, podstawowym czynnikiem napędzającym postęp choroby. Utworzenie Klinicznej Rady Doradczej wnosi do programu głęboką wiedzę kliniczną i translacyjną. CAB będzie ściśle współpracować z Harness, gdy będziemy rozwijać HRN001 w kierunku kliniki i dążyć do dostarczenia prawdziwie modyfikującej chorobę terapii dla pacjentów i rodzin cierpiących na chorobę Huntingtona”.”

Dr Irina Antonijevic, przewodnicząca Klinicznej Rady Doradczej Harness Therapeutics, dodała: ’FAN1 jest jednym z najbardziej przekonujących i konsekwentnie potwierdzonych genetycznych modyfikatorów choroby Huntingtona zidentyfikowanych do tej pory, z wyraźnym mechanistycznym powiązaniem z ekspansją somatyczną i postępem choroby. Podejście Harness z HRN001 oferuje nowatorski i wysoce ukierunkowany sposób terapeutycznej modulacji tego szlaku. Z niecierpliwością czekamy na możliwość doradzania spółce, gdy będzie ona rozwijać HRN001 w kierunku kliniki, przekładając tę obiecującą naukę na program kliniczny, który może znacząco zmienić przebieg tej wyniszczającej choroby“. Szczegóły prezentacji CHDI

Tytuł: Regulacja FAN1 za pomocą ASO jako potencjalna strategia terapeutyczna w zaburzeniach związanych z powtórzeniami tripletowymi Sesja: Niestabilność somatyczna/naprawa niedopasowania Data: Wtorek, 24 lutego Prezentujący: Dr Andy Billinton, CSO w Harness Therapeutics

Biografie CAB

Dr Irina Antonijevic (przewodnicząca) jest doświadczonym klinicystą i liderem w dziedzinie opracowywania leków, powszechnie uznawanym za lidera w rozwoju innowacyjnych terapii od wczesnych etapów rozwoju do etapów klinicznych, szczególnie w obszarach o wysokich niezaspokojonych potrzebach medycznych, takich jak zaburzenia neurodegeneracyjne i psychiatryczne. Obecnie pełni funkcję dyrektora medycznego w Trace Neuroscience, wnosząc ponad trzydziestoletnie doświadczenie w psychiatrii klinicznej, neurologii, badaniach akademickich i opracowywaniu leków terapeutycznych. Dr Antonijevic jest certyfikowanym lekarzem przeszkolonym zarówno w zakresie psychiatrii, jak i neurologii, z dużym doświadczeniem w medycynie translacyjnej i strategiach rozwoju klinicznego.

Dr Anne Rosser jest profesorem neuronauki klinicznej na Uniwersytecie w Cardiff i honorowym konsultantem neurologiem w Szpitalu Uniwersyteckim w Walii, prowadząc usługi kliniczne w południowej Walii w zakresie choroby Huntingtona. Współprowadzi Cardiff University Brain Repair Group, multidyscyplinarny zespół badawczy zajmujący się opracowywaniem terapii komórkowych i regeneracyjnych w chorobach neurodegeneracyjnych. Dr Rosser pełniła wcześniej funkcję przewodniczącej Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona (EHDN), a obecnie jest przewodniczącą Komitetu Naukowego Instytutu Medycyny Prewencyjnej Lister.

Dr Jeffrey D. Long jest profesorem psychiatrii i biostatystyki na University of Iowa Health Care / Carver College of Medicine, gdzie stosuje modelowanie statystyczne w chorobach neurodegeneracyjnych, ze szczególnym uwzględnieniem choroby Huntingtona. Opracowuje i udoskonala wskaźniki progresji choroby, kluczowe dla zrozumienia naturalnych trajektorii choroby i planowania badań klinicznych. Dr Long pełni również funkcję głównego biostatystyka w badaniach podłużnych finansowanych przez NIH, takich jak REDICT-HD, i odgrywa kluczową rolę jako główny biostatystyk w Centrum Koordynacji Danych sieci badań klinicznych NeuroNEXT.

Dr Ralf Reilmann jest dyrektorem założycielem i dyrektorem generalnym George-Huntington-Institute (GHI) w Münster w Niemczech, prywatnego instytutu badawczego zajmującego się opieką kliniczną i badaniami nad chorobą Huntingtona. Pod jego kierownictwem Instytut uczestniczy w kluczowych badaniach obserwacyjnych choroby Huntingtona, w tym ENROLL-HD oraz badaniach klinicznych nad terapiami modyfikującymi przebieg choroby i terapiami genowymi. Dr Reilmann jest certyfikowanym neurologiem, powszechnie uznawanym za swoje zaangażowanie w poprawę wyników badań, opiekę nad pacjentami i globalną współpracę w badaniach nad chorobą Huntingtona.

Dr Roger Barker jest profesorem neurologii klinicznej na Uniwersytecie w Cambridge i honorowym konsultantem neurologiem w Addenbrooke's Hospital w Cambridge. Pełni funkcję głównego naukowca w Alzheimer's Research UK Drug Discovery Institute w Cambridge oraz głównego konsultanta w East of England Huntington's Disease Service. Jego badania koncentrują się na klinicznej charakterystyce zaburzeń neurodegeneracyjnych i rozwoju nowych podejść terapeutycznych, zwłaszcza terapii opartych na komórkach i genach. Dr Barker prowadził i koordynował duże programy badawcze, w tym europejskie projekty transplantacyjne i badania komórek macierzystych w chorobach Parkinsona i Huntingtona.

Dr Sarah Tabrizi jest profesorem neurologii klinicznej na University College London, znanym na całym świecie ze swoich badań nad chorobami neurodegeneracyjnymi, w szczególności chorobą Huntingtona. Zajmuje kilka prestiżowych stanowisk w społeczności neuronaukowej UCL i najlepszych brytyjskich instytucjach badań klinicznych, uznanych wieloma ważnymi nagrodami. Jej praca zmieniła dziedzinę Huntingtona, ustanawiając ramy dla oceny stopnia zaawansowania choroby, rozwoju biomarkerów i badań terapeutycznych, które służą jako modele dla innych chorób neurodegeneracyjnych. Podejście dr Tabrizi łączy głęboką wiedzę biologiczną z badaniami klinicznymi, aby dać nadzieję pacjentom z wcześniej nieuleczalnymi schorzeniami.

Dr William Gray jest profesorem neurochirurgii funkcjonalnej na Uniwersytecie w Cardiff i honorowym konsultantem neurochirurgiem w Szpitalu Uniwersyteckim w Walii. Wnosi podwójne doświadczenie w neurochirurgii klinicznej i badaniach neurobiologicznych, szczególnie koncentrując się na zaburzeniach takich jak padaczka, choroba Parkinsona, choroba Huntingtona i demencja czołowo-skroniowa. Pełni funkcję dyrektora Advanced NeuroTherapies Centre (ANTC), opracowując i dostarczając nowe terapie bezpośrednio do mózgu, jest liderem akademickim w dziedzinie neurochirurgii w Walii oraz szefem Brain Repair and Intracranial Neurotherapeutics (BRAIN) Unit. Dr Gray jest głównym badaczem w Wielkiej Brytanii w badaniu terapii genowej uniQure AMT-130 w chorobie Huntingtona oraz głównym badaczem w badaniach terapii genowej w demencji czołowo-skroniowej i chorobie Parkinsona. Współprzewodniczy również grupie roboczej ATMP Europejskiej Sieci Choroby Huntingtona i przewodniczy jej grupie zadaniowej ds. leczenia chirurgicznego.

Informacje o Harness Therapeutics Harness Therapeutics to firma biotechnologiczna skupiająca się na odblokowywaniu wcześniej nieleczalnych celów w celu przekształcenia leczenia chorób neurodegeneracyjnych. Technologia platformy MISBA® umożliwia precyzyjną regulację poziomu białek docelowych poprzez modulację mechanizmów kontrolujących syntezę białek. Niedawno ogłoszona przez Harness technologia MISBA® Duo umożliwia projektowanie pojedynczych konstruktów, które jednocześnie regulują jeden cel, jednocześnie obniżając drugi. Wykorzystując dogłębne zrozumienie regulacji potranskrypcyjnej i wyrafinowanych modeli opartych na neuronach, podejście Harness umożliwia stosowanie leków potencjalnie modyfikujących cele chorobowe, które nie byłyby możliwe do zastosowania w terapii genowej lub innych metodach.

Jej główny kandydat w chorobie Huntingtona, HRN001, celuje w nukleazę FAN1, kluczowe białko ochronne, które spowalnia postęp choroby. W jej portfolio znajdują się również programy ukierunkowane na atrakcyjne, pierwsze w swojej klasie cele w ALS, chorobie Alzheimera i chorobie Parkinsona. Harness zgromadził światowej klasy zespół, wspierany przez wiodących ekspertów w dziedzinie neurodegeneracji i biologii RNA, z siedzibą w Cambridge w Wielkiej Brytanii. Do wiodących inwestorów w dziedzinie nauk przyrodniczych należą inwestorzy założyciele Takeda Ventures i SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, a także Epidarex Capital i Ono Ventures Investment.

Więcej informacji można znaleźć na stronie https://www.harnesstx.com/ i śledź nas na LinkedIn.

Aby uzyskać więcej informacji, prosimy o kontakt: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 Email: harnesstx@icrinc.com

Najczęściej zadawane pytania

Co to jest HRN001 i jak działa?

HRN001 to badany przez Harness Therapeutics kandydat na lek na chorobę Huntingtona. Jest to antysensowny oligonukleotyd (ASO) zaprojektowany w celu selektywnego zwiększenia poziomu FAN1, białka naprawy DNA związanego z wolniejszym postępem choroby. HRN001 wykorzystuje zastrzeżoną przez Harness platformę MISBA® (microRNA site-blocking ASO), która ma na celu zwiększenie FAN1 w kontrolowany sposób. Poprzez zwiększenie FAN1, terapia ma pomóc w rozwiązaniu problemu ekspansji somatycznych powtórzeń CAG, procesu biologicznego uznawanego obecnie za ważny czynnik rozwoju i progresji choroby Huntingtona. HRN001 jest nadal w fazie rozwoju przedklinicznego i nie został jeszcze przetestowany na ludziach.

Co sprawia, że FAN1 jest tak ważnym celem w leczeniu choroby Huntingtona?

Badania genetyczne zidentyfikowały gen FAN1 jako jeden z najsilniejszych modyfikatorów początku choroby Huntingtona odkrytych do tej pory. Wariacje w genie FAN1 zostały powiązane z opóźnionym początkiem choroby, prawdopodobnie poprzez wpływ na somatyczną ekspansję powtórzeń CAG w genie huntingtyny (HTT). Ponieważ uważa się, że trwająca ekspansja somatyczna przyczynia się do postępu choroby, zwiększenie aktywności genu FAN1 stanowi nowe podejście badawcze, które, jak mają nadzieję naukowcy, może wpłynąć na biologię choroby Huntingtona.

Czy HRN001 jest terapią genową?

Nie. HRN001 nie jest terapią genową i nie zmienia ani nie edytuje DNA danej osoby. Jego celem jest wpływanie na sposób, w jaki naturalnie występujące białko jest regulowane w komórkach. Efekty działania leków ASO nie są trwałe i wymagałyby powtórzenia dawkowania, jeśli okaże się to bezpieczne i skuteczne w przyszłych badaniach.

Kiedy HRN001 wejdzie do badań klinicznych i co wykazały badania przedkliniczne?

Firma Harness planuje przeprowadzić HRN001 w kierunku pierwszych badań klinicznych na ludziach w 2027 roku. Badania przedkliniczne wykazały, że HRN001 może zwiększać poziom FAN1 i spowalniać ekspansję somatyczną w laboratoryjnych modelach HD, wraz z korzystnymi właściwościami farmakokinetycznymi i tolerancją. Dalszy rozwój przedkliniczny będzie kontynuowany w 2026 r. w celu wsparcia potencjalnego rozwoju klinicznego. CSO Andy Billinton przedstawi przedkliniczne dane dotyczące HD na konferencji CHDI Foundation Huntington's Disease Therapeutics w dniu 24 lutego 2026 r. Powołano kliniczną radę doradczą, która ma pomóc w kierowaniu przyszłym projektowaniem i rozwojem badań.

Czym to podejście różni się od innych opracowywanych terapii choroby Huntingtona?

Wiele badanych terapii ma na celu bezpośrednie obniżenie poziomu białka huntingtyny. HRN001 przyjmuje inne podejście poprzez zwiększenie FAN1, białka naprawy DNA powiązanego genetycznie z opóźnionym początkiem choroby. Zamiast celować w samą huntingtynę, program koncentruje się na ekspansji somatycznej, kluczowym procesie biologicznym uważanym za wpływający na postęp choroby.

Kto może kwalifikować się do przyszłych badań klinicznych?

Jest zbyt wcześnie, aby określić, kto może kwalifikować się do badań klinicznych. Kryteria kwalifikacji są określane podczas planowania badań klinicznych i zostaną udostępnione publicznie po ich rozpoczęciu. Badania we wczesnej fazie zazwyczaj koncentrują się na bezpieczeństwie i mogą obejmować niewielką liczbę uczestników.

Dlaczego ten rozwój jest ważny dla społeczności HD?

Obecnie nie istnieją zatwierdzone terapie modyfikujące przebieg choroby Huntingtona. HRN001 reprezentuje wczesny etap programu badawczego badającego nowy sposób radzenia sobie z ekspansją somatyczną, która jest podstawowym czynnikiem wywołującym chorobę. Choć wciąż na wczesnym etapie, zwiększenie FAN1 (genetycznie wspierany cel związany z opóźnionym początkiem choroby) może stanowić potencjalną strategię modyfikującą chorobę, jeśli przyszłe badania zakończą się sukcesem.

Co to ogłoszenie oznacza dla pacjentów żyjących obecnie z chorobą Huntingtona?

Ogłoszenie to odzwierciedla wczesny etap rozwoju potencjalnego nowego podejścia do leczenia. HRN001 nie został jeszcze wprowadzony do badań klinicznych i konieczne są dalsze badania, zanim będzie można określić jego bezpieczeństwo lub skuteczność u ludzi. Harness planuje kontynuować rozwój przedkliniczny w celu przejścia do badań klinicznych w 2027 roku.

W jaki sposób społeczność będzie informowana?

Harness zobowiązuje się do dzielenia się aktualnymi informacjami ze społecznością osób cierpiących na chorobę Huntingtona w miarę postępów programu. Informacje będą przekazywane za pośrednictwem konferencji naukowych, komunikatów firmy oraz, w przypadku rozpoczęcia badań klinicznych, za pośrednictwem publicznych rejestrów badań klinicznych i organizacji pacjentów.