uniQure przedstawia aktualizację przepisów

Droga Społeczności Choroby Huntingtona,

Piszemy, aby podzielić się aktualizacją po naszym ostatnim spotkaniu typu A z Amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA). 2 marca 2026 r. firma uniQure wydała komunikat prasowy informujący o otrzymaniu ostatecznego protokołu ze spotkania z FDA. Celem spotkania było omówienie pakietu danych wniosku o licencję biologiczną (BLA) w celu wsparcia przyspieszonego zatwierdzenia AMT-130, badanej terapii genowej uniQure w chorobie Huntingtona.

FDA stwierdziła, że nie może zgodzić się, że dane z badań fazy I/II, w porównaniu z kontrolą zewnętrzną, są wystarczające do dostarczenia podstawowych dowodów skuteczności wymaganych do poparcia wniosku o dopuszczenie AMT-130 do obrotu. FDA zdecydowanie zaleciła uniQure przeprowadzenie prospektywnego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego pozorowaną operacją badania fazy III. uniQure zamierza kontynuować współpracę z FDA w zakresie rozważań dotyczących rozwoju fazy III i planuje złożyć wniosek o spotkanie typu B w drugim kwartale 2026 r. w celu dalszego omówienia potencjalnych podejść do projektowania badań.

Ponadto poinformowaliśmy również FDA o naszym zamiarze aktualizacji planu analizy statystycznej fazy I/II w celu uwzględnienia czteroletniej analizy, którą spodziewamy się zakończyć w trzecim kwartale 2026 roku. Wierzymy, że rozszerzona obserwacja zapewni dodatkowy wgląd zarówno w trwałość, jak i skalę obserwowanych dotychczas efektów AMT-130. Protokół FDA potwierdza znaczące niezaspokojone zapotrzebowanie na terapie modyfikujące przebieg choroby Huntingtona i potwierdza zaangażowanie Agencji w stosowanie odpowiedniej elastyczności regulacyjnej, aby pomóc w rozwoju bezpiecznych i skutecznych opcji leczenia. Uważamy, że nasze nowe dane z fazy I/II dodatkowo potwierdzają potrzebę stosowania tej elastyczności. Zdajemy sobie również sprawę z tego, jak ważne jest, aby głosy pacjentów były nadal słyszane, gdy rozważana jest elastyczność regulacyjna, i pozostajemy zaangażowani w zapewnienie, że twoja perspektywa pozostanie kluczowa dla dalszych działań.

Pozostajemy głęboko zaangażowani w społeczność HD i jesteśmy niezmiernie wdzięczni za niezachwiane wsparcie, jakie okazywaliście przez ostatnie miesiące i lata. Pilna potrzeba, jaką odczuwa społeczność, jest zarówno realna, jak i zrozumiała, a my podzielamy waszą determinację, by rozwijać znaczące terapie. Wierzymy, że AMT-130 ma duży potencjał, aby oferować korzyści modyfikujące przebieg choroby. Nasz zespół jest w pełni skoncentrowany na określeniu najbardziej bezpośredniej i odpowiedzialnej ścieżki regulacyjnej, abyśmy mogli jak najszybciej udostępnić tę terapię pacjentom. Z niecierpliwością czekamy na dodatkowe aktualizacje w miarę postępu naszych dyskusji regulacyjnych. W razie jakichkolwiek pytań prosimy o kontakt mailowy medinfo@uniqure.com lub zadzwoń pod numer 1-866-520-1257.

Z poważaniem, Daniel Leonard Dyrektor wykonawczy ds. globalnego rzecznictwa pacjentów

-KOMUNIKAT PRASOWY-

uniQure przedstawia aktualizację regulacyjną dotyczącą AMT-130 na chorobę Huntingtona

LEXINGTON, Mass. i AMSTERDAM, 02 marca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, rozwijająca przełomowe terapie dla pacjentów z poważnymi potrzebami medycznymi, ogłosiła dzisiaj, że firma otrzymała ostateczny protokół z posiedzenia Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) dotyczący spotkania typu A, które odbyło się 30 stycznia 2026 r. w celu omówienia AMT-130, badanej terapii genowej choroby Huntingtona (HD).

FDA stwierdziła, że nie może zgodzić się, że dane z badań fazy I/II, w porównaniu z kontrolą zewnętrzną, są wystarczające do dostarczenia podstawowych dowodów skuteczności wymaganych do poparcia wniosku o dopuszczenie AMT-130 do obrotu. FDA zdecydowanie zaleciła uniQure przeprowadzenie prospektywnego, randomizowanego, podwójnie zaślepionego, kontrolowanego badania pozorowanego. uniQure zamierza kontynuować współpracę z FDA w zakresie rozważań dotyczących rozwoju fazy III i planuje złożyć wniosek o spotkanie typu B w drugim kwartale 2026 r. w celu dalszego omówienia potencjalnych podejść do projektowania badań.

“Chociaż nie osiągnęliśmy porozumienia w sprawie ścieżki składania wniosków na podstawie danych z fazy I/II, uważamy, że całość i trwałość naszych danych uzasadnia kontynuację merytorycznego dialogu na temat tego, w jaki sposób deklarowane przez FDA zobowiązanie do elastyczności regulacyjnej może być odpowiednio zastosowane w tym kontekście” - powiedział Matt Kapusta, dyrektor generalny uniQure. “Pozostajemy zaangażowani we współpracę z FDA w celu określenia jasnej, naukowo uzasadnionej i skutecznej ścieżki rozwoju dla AMT-130. Jesteśmy niezmiernie wdzięczni za odporność i wsparcie ze strony społeczności osób cierpiących na chorobę Huntingtona i pozostajemy zaangażowani we współpracę z pacjentami i ich rodzinami, rozwijając tę potencjalnie przełomową terapię dla potrzebującej społeczności”.”

O uniQure

Firma uniQure spełnia obietnicę terapii genowej - pojedyncze terapie z potencjalnie leczniczymi wynikami. Zatwierdzenie terapii genowej uniQure na hemofilię B - historyczne osiągnięcie oparte na ponad dekadzie badań i rozwoju klinicznego - stanowi kamień milowy w dziedzinie medycyny genomowej i wprowadza nowe podejście do leczenia pacjentów żyjących z hemofilią. uniQure rozwija obecnie szereg zastrzeżonych terapii genowych do leczenia pacjentów z chorobą Huntingtona, oporną na leczenie padaczką skroniową, ALS, chorobą Fabry'ego i innymi ciężkimi chorobami. www.uniQure.com

oświadczenia uniQure dotyczące przyszłości

Niniejsza informacja prasowa zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia faktów historycznych są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości, które są często wskazywane przez takie terminy, jak “przewidywać”, “wierzyć”, “móc”, “ustalać”, “szacować”, “oczekiwać”, “cel”, “zamierzać”, “oczekiwać”, “może”, “planować”, “potencjalny”, “przewidywać”, “projektować”, “dążyć”, “powinien”, “będzie”, “byłby” i podobne wyrażenia oraz ich zaprzeczenia. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu na dzień publikacji niniejszego komunikatu prasowego. Przykłady takich stwierdzeń dotyczących przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: planów kontynuowania współpracy z FDA w zakresie rozważań dotyczących rozwoju fazy III dla AMT-130; planów złożenia wniosku o spotkanie typu B z FDA, które odbędzie się w drugim kwartale 2026 r.; oraz potencjalnych korzyści z AMT-130. Rzeczywiste wyniki Spółki mogą istotnie różnić się od przewidywanych w tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości z wielu powodów. Te czynniki ryzyka i niepewności obejmują m.in: ryzyko związane z prowadzonymi przez Spółkę badaniami klinicznymi AMT-130 w fazie I/ll, w tym ryzyko, że badania te nie będą w stanie wykazać danych wystarczających do dalszego rozwoju klinicznego lub zatwierdzenia przez organy regulacyjne; ryzyko, że dostępnych będzie więcej danych dotyczących pacjentów, które doprowadzą do innej interpretacji niż ta wynikająca z danych wstępnych; ryzyko związane z interakcjami Spółki z organami regulacyjnymi, które mogą mieć wpływ na rozpoczęcie, harmonogram i postęp badań klinicznych oraz ścieżki do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; ryzyko, że nie będziemy w stanie uzgodnić z FDA lub innymi organami regulacyjnymi ścieżki zatwierdzania naszych kandydatów na terapię genową, w tym AMT-130; czy pomiary, które ocenia Spółka, są postrzegane jako solidne i czułe pomiary postępu choroby; czy oznaczenie RMAT, oznaczenie Breakthrough Therapy lub jakakolwiek przyspieszona ścieżka, jeśli zostanie przyznana, doprowadzi do zatwierdzenia przez organy regulacyjne; zdolność Spółki do przeprowadzenia i sfinansowania fazy III lub badania potwierdzającego dla AMT-130; zdolność Spółki do dalszego budowania i utrzymywania infrastruktury i personelu niezbędnego do osiągnięcia jej celów; skuteczność Spółki w zarządzaniu obecnymi i przyszłymi badaniami klinicznymi i procesami regulacyjnymi; zdolność Spółki do wykazania korzyści terapeutycznych jej kandydatów na terapie genowe w badaniach klinicznych; dalszy rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność Spółki do pozyskiwania, utrzymywania i ochrony jej własności intelektualnej; oraz zdolność Spółki do finansowania swojej działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby i na akceptowalnych warunkach. Te czynniki ryzyka i niepewności zostały szerzej opisane pod nagłówkiem “Czynniki ryzyka” w okresowych dokumentach składanych przez Spółkę do Amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (SEC), w tym w rocznych sprawozdaniach na formularzu 10-K, kwartalnych sprawozdaniach na formularzu 10-Q oraz w innych dokumentach składanych przez Spółkę do SEC od czasu do czasu. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewności i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości i, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, Spółka nie przyjmuje na siebie obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli w przyszłości pojawią się nowe informacje.

uniQure Kontakty:

DLA INWESTORÓW:

Chiara Russo
Bezpośrednio: 781-491-4371
Telefon: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com DLA MEDIÓW:

Tom Malone Bezpośrednio: 339-970-7558 Komórka: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com