Firma uniQure ogłasza plan złożenia wniosku o zezwolenie na wprowadzenie do obrotu (BLA) dla preparatu AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona

Analiza wyników z 3-letniego badania fazy I/II może stanowić główną podstawę wniosku o wydanie zezwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu biologicznego w ramach procedury przyspieszonej w FDA ~

Spółka zamierza złożyć wniosek o wydanie zezwolenia na wprowadzenie do obrotu (BLA) w trzecim kwartale 2026 roku

LEXINGTON, Massachusetts i AMSTERDAM, 17 czerwca 2026 r. (GLOBE NEWSWIRE) — firma uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodąca firma zajmująca się terapią genową, rozwijająca przełomowe terapie dla pacjentów o poważnych potrzebach medycznych, ogłosiła dzisiaj, że podczas niedawnego spotkania typu B z amerykańską (FDA) agencja ta poinformowała, że analiza wyników z 3-letniego okresu obserwacji w ramach badania fazy I/II będzie akceptowalna jako główna podstawa wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu biologicznego (BLA) w celu przyspieszonego zatwierdzenia leku AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. Ponadto FDA dąży do uzgodnienia projektu badania potwierdzającego przed złożeniem wniosku BLA, w tym rozważa zastosowanie równoległej grupy kontrolnej otrzymującej standardową terapię zamiast procedury pozorowanej. FDA poinformowała, że będzie współpracować z firmą uniQure w tej sprawie tak szybko, jak to możliwe. Spółka jest zdecydowana przeprowadzić badanie potwierdzające bez opóźnień i spodziewa się dalszego uzgodnienia ze FDA szczegółów takiego badania przed złożeniem wniosku BLA. Spółka zamierza złożyć wniosek BLA w trzecim kwartale 2026 roku.

“Dzisiejsze ogłoszenie odzwierciedla wynik, do którego dążyliśmy w ramach naszych nieustannych kontaktów regulacyjnych z FDA, i jesteśmy głęboko wdzięczni za autentyczne zaangażowanie FDA w zaspokojenie niezaspokojonych potrzeb Amerykanów cierpiących na chorobę Huntingtona” – powiedział Matt Kapusta, dyrektor generalny firmy uniQure. “FDA zgodziła się, że nasze obecne dane kliniczne mogą stanowić podstawę do złożenia wniosku o zezwolenie na wprowadzenie leku (BLA) w najbliższym czasie i zobowiązała się do szybkiej współpracy z nami w celu uzgodnienia planu wymaganego badania potwierdzającego. Spójność i solidność dotychczasowych danych klinicznych dają nam ogromną pewność co do potencjału produktu, który może znacząco poprawić jakość życia pacjentów. Nadal koncentrujemy się na jak najszybszym i jak najbardziej odpowiedzialnym udostępnieniu preparatu AMT-130 pacjentom i ich rodzinom w Stanach Zjednoczonych oraz na całym świecie”.”

Spółka spodziewa się otrzymać ostateczny protokół w ciągu 30 dni od ostatniego zgromadzenia typu B.

Preparat AMT-130 uzyskał od FDA status „Regenerative Medicine Advanced Therapy” (RMAT) – pierwszy tego typu status przyznany w przypadku choroby Huntingtona – a także status „Breakthrough Therapy” oraz status „Fast Track”.

Informacje o programie klinicznym fazy I/II AMT-130

UniQure prowadzi dwa wieloośrodkowe badania kliniczne fazy I/II z eskalacją dawki w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji i eksploracyjnych sygnałów skuteczności AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona. W oparciu o interakcje z FDA uzgodniono, że dane z kohort 1 i 2 w badaniach fazy I/II mogą być porównywane z zewnętrzną kontrolą dopasowaną pod względem skłonności, pochodzącą z zestawu danych historii naturalnej Enroll-HD, zgodnie z ustalonym planem analizy statystycznej, który może służyć jako podstawowa podstawa do złożenia BLA.

W badaniu przeprowadzonym w Stanach Zjednoczonych łącznie 26 pacjentów z wczesną postacią choroby Huntingtona zostało losowo przydzielonych do grupy leczonej (n = 6 – niska dawka; n = 10 – wysoka dawka) lub do grupy poddanej zabiegowi pozorowanemu (n = 10). Pacjenci poddani leczeniu otrzymali pojedynczą dawkę preparatu AMT-130 podaną bezpośrednio do prążkowia (ogona jądra ogoniastego i skorupy) za pomocą stereotaktycznej techniki neurochirurgicznej wspomaganej konwekcją i prowadzonej pod kontrolą rezonansu magnetycznego (MRI). Badanie składa się z 12-miesięcznego, ślepego okresu głównego, po którym następuje otwarte, długoterminowe obserwowanie pacjentów poddanych leczeniu przez pięć lat. Dodatkowo czterech pacjentów z grupy kontrolnej przeszło do grupy leczonej. W europejskim badaniu otwartym fazy 1b/2 nad preparatem AMT-130 wzięło udział 13 pacjentów z wczesną, objawową postacią choroby Huntingtona (n = 6 w grupie o niskiej dawce; n = 7 w grupie o wysokiej dawce).

W trzeciej kohorcie włączono kolejnych 12 pacjentów z ośrodków w Stanach Zjednoczonych i Unii Europejskiej. Kohorta ta została poddana randomizacji w celu zbadania obu dawek preparatu AMT-130 w połączeniu z leczeniem immunosupresyjnym, z wykorzystaniem obecnej, ugruntowanej procedury podawania stereotaktycznego.

W czwartej grupie badawczej z siedzibą w Stanach Zjednoczonych, obejmującej sześciu pacjentów, ocenia się stosowanie wysokich dawek preparatu AMT-130 u pacjentów o mniejszej objętości prążkowia w porównaniu z pacjentami z poprzednich grup badawczych.

Dodatkowe informacje są dostępne na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

O chorobie Huntingtona

Choroba Huntingtona to rzadka, dziedziczna choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do objawów motorycznych, w tym pląsawicy, zaburzeń zachowania oraz pogorszenia funkcji poznawczych, co skutkuje postępującym pogorszeniem stanu fizycznego i psychicznego. Choroba ta ma charakter autosomalny dominujący i wynika z powiększenia powtórzeń sekwencji CAG w pierwszym eksonie genu huntingtiny, co prowadzi do produkcji i agregacji nieprawidłowego białka w mózgu. Na chorobę Huntingtona cierpi około 75 000 osób w Stanach Zjednoczonych¹², w Unii Europejskiej² i w Wielkiej Brytanii³, a setki tysięcy innych osób są narażone na ryzyko odziedziczenia tej choroby. Pomimo jasno określonej etiologii choroby Huntingtona nie ma obecnie żadnych zatwierdzonych terapii pozwalających opóźnić jej wystąpienie lub spowolnić postęp choroby.

O uniQure

Firma uniQure spełnia obietnicę terapii genowej – pojedynczych zabiegów dających potencjalnie wyleczalne efekty. Zatwierdzenie terapii genowej firmy uniQure stosowanej w leczeniu hemofilii typu B – historyczne osiągnięcie oparte na ponad dziesięciu latach badań i rozwoju klinicznego – stanowi ważny kamień milowy w dziedzinie medycyny genomowej i zapoczątkowuje nowe podejście terapeutyczne dla pacjentów cierpiących na hemofilię. uniQure rozwija obecnie portfolio własnych terapii genowych przeznaczonych do leczenia pacjentów z chorobą Huntingtona, oporną na leczenie padaczką skroniową, chorobą Fabry’ego oraz innymi ciężkimi schorzeniami. www.uniQure.com

oświadczenia uniQure dotyczące przyszłości

Niniejszy komunikat prasowy zawiera stwierdzenia dotyczące przyszłości w rozumieniu sekcji 27A ustawy o papierach wartościowych oraz sekcji 21E ustawy o giełdach papierów wartościowych. Wszystkie stwierdzenia inne niż stwierdzenia dotyczące faktów historycznych są stwierdzeniami dotyczącymi przyszłości, które często są oznaczone terminami takimi jak “przewidywać”, “uważać”, “mógłby”, “ustalić”, “szacować”, “oczekiwać”, “cel”, “zamierzać”, “oczekiwać z niecierpliwością”, “może”, “planować”, “potencjalny”, “przewidywać”, “prognozować”, “dążyć”, “powinien”, “będzie”, “byłby” oraz podobne wyrażenia i ich formy przeczące. Stwierdzenia dotyczące przyszłości opierają się na przekonaniach i założeniach kierownictwa oraz na informacjach dostępnych kierownictwu wyłącznie na dzień sporządzenia niniejszego raportu. Przykłady takich stwierdzeń dotyczących przyszłości obejmują między innymi stwierdzenia dotyczące: planów Spółki dotyczących przeprowadzenia badania potwierdzającego, w tym projektu, harmonogram, punkty końcowe i grupę kontrolną takiego badania, a także uzgodnienie tego badania z FDA przed złożeniem wniosku BLA, potencjalne zastosowanie równoległej grupy kontrolnej opartej na standardowej terapii zamiast zabiegu pozorowanego oraz oczekiwania dotyczące terminu złożenia wniosku BLA i uzyskania przyspieszonego zatwierdzenia leku AMT-130. Rzeczywiste wyniki Spółki mogą znacznie różnić się od tych przewidywanych w niniejszych stwierdzeniach dotyczących przyszłości z wielu powodów. Ryzyka i niepewności te obejmują między innymi: ryzyko związane z prowadzonymi przez Spółkę badaniami klinicznymi AMT-130 w fazie I/II, w tym ryzyko, że badania te nie będą w stanie dostarczyć danych wystarczających do uzasadnienia dalszego rozwoju klinicznego lub uzyskania zgody organów regulacyjnych; ryzyko, że FDA ostatecznie stwierdzi, iż dane z badań fazy I/II nie są wystarczające do poparcia wniosku BLA lub uzyskania przyspieszonej zgody; ryzyko, że pojawią się dodatkowe dane dotyczące pacjentów, które doprowadzą do interpretacji odmiennej od tej wynikającej z analiz danych z trzeciego roku; ryzyko związane z kontaktami Spółki z organami regulacyjnymi, które mogą wpłynąć na rozpoczęcie, harmonogram i postęp badań klinicznych oraz ścieżki prowadzące do uzyskania zgody organów regulacyjnych; to, czy wskaźniki oceniane przez Spółkę zostaną uznane za rzetelne i czułe miary postępu choroby; to, czy przyznanie statusu RMAT, statusu terapii przełomowej lub jakiejkolwiek ścieżki przyspieszonej, o ile zostanie przyznane, doprowadzi do uzyskania zgody organów regulacyjnych; zdolność Spółki do przeprowadzenia i sfinansowania wszelkich wymaganych badań potwierdzających dotyczących AMT-130; zdolność Spółki do pomyślnego zakończenia wszelkich wymaganych badań potwierdzających dotyczących AMT-130; ryzyko, że przyspieszone zatwierdzenie, o ile zostanie przyznane, może podlegać wymogom po zatwierdzeniu, których spełnienie jest trudne lub kosztowne; zdolność Spółki do dalszego budowania i utrzymywania infrastruktury oraz personelu niezbędnego do osiągnięcia jej celów; skuteczność Spółki w zarządzaniu bieżącymi i przyszłymi badaniami klinicznymi oraz procesami regulacyjnymi; zdolność Spółki do wykazania korzyści terapeutycznych swoich kandydatów na terapie genowe w badaniach klinicznych; dalszy rozwój i akceptacja terapii genowych; zdolność Spółki do uzyskania, utrzymania i ochrony swojej własności intelektualnej; oraz zdolność Spółki do finansowania swojej działalności i pozyskiwania dodatkowego kapitału w razie potrzeby oraz na akceptowalnych warunkach. Ryzyka i niepewności te zostały bardziej szczegółowo opisane w sekcji “Czynniki ryzyka” w okresowych dokumentach Spółki składanych do amerykańskiej Komisji Papierów Wartościowych i Giełd (“SEC”), w tym w raporcie rocznym na formularzu 10-K złożonym do SEC 2 marca 2026 r., raport kwartalny na formularzu 10-Q złożony w SEC 5 maja 2026 r. oraz w innych dokumentach, które Spółka od czasu do czasu przedkłada SEC. Biorąc pod uwagę te ryzyka, niepewności i inne czynniki, nie należy nadmiernie polegać na tych stwierdzeniach dotyczących przyszłości, a Spółka, z wyjątkiem przypadków wymaganych przez prawo, nie przyjmuje na siebie obowiązku aktualizowania tych stwierdzeń dotyczących przyszłości, nawet jeśli w przyszłości pojawią się nowe informacje.

uniQure Kontakty:

DLA INWESTORÓW:

DLA MEDIÓW: Chiara Russo, tel. bezpośredni: 781-491-4371, kom.: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Bezpośrednio: 339-970-7558 Komórka: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com