Nowe badanie potwierdzające “PRECISE-HD” dotyczące leku pridopidyna w chorobie Huntingtona – rekrutacja uczestników rozpocznie się w czerwcu

Data wydania: 07.07.2026

Droga społeczności HD,

Chcielibyśmy przekazać najnowsze informacje dotyczące badania potwierdzającego PRECISE-HD badanie (badanie III fazy nad pridopidyną mające na celu określenie wpływu klinicznego i bezpieczeństwa stosowania w chorobie Huntingtona (HD)), globalne badanie kliniczne oceniające lek eksperymentalny pridopidyna u osób cierpiących na chorobę Huntingtona. Badanie to zostało obecnie umieszczone na stronie www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

W oparciu o wnioski z dotychczasowych badań, szerokie opinie ze strony pacjentów i środowisk naukowych oraz zalecenia organów regulacyjnych, badanie PRECISE-HD ma na celu zebranie istotnych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa stosowania pridopidyny oraz dostarczenie rzetelnych danych, które będą stanowić dodatkowe wsparcie dla oceny regulacyjnej. Trwa proces uruchamiania ośrodków badawczych, a przewiduje się, że rekrutacja w pierwszych ośrodkach w Stanach Zjednoczonych rozpocznie się w czerwcu 2026 r., a następnie, w dalszej części roku, stopniowo będą dołączane serwisy z innych krajów.

Czym jest badanie PRECISE-HD?

Obecnie nie ma zatwierdzonych metod leczenia, które pozwoliłyby spowolnić lub zatrzymać postęp choroby Huntingtona.

PRECISE-HD to potwierdzające badanie kliniczne III fazy, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa badanego leku – pridopidyny (przyjmowanej w postaci kapsułek doustnych dwa razy dziennie) – u osób cierpiących na chorobę Huntingtona. Projekt badania oparto na wynikach wcześniejszych badań, opiniach społeczności osób dotkniętych chorobą Huntingtona oraz rozmowach z organami regulacyjnymi.

W ramach badania planuje się włączenie 400 osób osoby żyjące z chorobą Huntingtona, od wczesnego do średniego stadium choroby (określonego jako wynik w skali całkowitej zdolności funkcjonalnej (TFC) wynoszący 7–13) oraz wynik w skali całkowitej sprawności ruchowej (TMS) wynoszący ≥20, co oznacza osoby, u których wystąpiły zmiany motoryczne lub które odczuwają ograniczenia w samodzielnym funkcjonowaniu. Grupa ta ma na celu umożliwienie odpowiedniej oceny ewentualnego wpływu terapii na postęp choroby w porównaniu z placebo.

Projekt PRECISE-HD będzie składał się z dwóch następujących po sobie etapów:

Etap 1 — badanie kontrolowane placebo (52 tygodnie): Uczestnicy otrzymują albo pridopidynę, albo placebo (połowa otrzymuje pridopidynę, a połowa placebo). Ani uczestnicy, ani ich lekarze nie będą wiedzieć, który lek otrzymują.

Etap 2 — Otwarte przedłużenie badania (104 tygodnie): Wszyscy (kwalifikujący się) uczestnicy, niezależnie od leczenia, jakie otrzymali w etapie 1, zostaną przydzieleni do grupy otrzymującej pridopidynę przez dwa lata, co pozwoli badaczom ocenić długoterminowe skutki w okresie trwającym łącznie do trzech lat.

W ramach badania oceniane będą różne parametry związane z chorobą Huntingtona, przy czym głównym punktem końcowym będzie zmiana łącznego wyniku w skali Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) od wartości wyjściowej do 52. tygodnia. Oceniane będą również inne punkty końcowe, w tym sprawność funkcjonalna, motoryka, funkcje poznawcze, mowa i jakość życia, a także bezpieczeństwo stosowania i tolerancja pridopidyny.

Badanie ma zostać przeprowadzone w maksymalnie 75 ośrodkach na całym świecie, w tym w Stanach Zjednoczonych, Unii Europejskiej, Wielkiej Brytanii i Kanadzie. Rekrutacja ma się rozpocząć w pierwszych ośrodkach w Stanach Zjednoczonych w czerwcu 2026 r., a następnie, w miarę upływu roku, będzie stopniowo rozszerzana na ośrodki w innych krajach.

Osoby, które chciałyby uzyskać więcej informacji na temat badania PRECISE-HD, mogą porozmawiać ze swoim neurologiem lub specjalistą ds. choroby Huntingtona. Mogą również skontaktować się z lokalną organizacją wspierającą pacjentów z chorobą Huntingtona w celu uzyskania dodatkowych wskazówek i wsparcia. Kryteria kwalifikacyjne, procedury badawcze oraz wszelkie potencjalne zagrożenia i korzyści zostaną wyjaśnione przez zespół badawczy w ośrodkach badawczych podczas procesu uzyskiwania świadomej zgody.

Czym jest pridopidyna?

Pridopidyna jest lekiem badanym, a jej bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały jeszcze ustalone; uczestnicy mogą odnieść korzyści z udziału w tym badaniu, ale nie jest to pewne.

Substancja ta wywiera swoje działanie poprzez aktywację białka w mózgu zwanego receptorem sigma-1 (S1R) i często określa się ją mianem agonisty S1R. Wykazano, że receptor S1R odgrywa rolę w stymulowaniu wielu szlaków neuroprotekcyjnych, których funkcjonowanie jest zaburzone w chorobach neurodegeneracyjnych, takich jak choroba Huntingtona. W niniejszym badaniu ocenione zostaną kliniczne skutki działania pridopidyny na postęp choroby Huntingtona.

Do tej pory ponad 1 600 osób otrzymało pridopidynę w ramach badań klinicznych — w większości w ramach badań dotyczących choroby Huntingtona — a niektórzy uczestnicy byli poddawani aktywnemu leczeniu nawet przez siedem lat. We wszystkich tych badaniach pridopidyna wykazała ogólnie korzystny profil bezpieczeństwa i tolerancjiⁱ.

Kto jest sponsorem badania PRECISE-HD?

PRECISE-HD jest realizowane przez Prilenia oraz Ferrer, które wspólnie opracowują pridopidynę w ramach partnerstwa. Prilenia jest prywatną firmą biofarmaceutyczną, której działalność opiera się na niezachwianym dążeniu do doskonałości naukowej oraz przyspieszeniu postępów w leczeniu osób dotkniętych chorobą Huntingtona (HD), stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) i innymi zaburzeniami neurodegeneracyjnymi. Ferrer jest międzynarodową firmą farmaceutyczną posiadającą certyfikat B Corp, która wykorzystuje swoją działalność do walki o sprawiedliwość społeczną i oferuje przełomowe rozwiązania w zakresie chorób zagrażających życiu w ponad stu krajach, kładąc coraz większy nacisk na rzadkie zaburzenia neurologiczne.

Firmy Prilenia i Ferrer prowadzą również badania nad pridopidyną w ramach badania III fazy dotyczącego stwardnienia zanikowego bocznego (ALS).

Aby uzyskać więcej informacji na temat tych firm, prosimy odwiedzić stronę www.prilenia.com lub www.ferrer.com.

Aby uzyskać więcej informacji na temat PRECISE-HD, odwiedź stronę www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) oraz strona internetowa poświęcona badaniu PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) zostanie wkrótce wprowadzony na rynek.

⚠ Ważna uwaga
Pridopidyna jest lekiem badanym i nie została zatwierdzona do stosowania przez żaden organ regulacyjny. Jej bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały jeszcze ustalone. Niniejsza aktualizacja ma charakter wyłącznie informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Przed podjęciem jakichkolwiek decyzji dotyczących leczenia lub udziału w badaniu klinicznym należy skonsultować się z lekarzem.

Komunikat prasowy