Kategoria: Aktualności

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

May Awareness Month 2025 – Shining a light on HD: One Action a Day

Every May, communities around the world come together to shine a light on Huntington’s Disease (HD). From families and caregivers to clinicians, researchers, and advocates, we are united by one […]

UniQure ogłasza przyznanie przez FDA oznaczenia przełomowej terapii dla AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona

~ Oznaczenie przełomowej terapii na podstawie dowodów klinicznych z badań fazy I/II wykazujących znaczące spowolnienie postępu choroby ~ ~ Dodatkowa aktualizacja przepisów i wytyczne dotyczące wniosku o licencję biologiczną [...]

Aktualizacja dotycząca badania fazy II GENERATION HD2

Firma Roche ogłosiła kontynuację badania klinicznego GENERATION HD2 fazy II oceniającego tominersen u osób z wczesnymi objawami choroby Huntingtona. Po analizie okresowej przeprowadzonej przez niezależną komisję, nie [...]

Spojrzenie wstecz na Kongres HDYO 2025

The HDYO Congress 2025 brought together young people, families, researchers, and professionals from around the world for an unforgettable event dedicated to the Huntington’s Disease community. Over three inspiring days, […]

23 marca: Obchody Dnia Wdzięczności w społeczności osób z chorobą Huntingtona

“Gratitude Day is a way to honor the collaboration of HD families with clinicians and scientists, which started with the efforts to identify the Huntington’s disease gene in the 1980s, […]

Tanita Allen, nowa kolumna na stronie internetowej IHA - Be Empowered

Tanita Allen, a dedicated advocate for Huntington’s Disease and author of her much labored memoir “We Exist”, is starting a new column for the IHA website, called Be Empowered by […]

SOM Biotech ogłasza wyniki badania fazy 2b

SOM Biotech przedstawia wyniki badania fazy 2b z SOM3355, wykazując unikalny profil z wyraźną poprawą pląsawicy u pacjentów z chorobą Huntingtona i bezpiecznym profilem bez senności, [...]

Kampania z okazji Dnia Chorób Rzadkich 2025

The International Huntington Association, in collaboration with the European Huntington Association, is organizing a campaign for Rare Disease Day 2025, on the 28th February. The slogan for this year’s RDD […]

RDI uruchamia program przywództwa młodzieży

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims […]