Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Czytaj dalej...
Studentka z Toronto pisze książkę, by inni życzliwie traktowali jej dziadka 11 grudnia 2024 r. - Toronto, Ontario, Kanada Większość ludzi nigdy nie słyszała o chorobie Huntingtona. Ten brak świadomości oznacza, że ludzie żyjący z tą rzadką chorobą są często źle rozumiani i źle traktowani, zwłaszcza w systemie medycznym. Bloopy the Alien Czytaj dalej...
W dniu wczorajszym firma uniQure wydała komunikat prasowy, w którym poinformowała o uzgodnieniu z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA) kluczowych elementów przyspieszonej ścieżki zatwierdzania programu AMT-130 firmy uniQure w chorobie Huntingtona. Kluczowe wnioski są następujące: - Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zgadza się, że dane z trwającego Czytaj dalej...
Dimitri Poffé jest już znanym członkiem społeczności HD. Po pozytywnym wyniku testu na chorobę Huntingtona, Dimitri wyruszył w rowerową podróż po Ameryce Południowej. W ramach tego projektu, nazwanego Explore for Huntington, Dimitri odwiedził kilka stowarzyszeń HD i rodzin, starając się podnieść świadomość na temat choroby Huntingtona. "The Present" jest reżyserowany przez Czytaj dalej...
2 grudnia 2024 r. - PTC otrzyma $1.0B w gotówce w momencie zamknięcia -- PTC jest uprawniona do otrzymania do $1.9B w ramach etapów rozwojowych, regulacyjnych i sprzedażowych -- PTC będzie dzielić się zyskami w USA i dwucyfrowymi opłatami licencyjnymi od sprzedaży netto poza USA -- Novartis przejmie globalne obowiązki w zakresie rozwoju, produkcji i komercjalizacji po zakończeniu części kontrolowanej placebo Czytaj dalej...
Badanie fazy 2 DIMENSION nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego Dalzanemdor był ogólnie dobrze tolerowany; nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów bezpieczeństwa W oparciu o te dane Spółka nie planuje dalszego rozwoju dalzanemdoru CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-Nov. 20, 2024- Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) ogłosiła dziś najważniejsze wyniki badania fazy 2 DIMENSION. Czytaj dalej...
INFORMACJA PRASOWA - 25 października 2024 r., Moskwa, Idaho, USAZ przyjemnością ogłaszamy premierę nowej książki o chorobie Huntingtona (HD) zatytułowanej Livable Lives: Conversations with the Huntington's Disease Community, autorstwa Christy Dearien, z przedmową Jimmy'ego Pollarda. W Livable Lives Christy dzieli się doświadczeniami swojej własnej rodziny z HD Czytaj dalej...
Cambridge, Wielka Brytania, 2 października 2024 r. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), prywatna firma biotechnologiczna zajmująca się badaniem leków małocząsteczkowych, które mogłyby powstrzymać niestabilność DNA i spowolnić neurodegenerację w chorobie Huntingtona, dystrofii miotonicznej typu 1 i podobnych chorobach związanych z ekspansją powtórzeń tripletowych, ogłosiła dziś pomyślne zamknięcie serii o wartości 35 mln GBP (ok. $43 mln). Czytaj dalej...
PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą kwalifikować się do priorytetowego przeglądu i przyspieszonego zatwierdzenia. Nastąpiło to po opublikowaniu 12-miesięcznych danych okresowych z badania fazy 2 PTC, które Czytaj dalej...
Prilenia, firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła europejski wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) w Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla pridopidyny w leczeniu choroby Huntingtona (HD). MAA Czytaj dalej...
Polish 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish 
Ukrainian