Kategoria: Aktualności

LoQus23 Therapeutics ogłasza finansowanie w wysokości 35 milionów funtów na rozwój nowego leku mającego na celu zahamowanie ekspansji somatycznej w chorobie Huntingtona.

Cambridge, Wielka Brytania, 2 października 2024 r. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), prywatna firma biotechnologiczna badająca leki małocząsteczkowe, które mogą zatrzymać niestabilność DNA i spowolnić neurodegenerację w chorobie Huntingtona, dystrofii miotonicznej [...]

FDA przyznaje oznaczenie Fast Track dla programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

PTC518 to doustny lek, który zmniejsza produkcję zmutowanego białka Huntingtina, które powoduje postęp choroby. Programy z oznaczeniem Fast Track mogą korzystać z wczesnych interakcji z FDA i mogą być [...]

Pridopidyna firmy Prilenia stosowana w chorobie Huntingtona dopuszczona do europejskiego przeglądu pozwoleń na dopuszczenie do obrotu

Prilenia, firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła wniosek o europejski [...]

IROS, Prilenia i International Huntington's Disease Association współpracują nad pierwszym w historii badaniem choroby Huntingtona (HD) w regionie MENA.

Abu Zabi, Zjednoczone Emiraty Arabskie; 19 czerwca 2024 r.: IROS, kontraktowa organizacja badawcza z siedzibą w Abu Zabi (część grupy M42), nawiązała współpracę z Prilenia Therapeutics, firmą biotechnologiczną na etapie klinicznym, oraz Międzynarodową [...]

uniQure ogłasza pozytywną aktualizację danych okresowych wykazujących spowolnienie progresji choroby w badaniach fazy I/II AMT-130 dla HD

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach", [...].

Wave Life Sciences ogłasza pozytywne wyniki badania fazy 1b/2a SELECT-HD, w którym po raz pierwszy wykazano kliniczne działanie obniżające stężenie zmutowanej huntingtyny w chorobie Huntingtona.

Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczną, zmutowaną huntingtynę (mHTT) [...]

PTC ogłosiła dziś obiecujące 12-miesięczne wyniki badania fazy 2 PIVOT-HD doustnego PTC518  

W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie [...]

Badanie fazy 2 firmy Sage Therapeutics potwierdza wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze

Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym określono wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Za pomocą HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) zmierzono różnicę [...]

Aktualne informacje z Bliskiego Wschodu i Afryki Północnej

Prezydent IHA Svein Olaf Olsen był głównym mówcą na temat choroby Huntingtona podczas Kongresu Chorób Rzadkich na Bliskim Wschodzie w Abu Zabi w zeszłym miesiącu. Mówił o pilnej potrzebie [...]

FDA przyznaje uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation.

Dzisiaj jesteśmy bardzo szczęśliwi w społeczności Huntingtona. Uniqure ogłosiło, że firma otrzymała tytuł Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]