Badania

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and tiered double-digit royalties on ex-U.S. net sales –– Novartis will assume global development, manufacturing and commercial responsibilities following completion of placebo-controlled portion of Czytaj dalej...

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan further development of dalzanemdor CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–Nov. 20, 2024– Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) today announced topline results from the Phase 2 Czytaj dalej...

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Czytaj dalej...

Prilenia, firma biotechnologiczna w fazie klinicznej, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła europejski wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu (MAA) w Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla pridopidyny w leczeniu choroby Huntingtona (HD). MAA Czytaj dalej...

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach" - stwierdził Walid Abi-Saab, dyrektor medyczny uniQure. "Uważamy, że jest to pierwsze badanie kliniczne jakiegokolwiek badanego leku Czytaj dalej...

Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczne, zmutowane białko huntingtyny (mHTT) i zachowuje zdrowe, dzikie białko huntingtyny (wtHTT) u osób z chorobą Huntingtona. Wyniki badaniaW analizie porównano Czytaj dalej...

W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie mHTT obniżono odpowiednio o 21% i 43% dla dawek 5 mg i 10 mg. Ponadto leczenie PTC518 spowodowało Czytaj dalej...

Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym oceniano wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Za pomocą HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) zmierzono różnicę między 29 zdrowymi ochotnikami a 40 uczestnikami z HD. Jako drugorzędny wynik badania zmierzono bezpieczeństwo i tolerancję. Czytaj dalej...

Społeczność Huntingtona jest dziś bardzo szczęśliwa. Ogłoszenie przez Uniqure, że firma otrzymała "Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 in Huntington's Disease jest więcej niż obiecujące", mówi prezes IHA, Svein Olaf Olsen. "Licencja" RMAT opiera się na Czytaj dalej...