Kategoria: Badania

ADORE-DH - potencjalna terapia komórkami macierzystymi

ADORE-DH było badaniem fazy II potencjalnej terapii HD z wykorzystaniem komórek macierzystych. Sponsorowane przez AZIDUS Brasil (kompleksową organizację badań klinicznych), to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie miało na celu [...]

uniQure ogłasza pozytywne wyniki wstępnego badania fazy I/II AMT-130 u pacjentów z chorobą Huntingtona

24 września 2025 r. Wersja PDF ~ Kluczowe badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy; wysoka dawka AMT-130 wykazała statystycznie istotne spowolnienie choroby 75% po 36 miesiącach mierzone za pomocą cUHDRS w porównaniu z skłonnością [...].

Skyhawk przedstawia dane dotyczące kohorty C

Wcześniej dzisiaj Skyhawk przedstawił poniższą aktualizację dotyczącą części C badania fazy 1 SKY-0515. --Drodzy przyjaciele i współpracownicy Skyhawk, z przyjemnością ogłaszamy dzisiaj [...]

Prilenia i Ferrer przekazują aktualne informacje na temat europejskiego procesu regulacyjnego dla pridopidyny w chorobie Huntingtona

25 lipca 2025 r. NAARDEN, Holandia & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hiszpania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. i Ferrer ogłosiły dzisiaj, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla [...]

Badanie PTC518 PIVOT-HD osiągnęło pierwotny punkt końcowy

5 maja 2025 r. Wersja PDF - Badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy z zależnym od dawki obniżeniem stężenia białka HTT we krwi w 12. tygodniu - - Korzystne trendy zależne od dawki w skalach klinicznych w fazie 2 [...]

UniQure ogłasza przyznanie przez FDA oznaczenia przełomowej terapii dla AMT-130 w leczeniu choroby Huntingtona

~ Oznaczenie przełomowej terapii na podstawie dowodów klinicznych z badań fazy I/II wykazujących znaczące spowolnienie postępu choroby ~ ~ Dodatkowa aktualizacja przepisów i wytyczne dotyczące wniosku o licencję biologiczną [...]

Aktualizacja dotycząca badania fazy II GENERATION HD2

Firma Roche ogłosiła kontynuację badania klinicznego GENERATION HD2 fazy II oceniającego tominersen u osób z wczesnymi objawami choroby Huntingtona. Po analizie okresowej przeprowadzonej przez niezależną komisję, nie [...]

SOM Biotech ogłasza wyniki badania fazy 2b

SOM Biotech przedstawia wyniki badania fazy 2b z SOM3355, wykazując unikalny profil z wyraźną poprawą pląsawicy u pacjentów z chorobą Huntingtona i bezpiecznym profilem bez senności, [...]

PTC Therapeutics zawiera globalną umowę licencyjną i umowę o współpracy z Novartis w zakresie programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

2 grudnia 2024 r. - PTC otrzyma $1.0B w gotówce w momencie zamknięcia -- PTC jest uprawniona do otrzymania do $1.9B w ramach etapów rozwoju, regulacyjnych i sprzedażowych -- PTC podzieli się zyskami w USA i [...]

Sage Therapeutics zaprzestaje rozwoju dalzanemdoru w HD

Badanie fazy 2 DIMENSION nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego Dalzanemdor był ogólnie dobrze tolerowany; nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów bezpieczeństwa Na podstawie tych danych firma nie planuje [...]