Kategoria: Badania

PTC Therapeutics zawiera globalną umowę licencyjną i umowę o współpracy z Novartis w zakresie programu PTC518 dotyczącego choroby Huntingtona

2 grudnia 2024 r. - PTC otrzyma $1.0B w gotówce w momencie zamknięcia -- PTC jest uprawniona do otrzymania do $1.9B w ramach etapów rozwoju, regulacyjnych i sprzedażowych -- PTC podzieli się zyskami w USA i [...]

Sage Therapeutics zaprzestaje rozwoju dalzanemdoru w HD

Badanie fazy 2 DIMENSION nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego Dalzanemdor był ogólnie dobrze tolerowany; nie zaobserwowano żadnych nowych sygnałów bezpieczeństwa Na podstawie tych danych firma nie planuje [...]

LoQus23 Therapeutics ogłasza finansowanie w wysokości 35 milionów funtów na rozwój nowego leku mającego na celu zahamowanie ekspansji somatycznej w chorobie Huntingtona.

Cambridge, Wielka Brytania, 2 października 2024 r. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), prywatna firma biotechnologiczna badająca leki małocząsteczkowe, które mogą zatrzymać niestabilność DNA i spowolnić neurodegenerację w chorobie Huntingtona, dystrofii miotonicznej [...]

Pridopidyna firmy Prilenia stosowana w chorobie Huntingtona dopuszczona do europejskiego przeglądu pozwoleń na dopuszczenie do obrotu

Prilenia, firma biotechnologiczna na etapie klinicznym, koncentrująca się na pilnej misji opracowania nowych środków terapeutycznych w celu spowolnienia postępu chorób neurodegeneracyjnych i zaburzeń neurorozwojowych, złożyła wniosek o europejski [...]

uniQure ogłasza pozytywną aktualizację danych okresowych wykazujących spowolnienie progresji choroby w badaniach fazy I/II AMT-130 dla HD

"Jesteśmy bardzo zadowoleni z tych nowych danych wykazujących statystycznie istotne, zależne od dawki spowolnienie postępu choroby Huntingtona i obniżenie NfL w płynie mózgowo-rdzeniowym po 24 miesiącach", [...].

Wave Life Sciences ogłasza pozytywne wyniki badania fazy 1b/2a SELECT-HD, w którym po raz pierwszy wykazano kliniczne działanie obniżające stężenie zmutowanej huntingtyny w chorobie Huntingtona.

Wave Life Sciences ogłosiła dziś pozytywne wyniki SELECT-HD, naszego badania fazy 1b/2a kontrolowanego placebo oceniającego badaną terapię WVE-003. Wyniki te pokazują, że WVE-003 selektywnie obniża toksyczną, zmutowaną huntingtynę (mHTT) [...]

PTC ogłosiła dziś obiecujące 12-miesięczne wyniki badania fazy 2 PIVOT-HD doustnego PTC518  

W 12. miesiącu zmutowana Huntingtyna (mHTT) we krwi została obniżona o 22% i 43% odpowiednio dla dawek 5 mg i 10 mg. Podobny wynik zaobserwowano w płynie mózgowo-rdzeniowym, gdzie [...]

Badanie fazy 2 firmy Sage Therapeutics potwierdza wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze

Na początku tego tygodnia firma Sage Therapeutics ogłosiła wyniki badania SURVEYOR, w którym określono wpływ choroby Huntingtona na funkcje poznawcze. Za pomocą HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) zmierzono różnicę [...]

FDA przyznaje uniQure Regenerative Medicine Advance Therapy (RMAT) Designation.

Dzisiaj jesteśmy bardzo szczęśliwi w społeczności Huntingtona. Uniqure ogłosiło, że firma otrzymała tytuł Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Designation for Investigational Gene Therapy AMT-130 [...]

SOM Biotech kończy proces rekrutacji w badaniu fazy IIb leczenia pląsawicy w chorobie Huntingtona

SOM Biotech, firma zajmująca się odkrywaniem i opracowywaniem leków na etapie klinicznym w oparciu o unikalną, zastrzeżoną platformę sztucznej inteligencji (SOMAIPRO®), ma przyjemność ogłosić, że rekrutacja do fazy IIb badania klinicznego [...]