Kategoria: Badania

uniQure ogłasza spotkanie z FDA

January 9, 2026 7:05 AM EST uniQure Announces Type A Meeting Scheduled with FDA LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, Jan. 09, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), wiodący [...]

Aktualizacja od LoQus23

LoQus23 Therapeutics to firma biotechnologiczna badająca leki małocząsteczkowe, które mogłyby zatrzymać patogenną ekspansję tripletów, która jest przyczyną i motorem choroby Huntingtona (HD), dystrofii miotonicznej typu [...].

Nowe badanie POINT-HD fazy 1

Rozpoczęcie nowego badania POINT-HD fazy 1 dotyczącego selektywnego obniżania poziomu huntingtiny Szanowni liderzy społeczności Huntingtona, w odpowiedzi na Państwa prośbę o przekazywanie aktualnych informacji na temat naszych badań, z przyjemnością informujemy, że […]

Podsumowanie “Spotkania platformy EHDN na temat wyników ogólnych uniQure: Rozpakowywanie dotychczasowych wyników”

Warszawa, 19 listopada 2025 r. Drodzy członkowie, Jak być może wiecie, wczoraj Europejska Sieć Choroby Huntingtona (EHDN) zorganizowała seminarium na temat wstępnych wyników uniQure, firmy farmaceutycznej, która [...]

uniQure przedstawia aktualizację regulacyjną dotyczącą AMT-130 na chorobę Huntingtona

3 listopada 2025 r. Szanowna Społeczności Choroby Huntingtona, Wydaliśmy dziś komunikat prasowy, w którym ogłosiliśmy, że firma uniQure otrzymała informacje zwrotne od amerykańskiej Agencji Żywności i Leków (FDA) podczas niedawnego [...]

ADORE-DH - potencjalna terapia komórkami macierzystymi

ADORE-DH było badaniem fazy II potencjalnej terapii HD z wykorzystaniem komórek macierzystych. Sponsorowane przez AZIDUS Brasil (kompleksową organizację badań klinicznych), to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie miało na celu [...]

uniQure ogłasza pozytywne wyniki wstępnego badania fazy I/II AMT-130 u pacjentów z chorobą Huntingtona

24 września 2025 r. Wersja PDF ~ Kluczowe badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy; wysoka dawka AMT-130 wykazała statystycznie istotne spowolnienie choroby 75% po 36 miesiącach mierzone za pomocą cUHDRS w porównaniu z skłonnością [...].

Skyhawk przedstawia dane dotyczące kohorty C

Wcześniej dzisiaj Skyhawk przedstawił poniższą aktualizację dotyczącą części C badania fazy 1 SKY-0515. --Drodzy przyjaciele i współpracownicy Skyhawk, z przyjemnością ogłaszamy dzisiaj [...]

Prilenia i Ferrer przekazują aktualne informacje na temat europejskiego procesu regulacyjnego dla pridopidyny w chorobie Huntingtona

25 lipca 2025 r. NAARDEN, Holandia & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, Hiszpania-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. i Ferrer ogłosiły dzisiaj, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Europejskiej Agencji Leków (EMA) dla [...]

Badanie PTC518 PIVOT-HD osiągnęło pierwotny punkt końcowy

5 maja 2025 r. Wersja PDF - Badanie osiągnęło pierwszorzędowy punkt końcowy z zależnym od dawki obniżeniem stężenia białka HTT we krwi w 12. tygodniu - - Korzystne trendy zależne od dawki w skalach klinicznych w fazie 2 [...]