Badania

~ Pacjenci leczeni AMT-130 nadal wykazują dowody na zachowaną funkcję neurologiczną z potencjalnymi korzyściami klinicznymi zależnymi od dawki w stosunku do naturalnej historii choroby dopasowanej do kryteriów włączenia ~ ~ Średni CSF NfL nadal wykazuje korzystne trendy u pacjentów otrzymujących niskie dawki poniżej wartości wyjściowej po 30 miesiącach i u pacjentów otrzymujących wysokie dawki w pobliżu wartości wyjściowej. Czytaj dalej...

21 czerwca 2023 r. Wersja PDF - Zależne od dawki obniżenie poziomu białka Huntingtina (HTT) we krwi po 12 tygodniach - Korzystny profil tolerancji bez poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem lub skoków NfL - Telekonferencja i transmisja internetowa odbędą się 21 czerwca o godzinie 8:00 czasu EDT - SOUTH PLAINFIELD, N.J., 21 czerwca 2023 r. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) udostępniła dziś Czytaj dalej...

~ ~ AMT-130 jest nadal ogólnie dobrze tolerowany w obu kohortach dawek ~ ~ Pacjenci leczeni AMT-130 wykazują zachowaną funkcję w porównaniu z wartością wyjściową i korzyści kliniczne w stosunku do naturalnej historii choroby ~ ~ Łańcuch lekki neurofilamentów (NfL) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) był poniżej wartości wyjściowej po 24 miesiącach u pacjentów leczonych AMT-130. Czytaj dalej...

Dzisiaj, 25 kwietnia, Prilenia ogłosiła wyniki badania klinicznego PROOF-HD dotyczącego choroby Huntingtona. Niektórzy z uczestników wykazali znaczące korzyści z zastosowania leku Pridopidine, podczas gdy inni nie odnieśli żadnych korzyści. Jest to obiecujące, ponieważ po raz pierwszy mamy lek, który wykazuje wpływ na progresję choroby, funkcje poznawcze i motoryczne. Czytaj dalej...

PROOF-HD jest jedynym badaniem w późnym stadium choroby Huntingtona, ukierunkowanym na progresję kliniczną; wstępne wyniki spodziewane są na początku drugiego kwartału 2023 r. NAARDEN, Holandia i WALTHAM, Mass., 28 marca 2023 r. - Prilenia Therapeutics B.V., spółka biotechnologiczna znajdująca się w fazie klinicznej, skoncentrowana na pilnej misji opracowania nowych terapii spowalniających progresję chorób neurodegeneracyjnych. Czytaj dalej...

Roche/ Genentech ogłaszają, że badanie II fazy GENERATION HD2 jest już otwarte. Jest to wspaniała wiadomość dla międzynarodowej społeczności, ponieważ planowane jest ono w 15 krajach (Argentyna, Austria, Australia, Kanada, Dania, Francja, Niemcy, Włochy, Nowa Zelandia, Polska, Portugalia, Hiszpania, Szwajcaria, Wielka Brytania i USA). Rozpoczyna się w dniu Czytaj dalej...

Novartis podzielił się dzisiaj trudną wiadomością, że przerywa badania VIBRANT-HD nad Branaplamem, po tym jak niektórzy uczestnicy rozwinęli efekty uboczne. Przeczytaj pełny list Novartis Nawet jeśli ta wiadomość może być rozczarowująca, społeczność HD pozostanie pozytywna i będzie miała nadzieję, że pozostałe próby i testy przyniosą coś dobrego. Czytaj dalej...

Wiadomość dla społeczności chorych na Huntingtona od firmy uniQure Drodzy Członkowie społeczności chorych na Huntingtona, Dziś rano firma uniQure wydała komunikat prasowy, który zawierał aktualizację danych dotyczących naszego badania klinicznego lekuAMT-130 (nazwa leku badanego) w chorobie Huntingtona (HD). Czytaj dalej...

20 września 2022 o 7:30 AM EDT PDF Version Pojedyncze dawki WVE-003 wydają się ogólnie bezpieczne i dobrze tolerowane Białko zmutowanej Huntingtoniny (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym zostało zredukowane po podaniu pojedynczej dawki 30 lub 60 mg; średnia redukcja mHTT w obu kohortach wyniosła 22% (mediana redukcji 30%) w stosunku do wartości wyjściowej 85 dni po podaniu pojedynczej dawki. Czytaj dalej...

~ Średnie zmniejszenie o 53,8% zmutowanej HTT (mHTT) w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) w ciągu 12 miesięcy u pacjentów leczonych AMT-130. Czytaj dalej...